Dette undersøgelse handler om generaliseret myasthenia gravis, som er en sygdom hvor musklerne bliver svage og trætte. Sygdommen påvirker hverdagen, fordi den kan gøre det svært at udføre almindelige aktiviteter. I undersøgelsen vil deltagerne få enten medicinen remibrutinib eller placebo. Remibrutinib er et stof som hæmmer et enzym der hedder Brutons tyrosinkinase, og det gives som filmovertrukne tabletter der skal tages gennem munden. Formålet med undersøgelsen er at vise om remibrutinib virker bedre end placebo til at mindske symptomerne på generaliseret myasthenia gravis hos patienter der allerede får standardbehandling.
Undersøgelsen er opdelt i to dele. I den første del får deltagerne enten remibrutinib eller placebo i seks måneder, uden at deltagerne eller lægerne ved hvem der får hvad. Under denne periode fortsætter deltagerne med deres sædvanlige behandling for sygdommen, som kan bestå af medicin der hjælper nervesignalerne til musklerne, binyrebarkhormon eller anden medicin der dæmper immunsystemet. Deltagerne skal kunne synke tabletterne sikkert, hvilket vurderes ved hjælp af en synketest. Under hele forløbet måles det hvor meget sygdommen påvirker daglige aktiviteter og muskelstyrken.
Efter de første seks måneder fortsætter undersøgelsen med en åben fase hvor alle deltagere får remibrutinib. Behandlingen kan vare op til 66 måneder i alt. Gennem hele undersøgelsen holder lægerne øje med bivirkninger og måler ændringer i blodprøver, blodtryk, puls og hjerterytme. Undersøgelsen ser også på hvor mange deltagere der får en forbedring i deres symptomer, og hvor hurtigt forbedringen sker. Desuden undersøges det hvordan behandlingen påvirker livskvaliteten hos deltagerne.



Belgien
Frankrig
Holland
Italien
Polen
Rumænien
Spanien
Tyskland