Sammenligning af baclofen-pumpe og nervekirurgi til børn med cerebral parese som ikke kan gå

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger børn med cerebral parese, som er en tilstand der påvirker musklernes bevægelse og kroppens holdning. Forsøget sammenligner to forskellige behandlingsmetoder for børn med cerebral parese, som ikke kan gå. Den ene behandling er en pumpe, der afgiver medicinen baclofen direkte ind i væsken omkring rygmarven, hvilket kaldes intratekal behandling. Den anden behandling er en operation kaldet selektiv dorsal rhizotomi, hvor visse nervefibre i ryggen skæres over for at reducere muskelstivhed. I dette forsøg anvendes baclofen i form af en opløsning til infusion, der gives gennem pumpen.

Formålet med forsøget er at sammenligne livskvaliteten forbundet med helbred, sikkerheden og omkostningseffektiviteten af de to behandlinger et år efter, at behandlingen er startet. Forsøget vil også undersøge, hvordan behandlingerne påvirker muskelstivhed, bevægelighed i led, kontrol af kroppen, kommunikationsevne, søvn, vandladningsproblemer, misdannelser i rygsøjle og hofter, samt forældrenes belastning og tilfredshed med behandlingen. Under forsøget vil deltagerne blive fulgt tæt, og der vil blive indsamlet information om bivirkninger, medicinbrug og sundhedsomkostninger.

Forsøget vil vare i flere år og inkluderer børn mellem 4 og 18 år med spastisk cerebral parese, som har svære bevægelsesvanskeligheder og ikke kan gå. Børnene skal have muskelstivhed, der ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med almindelig behandling eller oral baclofen, eller som har bivirkninger ved disse behandlinger. Under det første år efter behandlingen må deltagerne ikke få den anden type behandling for ikke at påvirke resultaterne af forsøget.

1 Opstart af behandling

Du vil modtage en af to behandlinger for din spasticitet: enten en intratekal baclofenpumpe eller en selektiv dorsal rhizotomi.

Den intratekale baclofenpumpe er en lille enhed, der placeres under huden og leverer medicin direkte til rygmarvskanalen. Medicinen hedder baclofen og hjælper med at reducere muskelstivhed.

Hvis du får baclofenpumpen, vil den levere baclofen kontinuerligt gennem en tynd slange direkte til væsken omkring din rygmarv. Dette kaldes intratekal indgivelse.

De mulige præparater, der kan anvendes, er: Lioresal Intrathecal Infusion 10 mg/5 ml, Lioresal Intrathecal Infusion 10 mg/20 ml, eller Baclofen Aguettant 2 mg/ml infusionsvæske.

2 Første år efter behandling

I det første år efter behandlingen vil din tilstand blive nøje fulgt.

Der vil blive foretaget vurderinger af din livskvalitet, som måles ved hjælp af et spørgeskema til din omsorgsperson.

Din spasticitet (muskelstivhed) vil blive undersøgt regelmæssigt.

Din bevægelighed i leddene vil blive målt for at se, om behandlingen forbedrer din fleksibilitet.

Din evne til at kontrollere kroppen, kommunikere, spise og synke, samt din søvnkvalitet vil blive vurderet.

Eventuelle urinvejssymptomer og ændringer i rygsøjlen eller hofterne vil blive overvågt.

Den medicin, du tager, vil blive registreret gennem hele undersøgelsen for at se, om mængden kan reduceres over tid.

Du må fortsætte eller ændre din sædvanlige medicin under undersøgelsen.

3 Registrering af bivirkninger og komplikationer

Eventuelle bivirkninger eller komplikationer vil blive registreret gennem hele undersøgelsesperioden.

Din sikkerhed vil blive nøje overvågt i løbet af det første år.

4 Vurdering af behandlingsmål og tilfredshed

De mål, der er sat for din behandling, vil blive evalueret for at se, om de er blevet opnået.

Din omsorgsgivers belastningsniveau vil blive vurderet.

Din tilfredshed med behandlingen vil blive målt.

5 Begrænsninger i første år

I det første år efter behandlingen er det ikke tilladt at skifte til den anden behandlingsform (fra baclofenpumpe til selektiv dorsal rhizotomi eller omvendt).

Du må dog stadig få ortopædiske indgreb eller botulinumtoksinbehandling, hvis det er nødvendigt.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltageren eller deres lovlige repræsentant skal frivilligt have givet skriftligt samtykke, før nogen undersøgelser påbegyndes. Barnet skal også have givet sin tilsagn på en måde, der passer til deres alder og forståelse.
  • Både drenge og piger kan deltage i undersøgelsen.
  • Deltageren skal være mindst 4 år gammel og under 18 år.
  • Deltageren skal have spastisk cerebral parese, hvilket er en tilstand hvor musklerne er stive og anspændte på grund af en hjerneskade.
  • Deltageren skal have GMFCS grad 4 eller 5. GMFCS står for Groft Motorisk Funktions Klassifikations System, som beskriver barnets evne til at bevæge sig. Grad 4 og 5 betyder, at barnet har meget begrænset eller ingen evne til at gå selv og er afhængig af kørestol.
  • Deltagerens spasticitet (muskelstivhed) skal være utilstrækkeligt kontrolleret med almindelig behandling og/eller medicin i form af oral baclofen, eller barnet skal opleve uacceptable bivirkninger fra behandlingen. Deltageren må gerne fortsætte eller ændre deres sædvanlige medicin under undersøgelsen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier angivet for dette kliniske forsøg
  • Forsøget undersøger behandling af børn med spastisk cerebral parese, som er en tilstand hvor musklerne er stive og svære at kontrollere
  • Forsøget er kun for børn der ikke kan gå selv, også kaldet ikke-ambulatoriske børn
  • Deltagerne skal være børn i en bestemt aldersgruppe
  • Både drenge og piger kan deltage i forsøget

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Maastricht Maastricht Holland
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Vrije Universiteit Brussel Jette Belgien
Ctdlnilfn Utsyoxsowuuosq Szrgxvztk Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Abketvlde Uea Amsterdam Holland
Uqtixbfzre Ok Abbgjih Edegem Belgien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
01.01.2026
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
01.01.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Baclofen er en medicin, der gives gennem en særlig pumpe, som placeres under huden. Pumpen leverer medicinen direkte til væsken omkring rygmarven. Dette kaldes intrathecal behandling. Baclofen hjælper med at slappe af i musklerne og reducere muskelstivhed hos børn med cerebral parese.

Selective dorsal rhizotomy er en kirurgisk behandling, hvor lægen forsigtigt skærer nogle af nerverne i ryggen over. Dette gøres for at mindske muskelstivhed og kramper hos børn med cerebral parese. Det er en permanent procedure, der kan hjælpe med at forbedre barnets bevægelighed og livskvalitet.

Undersøgte sygdomme:

Cerebral Palsy – Cerebral Palsy er en gruppe af varige bevægelses- og holdningsforstyrrelser, der opstår på grund af skade på den uudviklede hjerne hos fosteret eller spædbarnet. Tilstanden påvirker muskelkoordination og kropsbevægelser, og kan variere fra mild til alvorlig i sin udtryksform. Spastisk Cerebral Palsy er den mest almindelige type, hvor musklerne bliver stive og bevægelserne bliver stive og krampeagtige. Børn med denne tilstand kan have vanskeligheder med at gå, sidde eller bruge deres hænder, afhængigt af hvilke dele af hjernen der er påvirket. Tilstanden er ikke-progressiv, hvilket betyder at hjerneskaden ikke forværres over tid, men symptomerne kan ændre sig efterhånden som barnet vokser. Mange børn med Cerebral Palsy kan også opleve udfordringer med kommunikation, søvn og daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:
2024-518822-33-01
Protokolkode:
S67558
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af cenegermin næsespray hos børn med spastisk cerebral parese

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien
  • Sammenligning af Botox-indsprøjtninger og scopolamin-plastre mod savlen hos børn med cerebral parese

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig