Afprøvning af lægemidlet rituximab til behandling af muskelsvaghed ved myasthenia gravis

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af Myasthenia Gravis, en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber nervesignalerne til musklerne, hvilket fører til muskelsvaghed og træthed. Sygdommen påvirker særligt muskler i ansigtet, øjnene, svælget og nogle gange også arme og ben. Personer med denne sygdom har ofte svært ved at tygge, synke, tale eller bevæge sig normalt. Studiet fokuserer på en bestemt type af sygdommen kaldet generaliseret Myasthenia Gravis, hvor flere muskelgrupper i kroppen er påvirket.

Formålet med studiet er at undersøge om medicinen rituximab kan reducere de funktionelle begrænsninger, som sygdommen forårsager for patienterne. Rituximab er et lægemiddel, der påvirker immunsystemet ved at målrette specielle celler kaldet B-celler, som producerer antistoffer. Under studiet vil deltagerne modtage enten rituximab eller placebo gennem en infusion direkte i blodbanen. Alle deltagere vil være på behandling med corticosteroider, som er medicin der dæmper immunsystemet og reducerer betændelse i kroppen.

Studiet vil overvåge deltagernes symptomer og livskvalitet gennem forskellige tests og spørgeskemaer, der måler muskelstyrke, evnen til at udføre daglige aktiviteter og generel funktionsevne. Forskerne vil også tage blodprøver for at undersøge ændringer i immunsystemet og måle niveauet af antistoffer, der er forbundet med sygdommen. Gennem hele studieforløbet vil deltagernes sikkerhed blive nøje overvåget, og alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet.

1 Indledende behandlingsperiode – forberedelse

Du vil modtage rituximab som den primære behandling. Rituximab er et lægemiddel, der påvirker dit immunsystem ved at målrette specifikke celler kaldet B-celler.

Før hver rituximab-infusion vil du få prednison og natriumchlorid som forbehandling for at reducere risikoen for reaktioner.

Du skal fortsætte med din nuværende behandling med kortikosteroider (mindst 20 mg prednison dagligt eller tilsvarende dosis). Dosis må ikke øges i de første 4 uger efter randomisering.

2 Behandlingsperiode – rituximab administration

Du vil modtage rituximab gennem en infusion direkte i din blodstrøm via en vene i armen.

Rituximab gives som en langsom infusion, hvilket betyder at lægemidlet løber ind i dit blod over flere timer.

Antallet af rituximab-behandlinger og det præcise doseringsschema vil blive bestemt af lægen baseret på dit specifikke tilfælde.

3 Overvågning i uge 12 (3 måneder)

Efter 12 uger vil din læge vurdere din tilstand ved hjælp af forskellige målinger.

Du vil gennemgå Quantitative Myasthenia Gravis Score (QMG) test, som måler muskelstyrke og funktion.

Du vil udfylde Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) skema, som vurderer hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter.

Der vil blive taget blodprøver for at måle anti-acetylcholin receptor antistoffer, som er de antistoffer der forårsager din sygdom.

4 Kortikosteroid justering

Fra uge 12 kan din læge begynde at justere dosis af dine kortikosteroider afhængigt af dit respons på behandlingen.

Målet er at reducere mængden af kortikosteroider du har brug for, mens du opretholder kontrol over dine symptomer.

Eventuelle ændringer i kortikosteroid-dosis vil blive nøje overvåget og justeret gradvist.

5 Løbende vurderinger gennem studieperioden

Du vil regelmæssigt gennemgå QMG og MG-ADL tests for at spore dine fremskridt.

Du vil udfylde Myasthenia Gravis Quality of Life-15, revised (MGQOL-15r) spørgeskema, som måler hvordan sygdommen påvirker din livskvalitet.

Din læge vil vurdere om du opnår minimal-manifestation status, hvilket betyder at dine symptomer er så milde at de næsten ikke påvirker dit daglige liv.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver og andre sikkerhedsmålinger for at overvåge eventuelle bivirkninger.

6 Nødbehandling om nødvendigt

Hvis dine symptomer forværres betydeligt under studiet, kan du modtage nødbehandling.

Nødbehandling kan omfatte øget dosis af eksisterende medicin eller andre behandlinger for at stabilisere din tilstand.

Enhver brug af nødbehandling vil blive registreret som en del af studiet for at vurdere behandlingens effektivitet.

7 Afslutning af behandlingsperioden

Ved afslutningen af behandlingsperioden vil alle de samme målinger blive gentaget som i uge 12.

Din læge vil vurdere den samlede ændring i din tilstand sammenlignet med starten af studiet.

Der vil blive foretaget en endelig sikkerhedsvurdering for at registrere eventuelle bivirkninger du har oplevet.

Dine antistoffer vil blive målt igen for at se om behandlingen har påvirket dem.

8 Særlige forholdsregler under studiet

Mænd som er seksuelt aktive skal bruge kondom fra den første dag af studiet og i 3 måneder efter den sidste dosis rituximab.

Kvinder i den fertile alder skal bruge højeffektiv prævention fra screeningsbesøget og i 12 måneder efter den sidste dosis rituximab.

Du skal følge alle planlagte besøg og fuldføre alle vurderinger som planlagt i studieprotokollen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel, uanset om du er mand eller kvinde
  • Du skal have en diagnose af myasthenia gravis (en sygdom der påvirker musklerne) bekræftet ved blodprøver, der viser specielle antistoffer (kroppens forsvarsstoffer der angriber egne væv)
  • Din sygdom skal være klassificeret som klasse II, III eller IV ifølge en standardskala, hvilket betyder at sygdommen påvirker andre muskler end bare øjenmusklerne
  • Du skal score mindst 5 point på en skala der måler, hvor meget sygdommen påvirker dine daglige aktiviteter, og mere end halvdelen af disse point skal komme fra problemer uden for øjenområdet
  • Du skal score mindst 11 point på en anden skala der måler muskelsvaghed
  • Du skal tage kortikosteroider (binyrebarkhormon-medicin som prednison) – mindst 20 mg dagligt – og din dosis må ikke være øget inden for de sidste 4 uger
  • Dine vitale tegn (puls, blodtryk og temperatur), hjerterytme-undersøgelse og blodprøver skal være normale eller ikke bekymrende ifølge lægen
  • Du skal være villig og i stand til at følge undersøgelsesplanen og komme til alle opfølgende besøg
  • Du skal give skriftligt informeret samtykke og acceptere databeskyttelsesreglerne, før nogen undersøgelser påbegyndes
  • Hvis du er en mand der har sex med en kvinde som kan blive gravid, skal du bruge kondom under hele undersøgelsen og i 3 måneder efter sidste dosis medicin
  • Hvis du er en kvinde der kan blive gravid og har sex med en mand, skal du bruge sikker prævention fra starten af undersøgelsen og i 12 måneder efter sidste dosis medicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, som ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hepatitis B (en leverbetændelse forårsaget af virus) eller hepatitis C (en anden type leverbetændelse)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har HIV (et virus der svækker immunsystemet)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lunge-, lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis dit immunsystem (kroppens forsvarssystem) er meget svækket
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en levende vaccine (en vaccine med levende, men svækkede sygdomskim) inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået andre eksperimentelle lægemidler inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har myasthenia gravis (en muskelsygdom) der kun påvirker øjnene
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en thymektomi (operation hvor en kirtel i brystet fjernes) inden for de sidste 12 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du bruger andre mediciner, der påvirker immunsystemet stærkt

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien

Andre steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.03.2021

Forsøgssteder

Rituximab er et lægemiddel, der tilhører en gruppe kaldet monoklonale antistoffer. Det virker ved at målrette og ødelægge specifikke celler i immunsystemet kaldet B-celler. Disse B-celler producerer antistoffer, som hos patienter med myasthenia gravis fejlagtigt angriber musklernes nerveforbindelser. Ved at reducere antallet af disse B-celler kan rituximab hjælpe med at mindske de symptomer, der forårsages af myasthenia gravis, såsom muskelsvaghed og træthed. Lægemidlet gives som en infusion direkte i blodbanen gennem en vene.

Undersøgte sygdomme:

Generaliseret myastenia gravis – En autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber forbindelsen mellem nerver og muskler. Sygdommen påvirker den normale overførsel af nervesignaler til musklerne, hvilket resulterer i muskelsvækkelse og træthed. Symptomerne omfatter typisk øjenlågshæng, dobbeltsyn, problemer med at tale og synke samt svaghed i arme og ben. Muskelsvækkelsen forværres ved aktivitet og forbedres ved hvile. Sygdommen kan variere betydeligt i sværhedsgrad og kan påvirke forskellige muskelgrupper på forskellige tidspunkter. Tilstanden har tendens til at have perioder med forværring og forbedring over tid.

Forsøgs-ID:
2024-518939-12-00
Protokolkode:
REFINE_2020
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien