Afprøvning af lægemidlet cladribin til behandling af muskelsygdommen myasthenia gravis

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger myasthenia gravis, en sygdom der påvirker kommunikationen mellem nerver og muskler, hvilket fører til muskelsvaghed og træthed. Sygdommen er kendetegnet ved, at muskelsvagheden bliver værre i løbet af dagen og forbedres med hvile. Forsøget tester, om tilføjelse af medicinen cladribin til den nuværende behandling kan hjælpe patienter med denne tilstand. Cladribin er et lægemiddel, der påvirker immunsystemet, som er kroppens forsvarssystem mod sygdomme.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektivt og sikkert det er at tilføje cladribin til den behandling, der ændrer sygdommens forløb hos patienter med seropositive myasthenia gravis. Seropositive betyder, at der kan måles specifikke antistoffer i blodet, som er involveret i sygdommen. Under forsøget vil deltagerne få enten cladribin eller placebo som tilføjelse til deres nuværende behandling. Studiet er delt i to perioder, hvor forskerne vil følge deltagernes tilstand og måle forskellige faktorer i blodet.

I løbet af forsøget vil deltagerne gennemgå regelmæssige undersøgelser, hvor deres symptomer og daglige aktiviteter bliver vurderet. Forskerne vil også tage blodprøver for at måle niveauet af antistoffer og andre stoffer, der er relateret til sygdommen. Desuden vil sikkerhedsparametre som blodtal og organfunktion blive overvåget for at sikre deltagernes sikkerhed. Studiet inkluderer også MRI-scanninger af hovedet med kontrast, som er et stof der hjælper med at få klarere billeder, samt elektriske undersøgelser af musklerne for at vurdere deres funktion.

1 Randomisering og første behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage cladribin eller et inaktivt stof (placebo). Ingen vil vide, hvad du får, før undersøgelsen er afsluttet.

Ved dit første besøg (uge 1, dag 1) vil du modtage din første behandling gennem en blodåre. Cladribin er et lægemiddel, der påvirker dit immunsystem for at hjælpe med at kontrollere dine muskelsymptomer.

Lægemidlet blandes med natriumchlorid (saltvandsopløsning) og gives langsomt gennem et drop i din arm.

2 Indledende behandlingsperiode

Du vil modtage behandlingen på specifikke dage i løbet af de første uger af undersøgelsen.

Der vil blive taget blodprøver på dag 1, dag 3 og dag 4 i den første uge for at måle mængden af cladribin i dit blod.

Du skal fortsætte med at tage dine nuværende lægemidler mod myasthenia gravis i samme doser, som du tog før undersøgelsen startede.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg – uger 2-8

Du skal komme til besøg i uge 2, 3, 4, 5, 6, 7 og 8.

Ved hvert besøg vil lægen vurdere dine symptomer ved hjælp af en skala kaldet MG-ADL, som måler, hvor meget myasthenia gravis påvirker dine daglige aktiviteter.

Der vil blive taget blodprøver ved besøgene i uge 3 og 6 for at kontrollere forskellige markører i dit blod, herunder antistoffer og immunsystemsceller.

Ved alle besøg vil der blive taget sikkerhedsblodprøver for at overvåge dit blodtal, lever- og nyrefunktion.

4 Forlænget opfølgningsperiode – uger 9-15

I uge 9 starter en udvidet overvågningsperiode, hvor du kan modtage yderligere behandling.

Du vil have besøg i uge 10, 11, 12, 13, 14 og 15.

Lægen vil fortsætte med at vurdere dine symptomer og tage blodprøver for at overvåge din tilstand.

Der vil blive taget blodprøver i uge 11 og 15 for at kontrollere antistoffer og andre markører.

5 Kontinuerlig overvågning

Gennem hele undersøgelsen vil lægen overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller forværring af dine symptomer.

Hvis du oplever alvorlige symptomer eller vejrtrækningsproblemer, kan du få akutbehandling.

Lægen kan justere dosis af dine andre lægemidler, især kortikosteroider (binyrebarkhormon), afhængigt af hvordan du reagerer på behandlingen.

6 Blodprøveovervågning

Regelmæssige blodprøver vil kontrollere dit blodtal for at sikre, at behandlingen ikke påvirker dine hvide blodlegemer, røde blodlegemer eller blodplader negativt.

Andre blodprøver vil overvåge din lever- og nyrefunktion for at sikre, at organerne fungerer korrekt.

Specielle tests vil måle niveauet af antistoffer i dit blod, som er relateret til myasthenia gravis.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være over 18 år gammel
  • Du skal have givet dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Du skal have myasthenia gravis (en sygdom der giver muskelsvaghed) med typiske symptomer som muskeltræthed der bliver værre i løbet af dagen
  • Du skal have forhøjede værdier af specielle antistoffer (kroppens forsvarsstoffer) i blodet, som er forbundet med myasthenia gravis – dette kan være et tidligere blodprøveresultat
  • Du skal have fået lavet en CT-scanning af brystet inden for de sidste 5 år for at se på thymus (en kirtel i brystet), eller hvis du har fået fjernet thymus, skal vi have resultaterne fra undersøgelsen af det fjernede væv
  • Hvis du får binyrebarkhormon (kortikosteroid medicin som prednison), skal dosen have været den samme i mindst 4 uger før du starter i undersøgelsen
  • Du skal have holdt pause med andre immunhæmmende medicin (medicin der dæmper kroppens forsvar) i mindst 4 uger før du starter
  • Din dosis af acetylkolinesterase-hæmmer (medicin der hjælper med muskelsymptomerne) skal have været stabil i mindst 4 uger
  • Du skal have fået lavet en elektrisk test af dine muskler inden for de sidste 5 år, eller den kan laves under dit første besøg
  • Du skal have fået lavet en MR-scanning af hovedet med kontrast inden for de sidste 5 år, eller den kan laves under dit første besøg
  • Du skal opfylde krav til enten hovedgruppen (hvor anden behandling er nødvendig på grund af utilstrækkelig effekt af nuværende behandling) eller den supplerende gruppe (hvor du ikke får immunhæmmende behandling og ikke kan tåle binyrebarkhormon)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har myasthenia gravis – en sygdom der påvirker musklerne og gør dem svage
  • Du kan ikke deltage, hvis din myasthenia gravis ikke er seropositiv – det betyder, at der skal være specielle antistoffer i dit blod
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller immundefekt – det betyder, at dit immunsystem ikke fungerer ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der undertrykker dit immunsystem stærkt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige bivirkninger til cladribin – den medicin der undersøges i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tuberkulose – en alvorlig lungesygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hepatitis B eller C – leverinfektioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du har meget lave værdier af hvide blodlegemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Stedets navn By Land Status
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie Lublin Polen

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Pomeranian Medical University Stettin Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznań Polen
Sdwqszgpeqy Pbfmviejo Szhcpfa Kjsxsheuc Nn 1 Iyldoijhyxvslnzvel Swvufwd Svhoaucfk Ubfhnxycvhjp Mocqrhzszk W Krsrtazbvn Zabrze Polen
Zvknrz Otcszs Zeagerlaen W Kuipxotx Końskie Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer ikke
17.12.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Cladribin er et lægemiddel, der bruges til at behandle visse autoimmune sygdomme, hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv. I denne undersøgelse gives cladribin som en tillægsbehandling til patienter med myasthenia gravis. Lægemidlet virker ved at påvirke bestemte celler i immunsystemet, hvilket kan hjælpe med at reducere de symptomer, som myasthenia gravis forårsager. Cladribin gives normalt som tabletter eller infusion og er designet til at modificere sygdommens forløb over tid frem for kun at behandle symptomerne.

Undersøgte sygdomme:

Myasthenia gravis – Myasthenia gravis er en kronisk autoimmun sygdom, der påvirker forbindelsen mellem nerver og muskler. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber receptorer for acetylcholin, et stof der er nødvendigt for normal muskelsammentrækning. Dette fører til muskelsvaghed og hurtig udmattelse af musklerne under aktivitet. Symptomerne forværres typisk i løbet af dagen og forbedres efter hvile. Sygdommen påvirker ofte øjenlåg, øjenmuskler, ansigts- og synkemuskler først, men kan senere sprede sig til arme, ben og åndedrætsmuskulatur. Forløbet varierer mellem personer og kan have perioder med forværring og forbedring.

Forsøgs-ID:
2024-517083-32-00
Protokolkode:
MGCDB001
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien