Afprøvning af lægemidlet danicopan til behandling af synstab i den gule plet (aldersrelateret makuladegeneration)

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger geografisk atrofi som opstår sekundært til aldersrelateret makuladegeneration. Geografisk atrofi er en tilstand hvor dele af nethinden i øjet gradvist forsvinder, hvilket kan føre til synstab. Aldersrelateret makuladegeneration er en øjensygdom, der påvirker den centrale del af nethinden kaldet makula, som er ansvarlig for skarpt syn. Behandlingen i dette studie er et lægemiddel kaldet danicopan med kodenavnet ALXN2040, som gives som øjendråber. Nogle deltagere vil modtage det rigtige lægemiddel, mens andre vil få placebo.

Formålet med studiet er at finde den rette dosis af danicopan og undersøge, hvor godt og sikkert lægemidlet virker hos personer med geografisk atrofi. Under studiet vil deltagerne få øjendråber over en periode på 2 år. De vil komme til regelmæssige besøg på klinikken, hvor øjnene bliver undersøgt med forskellige metoder. Dette inkluderer fundus autofluorescens, som er en særlig type fotografering af øjets baggrund, og SD-OCT, som er en scanning-teknik der giver detaljerede billeder af nethindens lag.

I løbet af studiet vil læger måle størrelsen af de beskadigede områder i øjet og overvåge, hvordan synet ændrer sig over tid. De vil også teste synsskarphed under normale og svage lysforhold samt måle, hvor hurtigt deltagerne kan læse. Desuden vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemidlet i kroppen og tjekke for eventuelle bivirkninger. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om, hvordan deres syn påvirker deres daglige aktiviteter.

1 Start af behandling

Du vil få udleveret tabletter, som skal indtages dagligt. Tabletterne er filmovertrukne og kan enten indeholde danicopan (det aktive lægemiddel) eller et placebo (en tablet uden aktivt indhold).

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken type tabletter du får, da dette er et dobbeltblindet studie. Dette betyder, at informationen er skjult for at sikre objektive resultater.

Du skal tage tabletterne hver dag i hele studieperioden.

2 Løbende medicinering

Du vil fortsætte med at tage dine tildelte tabletter dagligt gennem hele studieforløbet.

Det er vigtigt, at du tager tabletterne som anvist hver dag for at sikre, at studiet kan give pålidelige resultater.

3 Øjenundersøgelser og synstests

Du vil gennemgå regelmæssige øjenundersøgelser for at måle udviklingen af din geografiske atrofi (det område i øjet, hvor synet er beskadiget).

Der vil blive taget specialbilleder af dine øjne ved hjælp af fundus autofluorescens (FAF), som viser, hvordan området med geografisk atrofi ændrer sig over tid.

Du vil få foretaget spektraldomæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT) scanninger, som giver detaljerede billeder af nethindets lag.

Dit syn vil blive testet ved hjælp af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) øjentavler for at måle din bedst korrigerede synsskarphed.

Du vil få testet dit syn under dæmpede lysforhold for at måle din lavt-lys synsskarphed.

Din læsehastighed vil blive målt ved hjælp af standardiserede læsetests.

4 Blodprøver og sikkerhedsovervågning

Der vil blive taget blodprøver for at måle koncentrationen af danicopan i dit blod.

Blodprøverne vil også blive analyseret for biomarkører (målbare stoffer i blodet, der kan vise medicinens virkning).

Prøverne vil blive taget på forskellige tidspunkter op til 4 timer efter, at du har taget din tablet.

Dit behandlingsteam vil overvåge dig for eventuelle bivirkninger (uønskede reaktioner på medicinen) gennem hele studiet.

5 Evaluering af livskvalitet

Du vil blive bedt om at udfylde et spørgeskema kaldet National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25).

Dette spørgeskema hjælper med at måle, hvordan dine synsproblemer påvirker dit daglige liv og din livskvalitet.

6 Uge 52 evaluering

Efter 52 uger (cirka 1 år) i studiet vil du gennemgå en omfattende evaluering.

Alle de tidligere nævnte tests og målinger vil blive gentaget for at sammenligne med dine resultater fra starten af studiet.

Dette inkluderer øjenbilleder, synstests, blodprøver og livskvalitetsspørgeskema.

7 Fortsættelse til uge 104

Du vil fortsætte med at tage dine tildelte tabletter dagligt.

Regelmæssige kontroller og tests vil fortsætte gennem denne periode.

8 Uge 104 afsluttende evaluering

Efter 104 uger (cirka 2 år) vil du gennemgå den afsluttende evaluering af studiet.

Alle målinger og tests vil blive gentaget en sidste gang.

Resultaterne vil blive sammenlignet med dine udgangspunkter for at vurdere medicinens effekt.

Dette markerer afslutningen af din deltagelse i studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 60 år eller ældre, både mænd og kvinder kan deltage
  • Du skal have geografisk atrofi (et område i øjet hvor cellerne er døde) som følge af aldersrelateret makuladegeneration (en øjensygdom der påvirker det centrale syn) i mindst ét øje
  • Dit studieøje skal have en bestemt synsskarphed (evnen til at se klart) målt mellem 84 til 24 bogstaver på en særlig synstavle – dette svarer til et syn mellem 20/20 til 20/320
  • Det samlede område med geografisk atrofi i dit øje skal være mellem 0,5 til 17,76 kvadratmillimeter (omkring 0,2 til 7 gange størrelsen af den blinde plet) målt med en særlig scanning
  • Hvis du har flere separate områder med geografisk atrofi, skal mindst ét af disse områder være større end 0,5 kvadratmillimeter
  • Hele det beskadigede område skal være mere end 1 mikrometer væk fra fovea (det centrale punkt i øjet der giver det skarpeste syn)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har våd aldersrelateret makuladegeneration (en tilstand hvor der lækker væske i øjet) i det øje, der skal behandles
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft våd aldersrelateret makuladegeneration i det øje, der skal behandles, inden for de sidste 12 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med anti-VEGF injektioner (medicin der sprøjtes ind i øjet for at stoppe unormal blodkarvækst) i det øje, der skal behandles, inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har diabetisk retinopati (øjenskade på grund af diabetes) i det øje, der skal behandles
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre øjensygdomme end geografisk atrofi (det område af øjet, der undersøges i studiet), som kan påvirke dit syn i det øje, der skal behandles
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft øjenoperation, bortset fra katarakt operation (operation for grå stær), i det øje, der skal behandles, inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tegn på øjenbetændelse i det øje, der skal behandles
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager komplementhæmmere (medicin der påvirker immunsystemet) eller har fået dem inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller har haft en alvorlig infektion inden for de sidste 8 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med meningokokinfektion (en alvorlig bakterieinfektion)
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke er villig til at bruge sikker prævention under studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Pauls Stradins Clinical University Hospital Riga Letland
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
ASST Fatebenefratelli Sacco Milan Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Hospital Clinico Universitario Lozano Blesa Zaragoza Spanien
Clinica De Oftalmologia De Cordoba S.L. Cordoba Spanien
Institut Catala De Retina S.L. Barcelona Spanien
Oftex s.r.o. Pardubice Tjekkiet
Centre Monticelli Paradis D Ophtalmologie Marseille Frankrig
Augenzentrum Am St Franziskus-Hospital Muenster Münster Tyskland
Diakonie Klinikum Dietrich Bonhoeffer GmbH Neubrandenburg Tyskland
Hospital General Universitario De Valencia Valencia Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Quinze-Vingts National Ophthalmology Hospital Paris Frankrig
Pole Vision Val D’Ouest Écully Frankrig
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tübingen Tyskland
Philipps-Universitaet Marburg Marburg Tyskland
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Tyskland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Fakultna Nemocnica S Poliklinikou Zilina Žilina Slovakiet
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Fondation A De Rothschild Paris Frankrig
Hospital Unviersitario Miguel Servet Zaragoza Spanien
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulm Tyskland
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Tyskland
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Budapest Retina Associates Budapest Ungarn
Agtr Cnfwjngx ssisqm Prag Tjekkiet
Layvccct Aqvqqcck Ayc Cxbmuc Sfc Riga Letland
Iywonmyqa Dx Mqwljaqjskzc Oowxxg Dzs Sbcu Barcelona Spanien
Uvzeslujxer nticztifk &hlgonk Nezlmyiix sjlqnvg Miuzekwj ar s Bratislava Slovakiet
Urvrsfojhwunfrzybhpym Mzvykwbe Anv Münster Tyskland
Ufupbpvlixaucwctswhav Dzcncquywzx Ans Düsseldorf Tyskland
Hukpdabp Vure ddshwbtj Barcelona Spanien
Hyrxahgh Urrpmvbdrdonla Sflscowwjy &jcnihw Hrqbwhl dp Hgzmeeivqpu Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
28.07.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
28.07.2022
Letland Letland
rekrutterer ikke
28.07.2022
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer ikke
28.07.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
28.07.2022
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
28.07.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
28.07.2022
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
28.07.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Danicopan (ALXN2040) er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for geografisk atrofi, som er en alvorlig form for aldersrelateret makuladegeneration. Dette lægemiddel virker ved at blokere en del af kroppens immunsystem kaldet komplementsystemet, som kan bidrage til øjenskader ved denne sygdom. Danicopan gives som øjendråber direkte i øjet og er designet til at beskytte nethinden mod yderligere skader og potentielt bremse sygdommens udvikling. Lægemidlet er stadig under udvikling og er ikke godkendt til almindelig brug.

Geografisk atrofi sekundær til aldersrelateret makuladegeneration – Geografisk atrofi er en fremskreden form for aldersrelateret makuladegeneration, som påvirker den centrale del af nethinden kaldet makula. Sygdommen opstår, når det retinale pigmentepitel og de underliggende fotoreceptorer gradvist degenererer og dør. Dette resulterer i dannelsen af veldefinerede områder af atrofi, som kan ses som lyse pletter på specialiserede nethindescanninger. Atrofien breder sig typisk langsomt udad fra det oprindelige område over måneder til år. Sygdommen påvirker primært det centrale syn, mens det perifere syn ofte forbliver bevaret. Geografisk atrofi er en irreversibel tilstand, hvor de beskadigede områder af nethinden ikke kan regenerere.

Forsøgs-ID:
2023-508571-37-00
Protokolkode:
ALXN2040-GA-201
NCT ID:
NCT05019521
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • FWY003 hos patienter med geografisk atrofi sekundært til aldersrelateret makuladegeneration

    Rekrutterer

    Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn Italien +3
  • Undersøgelse af ONL1204’s effekt på geografisk atrofi hos patienter med aldersrelateret makuladegeneration (AMD) sammenlignet med sham-injektion

    Rekrutterer

    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Tyskland Grækenland Ungarn Italien +3