Dette studie undersøger non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som er en hjertesygdom hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk, men ikke blokerer for blodgennemstrømningen fra hjertet. Ved denne tilstand kan hjertet have svært ved at fyldes med blod ordentligt, hvilket kan føre til åndenød, brystsmerter og træthed. Studiet tester virkningen af medicinen mavacamten sammenlignet med placebo hos voksne med denne hjertesygdom, som oplever symptomer.
Formålet med studiet er at vurdere, om mavacamten kan forbedre patienternes rapporterede helbredstilstand, herunder symptomer og fysiske begrænsninger. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten mavacamten eller placebo i 48 uger. Under studiet vil deltagernes tilstand blive overvåget gennem forskellige undersøgelser, herunder hjerteundersøgelser med ekkokardiografi, som er en ultralydsskanning af hjertet, og kardiopulmonal træningstest, som måler hjertets og lungernes evne til at arbejde sammen under fysisk aktivitet.
Studiet vil også måle ændringer i blodprøver, der viser hjertets funktion, herunder NT-proBNP og troponin T, som er stoffer der kan stige i blodet når hjertet er under stress. Deltagerne vil udfylde spørgeskemaer om deres symptomer og livskvalitet, og deres NYHA-klasse vil blive vurderet, hvilket er et system til at beskrive graden af hjertesvigt baseret på, hvor meget fysisk aktivitet der kan udføres uden symptomer. Studiet overvåger også for alvorlige hjertehændelser som hjerteanfald, slagtilfælde og hospitalsindlæggelser relateret til hjerteproblemer.



Belgien
Danmark
Frankrig
Holland
Italien
Norge
Polen
Portugal
Spanien
Tjekkiet
Tyskland
Ungarn
Østrig