Dette studie undersøger en sygdom kaldet generaliseret myasthenia gravis, som er en sjælden autoimmun tilstand hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber forbindelserne mellem nerver og muskler. Dette fører til muskelsvaghed og træthed, som kan påvirke mange forskellige muskler i kroppen, herunder dem der kontrollerer øjnene, ansigtet, tygning, synkning og vejrtrækning. Personer med denne tilstand har specifikke antistoffer i blodet kaldet autoantistoffer mod acetylcholinreceptor, som forstyrrer de normale signaler mellem nerver og muskler.
Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og virkningen af et eksperimentelt lægemiddel kaldet ALXN1720 sammenlignet med placebo til behandling af generaliseret myasthenia gravis. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindet studie, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet.
Under studiet vil deltagerne modtage enten ALXN1720 eller placebo over en periode på 26 uger. Læger vil regelmæssigt vurdere deltagernes tilstand ved hjælp af forskellige målinger, herunder hvor godt de kan udføre daglige aktiviteter og deres generelle muskelfunktion. Disse vurderinger hjælper med at bestemme, om det eksperimentelle lægemiddel er effektivt til at forbedre symptomerne på generaliseret myasthenia gravis og om det er sikkert at bruge.



Danmark
Frankrig
Holland
Italien
Polen
Portugal
Spanien
Tyskland
Østrig