Afprøvning af lægemidlet ALXN1720 til behandling af generaliseret myasthenia gravis hos voksne

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet generaliseret myasthenia gravis, som er en sjælden autoimmun tilstand hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber forbindelserne mellem nerver og muskler. Dette fører til muskelsvaghed og træthed, som kan påvirke mange forskellige muskler i kroppen, herunder dem der kontrollerer øjnene, ansigtet, tygning, synkning og vejrtrækning. Personer med denne tilstand har specifikke antistoffer i blodet kaldet autoantistoffer mod acetylcholinreceptor, som forstyrrer de normale signaler mellem nerver og muskler.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og virkningen af et eksperimentelt lægemiddel kaldet ALXN1720 sammenlignet med placebo til behandling af generaliseret myasthenia gravis. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindet studie, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet.

Under studiet vil deltagerne modtage enten ALXN1720 eller placebo over en periode på 26 uger. Læger vil regelmæssigt vurdere deltagernes tilstand ved hjælp af forskellige målinger, herunder hvor godt de kan udføre daglige aktiviteter og deres generelle muskelfunktion. Disse vurderinger hjælper med at bestemme, om det eksperimentelle lægemiddel er effektivt til at forbedre symptomerne på generaliseret myasthenia gravis og om det er sikkert at bruge.

1 randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. En gruppe vil modtage ALXN1720 (gefurulimab), mens den anden gruppe vil modtage placebo (et inaktivt stof uden medicinsk virkning).

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får. Dette kaldes et dobbeltblindet studie.

Du vil begynde at modtage din tildelte behandling som injektioner.

2 behandlingsperiode fra uge 1 til uge 26

Du vil modtage regelmæssige injektioner med enten ALXN1720 eller placebo i løbet af 26 uger.

Medicinen vil blive givet som en opløsning til injektion.

Du skal fortsætte med at tage din normale behandling for generaliseret myasthenia gravis sammen med studiebehandlingen.

3 løbende vurderinger i uge 4

I uge 4 vil din tilstand blive vurderet ved hjælp af QMG-skalaen (Quantitative Myasthenia Gravis). Dette er en standardiseret test, der måler muskelstyrke og funktion.

Testen hjælper med at vurdere, hvordan behandlingen påvirker dine symptomer tidligt i studiet.

4 hovedvurdering i uge 26

I uge 26 vil der blive foretaget omfattende vurderinger af din tilstand.

Du vil gennemgå MG-ADL-testen (Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living). Denne test måler, hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter som at tale, synke og bruge dine arme.

Du vil også gennemgå QMG-testen igen for at måle ændringer i muskelstyrke.

Desuden vil du blive testet med MGC-skalaen (Myasthenia Gravis Composite), som er en samlet vurdering af forskellige aspekter af din tilstand.

5 respons-evaluering

Forskerne vil vurdere, om du er en responder, hvilket betyder, om din tilstand er forbedret betydeligt.

Dette vil blive bestemt baseret på forbedringer i både MG-ADL- og QMG-testresultaterne sammenlignet med starten af studiet.

Disse vurderinger hjælper med at bestemme, hvor effektiv behandlingen er.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel når du giver dit samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Du skal have en diagnose med generaliseret myasthenia gravis – en sygdom der påvirker musklerne og gør dem svage
  • Din muskelsvagheds skal være klassificeret som klasse II, III eller IV ifølge internationale standarder – dette betyder at svaghedens påvirker flere muskelgrupper i kroppen
  • Du skal have en positiv blodprøve der viser tilstedeværelse af specielle antistoffer kaldet acetylcholin receptor antistoffer – disse antistoffer er årsagen til din muskelsygdom
  • Dine muskelsymptomer skal påvirke din daglige funktionsevne på en målbar måde

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må være mindst 18 år gammel for at deltage i undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage hvis du har okulær myastheni gravis, som betyder at sygdommen kun påvirker øjnene og øjenmusklerne
  • Du kan ikke være med hvis du ikke har autoantistoffer mod acetylkolinreceptor i dit blod, hvilket er særlige proteiner som dit immunsystem fejlagtigt producerer
  • Du må ikke have andre alvorlige neurologiske sygdomme som påvirker nervesystemet
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft thymektomi (fjernelse af brissel-kirtlen) inden for de sidste 12 måneder
  • Du må ikke have fået plasmafærese eller immunoglobulin behandling inden for de sidste 4 uger – dette er behandlinger som renser blodet eller tilføjer antistoffer
  • Du kan ikke være med hvis du tager immunsuppressive lægemidler som undertrykker dit immunsystem, og dosis ikke har været stabil i mindst 3 måneder
  • Du må ikke have alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du må ikke være gravid, amme eller planlægge graviditet under undersøgelsen
  • Du kan ikke være med hvis du har aktive infektioner som kræver behandling
  • Du må ikke have myastheni krise inden for de sidste 3 måneder, hvilket betyder en pludselig forværring af muskelsvaghed som kræver hospitalsbehandling
  • Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at tage medicin gennem munden eller absorbere medicin i tarmen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Unidade Local De Saude De Almada-Seixal E.P.E. Almada Portugal
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Udine Italien
Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH Wels Østrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone Palermo Italien
Clinical Research Center Sp. z o.o. Medic-R sp.k. Poznań Polen
Azienda Unita’ Locale Socio Sanitaria N. 2 Marca Trevigiana Treviso Italien
Hospital Universitario Infanta Sofía San Sebastian De Los Reyes Spanien
Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o. Krakow Polen
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Ludwig Maximilian University Of Munich München Tyskland
Klinikum Wuerzburg Mitte gGmbH Würzburg Tyskland
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portugal
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Rigshospitalet København Danmark
Aalborg University Hospital Aalborg Danmark
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Hospital Universitario Reina Sofía Cordoba Spanien
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Rzunldodyajfidmk Hwukrtzl Garches Frankrig
Axjsfhqoa Upr Amsterdam Holland
Hjgtbhvq Uacphklvzdeyi Hnlagjtw Texra y Pjttul Ixrpqtnw Cmorme dypurukfcduxwlfvf (hudg Badalona Spanien
Akdiglltiq Pfucehew Hytekoqq Dk Mgomtautm Marseille Frankrig
Fgtxigcot Pymf Ls Imxynhpqyttjb Bvfyofill Dlt Huzcaqdl Udvsaczqbdiub Ly Pol Madrid Spanien
Hhecevzy Uvbwtkijhthlf Rgmmspdh Du Mtonnc Malaga Spanien
Akyqqcu Ogcwdokadkc Pjfd Gdhxnuaq Xqqhh Bergamo Italien
Mhzqoyktx Iackrhwakm Cqzexdfc Sspummtw Sir z obpv Warszawa Polen
Uzsjeyqajouqijsrsewrn Dessyqkzmdk Aia Düsseldorf Tyskland
Knvsmdkhj Sdpgvsd Snyctsipyevgvil im Jasd Pqrsm Ie Krakow Polen
Hrqxrced Uyuocjrviavasp Szpsvayqsn &nqsmla Hyavrga dp Hxihsugjhed Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
30.11.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
30.11.2022
Holland Holland
rekrutterer ikke
30.11.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
30.11.2022
Polen Polen
rekrutterer ikke
30.11.2022
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
30.11.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
30.11.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
30.11.2022
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
30.11.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ALXN1720 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for generaliseret myasthenia gravis. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at forbedre symptomerne på denne sygdom, som påvirker musklernes styrke og funktion. ALXN1720 gives for at se, om det kan gøre det lettere for patienter at udføre daglige aktiviteter som at spise, tale, synke og bevæge sig. Lægemidlet er stadig under udvikling og testes i denne undersøgelse for at finde ud af, hvor sikkert og effektivt det er sammenlignet med placebo.

Undersøgte sygdomme:

Generaliseret Myasthenia Gravis – Dette er en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber forbindelsen mellem nerver og muskler. Sygdommen opstår, når antistoffer blokerer eller ødelægger receptorer for acetylcholin, som er det kemiske stof, der sender signaler fra nerverne til musklerne. Dette fører til muskelsvaghed, der typisk forværres ved aktivitet og forbedres med hvile. Svaghed starter ofte i øjnene og kan sprede sig til andre muskler i ansigtet, halsen og resten af kroppen. Sygdommen kan komme og gå i perioder med forskellige grader af alvorlighed. Symptomerne kan variere meget fra dag til dag og kan påvirke tale, synkning og vejrtrækning.

Forsøgs-ID:
2023-508284-77-00
Protokolkode:
ALXN1720-MG-301
NCT ID:
NCT05556096
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien