Et undersøgelse af remibrutinib sammenlignet med placebo hos patienter med generaliseret myasthenia gravis

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelse handler om generaliseret myasthenia gravis, som er en sygdom hvor musklerne bliver svage og trætte. Sygdommen påvirker hverdagen, fordi den kan gøre det svært at udføre almindelige aktiviteter. I undersøgelsen vil deltagerne få enten medicinen remibrutinib eller placebo. Remibrutinib er et stof som hæmmer et enzym der hedder Brutons tyrosinkinase, og det gives som filmovertrukne tabletter der skal tages gennem munden. Formålet med undersøgelsen er at vise om remibrutinib virker bedre end placebo til at mindske symptomerne på generaliseret myasthenia gravis hos patienter der allerede får standardbehandling.

Undersøgelsen er opdelt i to dele. I den første del får deltagerne enten remibrutinib eller placebo i seks måneder, uden at deltagerne eller lægerne ved hvem der får hvad. Under denne periode fortsætter deltagerne med deres sædvanlige behandling for sygdommen, som kan bestå af medicin der hjælper nervesignalerne til musklerne, binyrebarkhormon eller anden medicin der dæmper immunsystemet. Deltagerne skal kunne synke tabletterne sikkert, hvilket vurderes ved hjælp af en synketest. Under hele forløbet måles det hvor meget sygdommen påvirker daglige aktiviteter og muskelstyrken.

Efter de første seks måneder fortsætter undersøgelsen med en åben fase hvor alle deltagere får remibrutinib. Behandlingen kan vare op til 66 måneder i alt. Gennem hele undersøgelsen holder lægerne øje med bivirkninger og måler ændringer i blodprøver, blodtryk, puls og hjerterytme. Undersøgelsen ser også på hvor mange deltagere der får en forbedring i deres symptomer, og hvor hurtigt forbedringen sker. Desuden undersøges det hvordan behandlingen påvirker livskvaliteten hos deltagerne.

1 Start af behandling

Du vil modtage enten remibrutinib (et lægemiddel, der undersøges til behandling af generaliseret myasthenia gravis) eller placebo (en tablet uden aktivt lægemiddel).

Lægemidlet gives som filmovertrukne tabletter, som du skal synke.

Du vil tage tabletterne gennem munden.

Du vil fortsætte med at tage din nuværende stabile behandling for myasthenia gravis samtidig med studiemedicinen.

2 Behandlingsperiode op til måned 6

Du vil være i denne fase i 6 måneder (op til dag 180).

I denne periode vil hverken du eller din læge vide, om du får remibrutinib eller placebo.

Din tilstand vil blive vurderet regelmæssigt ved hjælp af forskellige målinger, herunder MG-ADL skala (en skala der måler, hvordan myasthenia gravis påvirker dine daglige aktiviteter).

Der vil også blive foretaget målinger med QMG skala (en skala der vurderer muskelstyrke og funktion) og MGC skala (en skala der vurderer forskellige symptomer på myasthenia gravis).

Din livskvalitet vil blive vurderet ved hjælp af spørgeskemaer som MG-QOL15r (et spørgeskema om livskvalitet ved myasthenia gravis) og EQ-5D-5L (et generelt spørgeskema om sundhed og livskvalitet).

3 Vurdering efter 6 måneder

Ved måned 6 (dag 180) vil der blive foretaget en grundig vurdering af din tilstand.

Der vil blive målt ændringer i dine symptomer sammenlignet med starten af undersøgelsen.

Det vil blive vurderet, om der er sket forbedringer i dine daglige aktiviteter, muskelstyrke og livskvalitet.

4 Åben forlængelsesperiode

Efter de første 6 måneder kan du fortsætte i en åben forlængelsesperiode.

I denne fase vil alle deltagere modtage remibrutinib (ikke placebo).

Både du og din læge vil vide, at du modtager det aktive lægemiddel.

Varigheden af denne fase er ikke specificeret i de tilgængelige oplysninger.

5 Løbende sikkerhedsovervågning

Gennem hele undersøgelsen vil der blive foretaget regelmæssige sikkerhedsvurderinger.

Der vil blive taget blodprøver til laboratorieanalyser.

Din puls og dit blodtryk vil blive målt.

Der vil blive foretaget elektrokardiogrammer (EKG – en undersøgelse der måler hjertets elektriske aktivitet).

Der vil blive foretaget vurderinger af eventuelle bivirkninger.

Der vil blive foretaget en vurdering ved hjælp af Columbia Suicide Severity Rating (et spørgeskema der vurderer tanker om selvskade).

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være voksen i alderen mellem 18 og 75 år
  • Patienten skal have en bekræftet diagnose af generaliseret myasthenia gravis (en sygdom der påvirker musklerne) i MGFA klasse II-IV (en måde at beskrive sygdommens sværhedsgrad på), og lægen skal vurdere, at patienten sandsynligvis ikke vil have brug for en respirator (en maskine der hjælper med at trække vejret) i løbet af undersøgelsen
  • Diagnosen af generaliseret myasthenia gravis skal være dokumenteret og understøttet af mindst én test (for patienter med AChR-positive eller MuSK-positive antistoffer, som er proteiner i blodet) eller mindst to tests (for patienter uden disse antistoffer) af følgende tre: tidligere unormal test af nervesignaler til musklerne, tidligere positiv test med korttidsvirkende medicin der forbedrer muskelfunktionen, eller dokumenteret forbedring af symptomer med medicin der forbedrer muskelfunktionen
  • Patienten skal have dokumenteret bevis for positive blodprøver for AChR-antistoffer eller MuSK-antistoffer, eller være negativ for begge disse antistoffer
  • Patienten skal have en MG-ADL score (en skala der måler hvor meget sygdommen påvirker daglige aktiviteter) på mindst 6 point, hvor mindst halvdelen af pointene skyldes symptomer uden for øjnene
  • Patienten skal modtage mindst én af følgende behandlinger for generaliseret myasthenia gravis og have været på en stabil dosis i en bestemt periode: kun én type ikke-steroid immunundertrykkende behandling (medicin der dæmper immunsystemet) i mindst 6 måneder, og/eller medicin der forbedrer muskelfunktionen i mindst 1 måned på en stabil maksimal dosis, og/eller steroider (en type binyrebarkhormoner) i mindst 4 måneder, herunder hvis dosis ikke har kunnet reduceres til et acceptabelt niveau
  • Patienten skal være i stand til sikkert at sluge studiemedicinen ifølge lægens vurdering baseret på en synketest

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage i undersøgelsen) oplyst i de tilgængelige data for denne kliniske undersøgelse.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Miejskie Centrum Medyczne Im. Dr. Karola Jonschera W Lodzi Łódź Polen
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Galen Clinic Lublin Polen
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Mtz Clinical Research Powered By Pratia Warszawa Polen
Clinical Research Center Sp. z o.o. Medic-R sp.k. Poznań Polen
Klinikum Oberberg GmbH Gummersbach Tyskland
Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o. Krakow Polen
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Sibiu Sibiu Rumænien
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga Orbassano Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Neurocentrum Bydgoszcz Sp. z o.o. Bydgoszcz Polen
Hospital Universitari Arnau De Vilanova De La Gerencia Territorial De Lleida Lleida Spanien
Fondation A De Rothschild Paris Frankrig
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Neuroprotect Sp. z o.o. Warszawa Polen
Galen Clinic Warszawa Polen
Centrum Wsparcia Badań Klinicznych PUM w Szczecinie Stettin Polen
LUX MED Sp. z o.o. Warszawa Polen
Centrum Medyczne Hope Clinic Sebastian Szklener Lublin Polen
Nhzifw Stc z ojaa Rzeszów Polen
Ununtetfxf Mqmfboz Cylmuo Hvmdjgeencofisxps Hamborg Tyskland
Chmqhog Muxbear De Dmokqfehbz Sd Tdnpyzwce Axbqfysdx Nbdpbm Sverlw Brasov Rumænien
Nczlwkazl Skjeqc Bukarest Rumænien
Awvnrbalj Ugq Amsterdam Holland
Awqbuyw Obbesyxmibj Pwfx Gxvhjovq Xapbw Bergamo Italien
Awdrqrq Sap z oqij Poznań Polen
Mwvr Cwosgzt Mojvukud Bqpdzuzpb Bydgoszcz Polen
Gfdtqa Udbtgbowdc Fwqacodjs Frankfurt am Main Tyskland
Hmmebjad Upjunakjilges Rwrvjwmi Dx Mszklh Malaga Spanien
Udcnulrslnrdusqawdvuq Mjdinzqt Aiu Münster Tyskland
Hzdcgznm Vmgx dvhegwlf Barcelona Spanien
Hopmidpw Uhxmyycqdcykhi Svovsltgzl &kjbrqr Hhtzznb du Hwhhrijabys Strasbourg Frankrig
Iguhiaglfoqr Prvurktg Lalkntli Pdgyr dn hdbj nr mhov Ketdhr Rzcisu Lublin Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
23.05.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
23.05.2025
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
23.05.2025
Italien Italien
rekrutterer
23.05.2025
Polen Polen
rekrutterer
23.05.2025
Rumænien Rumænien
rekrutterer
23.05.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
23.05.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
23.05.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Remibrutinib er et lægemiddel, der undersøges til behandling af patienter med generaliseret myasthenia gravis. Det gives sammen med patientens sædvanlige behandling for at se, om det kan hjælpe med at forbedre muskelsvaghed og gøre det lettere at udføre daglige aktiviteter.

Placebo er en behandling uden aktiv medicin, der ser ud som det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive stoffer. Det bruges til at sammenligne med det rigtige lægemiddel for at se, om lægemidlet virker.

Generaliseret myasthenia gravis – Generaliseret myasthenia gravis er en kronisk autoimmun sygdom, der påvirker nervernes evne til at kommunikere med musklerne. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem ved en fejl danner antistoffer, der angriber receptorer på muskelcellernes overflade. Dette fører til svækkelse af de frivillige muskler i hele kroppen, som styrer bevægelser. Symptomerne inkluderer muskeltræthed, der forværres ved aktivitet og forbedres med hvile. Sygdommen kan påvirke øjenmuskler, ansigts- og svælgmuskler samt muskler i arme og ben. Sygdommen har et svingende forløb med perioder, hvor symptomerne kan være mere eller mindre udtalt.

Forsøgs-ID:
2023-510026-32-00
Protokolkode:
CLOU064O12301
NCT ID:
NCT06744920
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien