Afprøvning af lægemidlet mavacamten til voksne med ikke-blokerende fortykkelse af hjertemusklen

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som er en hjertesygdom hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk, men ikke blokerer for blodgennemstrømningen fra hjertet. Ved denne tilstand kan hjertet have svært ved at fyldes med blod ordentligt, hvilket kan føre til åndenød, brystsmerter og træthed. Studiet tester virkningen af medicinen mavacamten sammenlignet med placebo hos voksne med denne hjertesygdom, som oplever symptomer.

Formålet med studiet er at vurdere, om mavacamten kan forbedre patienternes rapporterede helbredstilstand, herunder symptomer og fysiske begrænsninger. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten mavacamten eller placebo i 48 uger. Under studiet vil deltagernes tilstand blive overvåget gennem forskellige undersøgelser, herunder hjerteundersøgelser med ekkokardiografi, som er en ultralydsskanning af hjertet, og kardiopulmonal træningstest, som måler hjertets og lungernes evne til at arbejde sammen under fysisk aktivitet.

Studiet vil også måle ændringer i blodprøver, der viser hjertets funktion, herunder NT-proBNP og troponin T, som er stoffer der kan stige i blodet når hjertet er under stress. Deltagerne vil udfylde spørgeskemaer om deres symptomer og livskvalitet, og deres NYHA-klasse vil blive vurderet, hvilket er et system til at beskrive graden af hjertesvigt baseret på, hvor meget fysisk aktivitet der kan udføres uden symptomer. Studiet overvåger også for alvorlige hjertehændelser som hjerteanfald, slagtilfælde og hospitalsindlæggelser relateret til hjerteproblemer.

1 Opstart og randomisering

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage mavacamten eller placebo (inaktiv medicin). Ingen – hverken du eller lægen – vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil modtage kapsler, som skal tages gennem munden. Hvis du får aktiv medicin, vil hver kapsel indeholde mavacamten. Hvis du får placebo, vil kapslen indeholde 120 mg af en inaktiv blanding.

2 Daglig medicinering gennem hele undersøgelsen

Du skal tage din tildelte medicin dagligt i 48 uger (omkring 11 måneder).

Medicinen kommer som kapsler, som du skal synke hele.

3 Regelmæssige undersøgelser og test

Du vil gennemgå hjerteultralyd (ekkokardiografi) på forskellige tidspunkter for at måle din hjertets pumpefunktion.

Der vil blive taget blodprøver for at måle NT-proBNP (et protein, der viser, hvor hårdt dit hjerte arbejder) og cTn-T (et protein, der viser hjerteskade).

Du vil få foretaget konditionstest (CPET), hvor du træner på en motionscykel eller løbebånd, mens dit iltforbrug måles.

Du vil udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og livskvalitet, herunder KCCQ-23 og HCMSQ-SoB spørgeskemaer.

4 Vurdering af hjertesymptomer

Din funktionsevne vil blive vurderet efter NYHA-klassifikationen, som beskriver, hvor meget dine daglige aktiviteter påvirkes af hjertesygdommen.

Lægen vil overvåge eventuelle ændringer i dine symptomer som åndenød og træthed.

5 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele undersøgelsen vil lægen overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller komplikationer.

Der vil blive holdt øje med alvorlige hjertebegivenheder som hjerteanfald, slagtilfælde, indlæggelse på grund af hjertesvigt eller hjerterytmeforstyrrelser.

6 Afslutning efter 48 uger

Efter 48 ugers behandling vil du gennemgå en afsluttende evaluering.

Denne vil omfatte de samme test og undersøgelser som tidligere for at vurdere, hvordan behandlingen har påvirket din tilstand.

Resultaterne vil blive sammenlignet med dine baseline-værdier for at måle eventuelle forbedringer.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel eller have nået den lovlige myndighedsalder i dit land, når du underskriver samtykkeerklæringen
  • Kvindelige deltagere skal følge meget sikre præventionsmetoder (metoder til at forhindre graviditet) eller have dokumenteret bevis for, at de ikke kan blive gravide
  • Mandlige deltagere behøver ikke at bruge yderligere præventionsmetoder
  • Du skal have en diagnose af HCM (hypertrofisk kardiomyopati – en sygdom hvor hjertemusklen bliver fortykkket), som stemmer overens med nuværende internationale retningslinjer
  • Dit hjerte skal have et LVOT trykgradient (trykforskel i hjertet) på mindre end 30 mmHg i hvile og mindre end 50 mmHg under belastning (målt med særlige tests som Valsalva-manøvre og stress-ekkokardiografi)
  • Du skal have en iltmætning (mængden af ilt i blodet) på over 90% i hvile ved screeningen
  • Du skal kunne udføre en stående CPET-test (hjerte-lunge-belastningstest) og have en respiratorisk udvekslingsratio på mindst 1,0 ved screeningen. Hvis denne værdi er mellem 0,91 og 1,0, kan du stadig deltage, hvis laboratoriet vurderer, at du har ydet maksimal indsats under testen
  • Du skal have NYHA klasse II eller III (en klassifikation af hjertesvigt, hvor klasse II betyder lette begrænsninger ved normal aktivitet og klasse III betyder mærkbare begrænsninger ved lettere aktivitet end normalt)
  • Du skal have forhøjede blodprøver: NT-proBNP på mindst 200 pg/mL eller BNP på mindst 70 pg/mL (disse værdier viser belastning af hjertet)
  • Dit hjerte skal have en LVEF (venstre hjertekammers uddrivningsfraktion – et mål for hvor godt hjertet pumper blod) på mindst 60% målt ved ekkokardiografi
  • Du skal have en KCCQ-23 CSS score (et spørgeskema der måler livskvalitet og symptomer) på 85 eller mindre ved screeningen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati – det betyder, at der er en blokering i dit hjerte, som forhindrer blod i at strømme frit
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerterytmeforstyrrelser, der kræver behandling med medicin eller særlige procedurer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft hjertestop eller alvorlige livstruende hjerterytmeforstyrrelser inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hjertesvigt med meget dårlig pumpefunktion – det betyder, at dit hjerte ikke kan pumpe blod rundt i kroppen effektivt nok
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede tager medicin kaldet mavacamten eller har taget det tidligere
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin, der kan påvirke hjertets funktion eller interagere med studiemedicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har gennemgået hjerteoperation inden for de sidste 6 måneder, herunder operationer på hjerteklapperne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke dit helbred eller din evne til at gennemføre studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og møde op til de planlagte undersøgelser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Østrig
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norge
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Mainz Tyskland
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland
Medical University Of Graz Graz Østrig
Medical University Of Vienna Wien Østrig
University Hospital Maastricht Maastricht Holland
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig
4 Wojskowy SzpitaKliniczny Z Polikliniką Samodzielny Publiczny ZakładOpieki ZdrowotneWe Wrocławiu Wrocław Polen
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lissabon Portugal
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Pisa Italien
Herz Und Diabeteszentrum NRW Bad Oeynhausen Universitaetsklinik Der Ruhr-Universitaet Bochum Bad Oeynhausen Tyskland
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Unidade Local De Saude De Gaia/Espinho E.P.E. Vila Nova De Gaia Portugal
St. Olavs Hospital HF Trondheim Norge
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polen
Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Im Dr Wl Bieganskiego Łódź Polen
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves Granada Spanien
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
A.O. Krankenhaus St. Josef Braunau GmbH Braunau am Inn Østrig
Klinikum Bielefeld gGmbH Bielefeld Tyskland
Unidade Local De Saude Do Alto Ave E.P.E. Guimarães Portugal
Unidade Local De Saude Da Regiao De Leiria E.P.E. Leiria Portugal
Kardio Brynow Sp. z o.o. Katowice Polen
Sygehus Soenderjylland Soenderborg Aabenraa Danmark
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Tyskland
Deutsches Herzzentrum Muenchen Des Freistaates Bayern Klinik An Der Technischen Universitaet Muenchen München Tyskland
Kerckhoff-Klinik GmbH Bad Nauheim Tyskland
Hospital Da Luz S.A. Lissabon Portugal
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne Brno-Stred Tjekkiet
Hospital Son Llatzer Palma de Mallorca Spanien
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spanien
Semmelweis University Budapest Ungarn
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Hospital General Universitario De Alicante Alicante Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Ziekenhuis Oost Limburg Genk Belgien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Edumed s.r.o. Náchod Tjekkiet
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
University Of Szeged Szeged Ungarn
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Osmgaxuhnohaye Lmpm Gmpa Linz Østrig
Iufxaabit Ftm Cuthqktd Amn Eexjceduddrd Mpjtntoc Prag Tjekkiet
Uusqqejofw Hecczezc Cdxstlk Köln Tyskland
Avvbvucg Ugfipikbun Hlqarwop Lørenskog Norge
Bamoivibttupbr Ahmmic Sirfaitrks Balatonfüred Ungarn
Uphbcugwkfgcxggplidby Mazdeikg Ajz Münster Tyskland
Sqytufiua Ruwvdim Uclzqwhdpq Mtzskip Cgdwab Nijmegen Holland
Asyyehqdc Uih Amsterdam Holland
Uuaxppkqgk Oj Aqoztdw Edegem Belgien
Pbechorjy Idaaantm Mynwzxki Msqtppbyscjc Stzuo Waqiggepbzzu I Auveposvraljz Warszawa Polen
Ahlegn Ummynqolby Hvxmkzit Aarhus Danmark
Konuxbua dyw Uctjjfdmwnix Mcacjjla Atx München Tyskland
Erpmcrn Unwicmrrddwe Mekblmc Cfkupxt Rcjozlfen (lphgjdx Mpx Rotterdam Holland
Cqhcpi Hxlftcbcxyv Rglrqcpp Urgaklcktdwww Df Txyrb Tours Frankrig
Habyxzio Vdml dnorsqvh Barcelona Spanien
Hvtrbkdr Uhbjxvpipdvxs db A Ccvspo A Coruña Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
12.04.2023
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
12.04.2023
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
12.04.2023
Holland Holland
rekrutterer ikke
12.04.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
12.04.2023
Norge Norge
rekrutterer ikke
12.04.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
12.04.2023
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
12.04.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
12.04.2023
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
12.04.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
12.04.2023
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
12.04.2023
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
12.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Mavacamten er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for patienter med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. Dette lægemiddel virker ved at påvirke hjertemusklens funktion og kan hjælpe med at forbedre patienternes symptomer og fysiske begrænsninger. Mavacamten sigter mod at øge patienternes evne til at udføre daglige aktiviteter og motion ved at forbedre hjertets funktion hos mennesker med denne specifikke hjertetilstand.

Undersøgte sygdomme:

Non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati – En hjertesygdom hvor hjertemusklen i venstre hjertekammer bliver unormalt tyk og stiv. Denne fortykkelse gør det sværere for hjertet at fyldes med blod og pumpe det rundt i kroppen. I modsætning til den obstruktive form blokerer den fortykkede muskel ikke blodgennemstrømningen ud af hjertet. Sygdommen kan forårsage åndenød, brystsmerter, træthed og hjertebanken. Symptomerne opstår ofte under fysisk aktivitet, fordi det syge hjerte har svært ved at imødekomme kroppens øgede behov for ilt. Over tid kan tilstanden føre til hjerterytmeforstyrrelser og nedsat hjertefunktion.

Forsøgs-ID:
2023-506352-24-00
Protokolkode:
CV027-031
NCT ID:
NCT05582395
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland