Afprøvning af lægemidlet ruxolitinib til behandling af muskelsygdommen IBM (indeslutningslegememyositis)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Inclusion body myositis er en sjælden muskelsygdom, der forårsager gradvis svækkelse og svind af musklerne, især i fingrene, håndleddene og benene. Sygdommen påvirker typisk ældre voksne og kan gøre daglige aktiviteter som at gribe om ting eller gå vanskeligere over tid. Dette kliniske forsøg undersøger et lægemiddel kaldet ruxolitinib, som normalt bruges til at behandle andre tilstande, men som kan have potentiale til at hjælpe patienter med denne muskelsygdom.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, om ruxolitinib kan forbedre den samlede bevægelsesevne hos patienter med inclusion body myositis efter en behandlingsperiode på et år. Deltagerne vil få enten det aktive lægemiddel eller placebo i løbet af 12 måneder. Under denne periode vil forskerne regelmæssigt måle muskelstyrke ved hjælp af særligt udstyr, teste hvor langt deltagerne kan gå på seks minutter, og vurdere deres generelle muskelfunktion gennem forskellige tests og spørgeskemaer.

Undersøgelsen vil også overvåge sikkerheden ved at bruge ruxolitinib til denne tilstand ved at registrere eventuelle bivirkninger. Forskerne vil desuden måle niveauer af et enzym kaldet CK i blodet, som kan vise, om der sker skade på musklerne. Deltagernes livskvalitet vil blive vurderet gennem spørgeskemaer, der spørger om deres evne til at udføre daglige aktiviteter og deres generelle velbefindende.

1 Baseline besøg og behandlingsstart

Du vil møde op til dit første besøg, hvor du vil gennemgå forskellige tests og undersøgelser for at få dine baseline værdier (startværdier).

Du vil få målt din muskelstyrke ved hjælp af et dynamometer, som måler hvor meget kraft du kan lave med dine hænder, knæ og albuer.

Du vil gennemføre en 6-minutters gangtest, hvor du går så langt som muligt på 6 minutter. Du må gerne bruge hjælpemidler som stok eller rollator.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit CK-niveau (et stof der viser muskelskade).

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og hvordan sygdommen påvirker dig i hverdagen.

Du vil få udleveret din første portion medicin – enten ruxolitinib tabletter på 15 mg eller placebo tabletter (inaktive tabletter der ligner den rigtige medicin). Du vil ikke vide, hvilken type du får.

Du vil få instruktioner om hvordan du skal tage medicinen.

2 Daglig medicin indtag

Du skal tage din medicin hver dag i hele behandlingsperioden på 12 måneder.

Medicinen er Jakavi tabletter på 15 mg eller tilsvarende placebo tabletter.

Du skal følge de specifikke instruktioner du har fået om dosering og tidspunkt for indtag.

3 Opfølgende besøg gennem studieperioden

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet gennem de 12 måneder behandlingsperioden.

Ved hvert besøg vil du få målt din muskelstyrke igen med dynamometer testen.

Du vil gennemføre 6-minutters gangtesten for at se eventuelle ændringer i din gangdistance.

Der vil blive taget blodprøver for at overvåge dit CK-niveau og kontrollere for eventuelle bivirkninger.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din tilstand og livskvalitet.

Du vil få ny medicin udleveret til den næste periode.

4 Måned 12 – Afsluttende besøg

Efter 12 måneder med behandling vil du komme til dit sidste studiebesøg.

Du vil gennemgå alle de samme tests som ved baseline besøget for at sammenligne resultaterne.

Dette inkluderer muskelstyrke måling, 6-minutters gangtest, blodprøver og spørgeskemaer.

Forskerne vil særligt fokusere på om du kan gå 60 meter længere på 6-minutters gangtesten sammenlignet med starten af studiet.

Du vil få at vide om du har fået den aktive medicin eller placebo.

Du stopper med at tage studiemedicinen efter dette besøg.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 45 år gammel
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggende midler) under hele undersøgelsen
  • Du skal have en bekræftet diagnose af inclusion body myositis (en type muskelsygdom), som betyder at du skal opfylde alle disse tre krav:
    • Du har svaghed i fingrenes bøjemuskler eller lårmuskler
    • En muskelbiopsi (prøve af muskelvæv) viser betændelse omkring muskelfibrene
    • Muskelbiopsien viser enten angreb på raske muskelfibre eller særlige hulrum i musklerne
  • Du skal kunne gå i 6 minutter uden hjælp fra en anden person (du må gerne bruge hjælpemidler som stok, rollator eller gangstativ)
  • Du skal være informeret om undersøgelsen og have underskrevet et samtykkeerklæring (dokument hvor du siger ja til at deltage) – en betroet person må gerne hjælpe dig med dette

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage i studiet, hvis du er under 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer – graviditet betyder at du venter barn, og amning betyder at du giver dit barn modermælk
  • Du kan ikke være med, hvis du har svære nyresygdomme – nyrerne er de organer der renser blodet for affaldsstoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svære leversygdomme – leveren er det organ der hjælper med at rense kroppen og fordøje mad
  • Du kan ikke være med, hvis du har aktive infektioner eller alvorlige immunsygdomme – infektioner betyder sygdomme forårsaget af bakterier eller virus, og immunsygdomme er sygdomme hvor kroppens forsvarssystem ikke fungerer rigtigt
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der påvirker immunsystemet stærkt – immunsystemet er kroppens naturlige forsvar mod sygdomme
  • Du kan ikke være med, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen visse typer hudkræft
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjertesygdomme eller ustabil hjertekarsygdom – hjertekarsygdom betyder problemer med hjertet og blodkarrene
  • Du kan ikke være med, hvis du har lavt antal hvide blodlegemer eller blodplader – hvide blodlegemer bekæmper infektioner, og blodplader hjælper blodet med at størkne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tuberkulose eller hepatitis – tuberkulose er en alvorlig lungesygdom, og hepatitis er en betændelse i leveren
  • Du kan ikke være med, hvis du har allergi over for ruxolitinib eller andre dele af medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme som lægen vurderer kan påvirke studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier De La Cote Basque Bayonne Frankrig
Cicqkh Hazslojeghd Ujmxkwnlrioyd Rrzaj Reims Frankrig
Cltv Da Nbsqj Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Alcxlkxjnj Pnhytaor Hjdscgje Dj Mxrsnduog Marseille Frankrig
Cgqagl Hawxnbsvgye Ec Uklasvoskddfq De Lsgfvuo Limoges Frankrig
Igazpmxd dr Csquzctnxmni Hvjabsujbpo Ukefxxjnxajgk de Seane Efrooqz (oyfyjec Saint-Priest-en-Jarez Frankrig
Byruegur Udyljjcfpx Hnnzfanw Cennkt Besançon Frankrig
Cmqnti Hunrjjarezh Ruqhyslt Dloqrsmejwsleo Angers Frankrig
Hehdevom Uehbfniqfhcvfu Sndptkdtjd &qjutan Hlixuuv di Hnsscbhqusy Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
16.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ruxolitinib er et lægemiddel, der blokerer specifikke signaler i immunsystemet. Dette lægemiddel virker ved at hæmme proteiner kaldet JAK-kinaser, som spiller en rolle i betændelsesprocesser i kroppen. I denne undersøgelse bruges ruxolitinib til at blokere interferon-gamma, et stof der kan forårsage betændelse i musklerne. Målet er at reducere den betændelse, der ses ved inclusion body myositis, og derigennem forbedre patienternes evne til at bevæge sig og udføre daglige aktiviteter. Ruxolitinib gives som tabletter, der tages gennem munden.

Undersøgte sygdomme:

Inclusion body myositis – En sjælden inflammatorisk muskelsygdom, der primært rammer personer over 50 år og er den mest almindelige form for muskelsvækkelse hos ældre voksne. Sygdommen karakteriseres ved langsom og progressiv svækkelse af musklerne, især i fingerbøjere, håndled, lår og underben. Muskelsvækkelsen udvikler sig typisk asymmetrisk, hvilket betyder at den ene side af kroppen ofte er mere påvirket end den anden. Sygdommen forårsager gradvis tab af muskelmasse og styrke, hvilket kan føre til vanskeligheder med hverdagsaktiviteter som at gribe om genstande, gå op ad trapper eller rejse sig fra en stol. Inflammation i musklerne forekommer sammen med unormale proteinaflejringer i muskelcellerne. Tilstanden forværres langsomt over tid og påvirker patienternes evne til at udføre normale daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:
2023-507666-32-00
Protokolkode:
APHP220829
NCT ID:
NCT06536166
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af Ulviprubart hos patienter med inklusionslegememyositis

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland
  • Test af ABC008-medicin mod muskelsygdommen inklusionslegeme myositis – sammenligning med placebo

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland