Afprøvning af behandling med brexucabtagene autoleucel hos voksne med tilbagevendende hårcelleleukæmi der ikke reagerer på standardbehandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske studie undersøger hårcelleleukæmi, en sjælden type blodkræft, hvor kræftcellerne har en speciel hårlig udseende under mikroskopet. Studiet fokuserer specifikt på hårcelleleukæmi, der er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har responderet på standardbehandlinger. Den behandling, der undersøges, hedder brexucabtagene autoleucel, som er en form for genmodificeret cellebehandling, hvor patientens egne T-celler fra immunsystemet modificeres i laboratoriet for at gøre dem bedre til at bekæmpe kræftcellerne.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt brexucabtagene autoleucel virker hos voksne med hårcelleleukæmi ved at måle, hvor mange patienter der får en positiv respons på behandlingen. Under studiet vil patienterne først få taget blodceller, som sendes til et laboratorium, hvor T-cellerne modificeres. Efter denne proces får patienterne en forberedende behandling kaldet lymfodepleterende kemoterapi, som midlertidigt reducerer antallet af visse immunceller i kroppen. Herefter får patienterne de modificerede T-celler tilbage gennem en infusion i blodbanen.

Studiet følger patienterne over tid for at vurdere behandlingens sikkerhed og effektivitet. Der måles på forskellige resultater, herunder hvor mange patienter opnår et fuldstændigt respons, hvor kræften ikke længere kan påvises, eller et delvist respons, hvor kræften bliver mindre. Studiet undersøger også, hvor længe responset varer, og hvor lang tid der går, før patienterne eventuelt har brug for yderligere kræftbehandling.

1 Screening og evaluering

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver, scanninger og en vurdering af din generelle helbredstilstand.

Din læge vil kontrollere, at eventuelle bivirkninger fra tidligere behandlinger er stabile og forbedret til et lavt niveau.

Du skal have en ECOG performance status på 0 eller 1, hvilket betyder, at du skal være i stand til at klare normale daglige aktiviteter med få eller ingen begrænsninger.

2 Apherese – indsamling af dine immunceller

Dine egne T-celler (en type hvide blodlegemer) vil blive indsamlet gennem en proces kaldet apherese.

Under apherese bliver dit blod ledt gennem en maskine, der adskiller og indsamler T-cellerne, mens resten af blodet føres tilbage til din krop.

Denne proces kan tage flere timer og kan gentages over flere dage, afhængigt af hvor mange celler der skal indsamles.

3 Fremstilling af Tecartus

Dine indsamlede T-celler vil blive sendt til et specialiseret laboratorium, hvor de bliver modificeret til at skabe brexucabtagene autoleucel (handelsnavnet er Tecartus).

Denne proces tager typisk flere uger, hvor dine celler bliver genetisk ændret for bedre at kunne genkende og bekæmpe kræftcellerne.

Mens dine celler bliver fremstillet, vil du muligvis modtage andre behandlinger eller overvågning efter din læges vurdering.

4 Forberedende kemoterapi (lymphodepleting)

Før du får Tecartus, skal du have forberedende kemoterapi for at gøre plads til de modificerede celler i dit immunsystem.

Du vil få fludarabin og cyclophosphamid intravenøst (direkte i blodåren) i 3 dage.

Sammen med cyclophosphamid får du mesna, som hjælper med at beskytte din blære mod bivirkninger.

Denne behandling reducerer antallet af dine normale immunceller midlertidigt.

5 Hviledage

Efter den forberedende kemoterapi vil du have 1-2 hviledage uden behandling.

Dette giver din krop tid til at forberede sig på at modtage de modificerede T-celler.

Du vil blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger fra kemoterapien.

6 Tecartus infusion

Du vil modtage Tecartus (brexucabtagene autoleucel) som en enkelt intravenøs infusion.

Dosen vil være mellem 0,4 til 2 × 10^8 celler, afhængigt af din kropsvægt og lægens vurdering.

Infusionen gives langsomt over en periode på flere minutter til timer.

Du vil blive overvåget nøje under og efter infusionen for eventuelle øjeblikkelige reaktioner.

7 Tidlig overvågning efter infusion

Du skal forblive på hospitalet eller i nærheden i mindst de første 7-10 dage efter Tecartus-infusionen.

Lægen vil overvåge dig nøje for tegn på cytokinudløsningssyndrom (en inflammatorisk reaktion) og neurotoksicitet (påvirkning af nervesystemet).

Du kan få forebyggende medicin som methylprednisolon, dexamethason eller betamethason for at reducere risikoen for alvorlige bivirkninger.

Regelmæssige blodprøver og neurologiske undersøgelser vil blive udført.

8 Behandling af eventuelle bivirkninger

Hvis du udvikler cytokinudløsningssyndrom, kan du få kortikosteroider som methylprednisolon, dexamethason eller betamethason i forskellige doser.

Ved neurologiske bivirkninger vil lægen justere din behandling og muligvis give yderligere medicin.

Støttende behandling som antibiotika, væsketerapi og andre symptomlindende mediciner kan gives efter behov.

9 Løbende overvågning og opfølgning

Efter de første intensive overvågningsdage vil du have regelmæssige besøg hos lægen.

Du vil få taget blodprøver for at måle, hvordan dit immunsystem reagerer og for at vurdere behandlingens effekt.

Scanninger og andre undersøgelser vil blive udført for at se, om din hairy cell leukæmi responderer på behandlingen.

Lægen vil følge dig i måneder til år for at vurdere den langsigtede effekt og eventuelle sene bivirkninger.

10 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil vurdere, om du har fået et komplet respons (ingen synlige tegn på kræft) eller delvis respons (betydelig reduktion i kræftceller).

Dette vurderes gennem blodprøver, benmarvsprøver og scanninger på bestemte tidspunkter.

Responsen vil blive evalueret både af din behandlende læge og af uafhængige eksperter som en del af studiet.

11 Langtidsopfølgning

Du vil fortsætte med at have regelmæssige besøg i længere tid for at overvåge din helbredstilstand.

Lægen vil følge, hvor længe behandlingens effekt varer, og om sygdommen kommer tilbage.

Information om din overlevelse og generelle helbred vil blive indsamlet som en del af studiet.

Eventuelle nye behandlinger, du måtte have brug for i fremtiden, vil også blive registreret.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
Du skal have hårcelleleukæmi (en type blodkræft), som er bekræftet ved mikroskopisk undersøgelse af væv
Du skal have behov for behandling baseret på mindst én af følgende tilstande:
– Lavt antal neutrofile granulocytter (hvide blodlegemer der bekæmper bakterier) under 1,0 x 10^9 per liter blod
– Lavt antal blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) under 100 x 10^9 per liter blod
– Lavt hæmoglobin (det røde protein i blodet der transporterer ilt) under 11 gram per deciliter
– Symptomatisk splenomegali (forstørret milt der giver symptomer)
– Symptomatisk lymfadenopati (hævede lymfeknuder der giver symptomer)
Du skal tidligere have modtaget mindst 2 behandlinger, herunder mindst én purin nukleosid analog (en type kræftmedicin) og moxetumomab pasudotox hvis du var egnet til denne behandling og den var tilgængelig
Eventuelle bivirkninger fra tidligere behandlinger skal være stabile og nedbragt til grad 1 eller lavere (meget milde eller ingen bivirkninger)
Du skal have en ECOG performance status på 0 eller 1, hvilket betyder at du enten er fuldt aktiv eller kun let begrænset i fysisk krævende aktiviteter
Du skal have tilstrækkelig funktion af blodtal og organer (dit blod og dine vigtigste organer skal fungere godt nok til at klare behandlingen)
Hvis du kan blive gravid eller gøre andre gravide, skal du acceptere at bruge anbefalede former for prævention under studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du har en aktiv infektion, som kræver behandling med antibiotika gennem en vene
Du har HIV (humant immundefektvirus), hepatitis B (leverbetændelse type B) eller hepatitis C (leverbetændelse type C) infektion
Du har haft en anden form for kræft inden for de sidste 3 år, undtagen hudkræft der er blevet fjernet
Du har fået kemoterapi (medicin der dræber kræftceller) eller strålebehandling inden for de sidste 2 uger
Du har fået en stamcelletransplantation (behandling hvor raske stamceller gives til patienten) tidligere
Du har alvorlige problemer med dit hjerte, dine lunger, din lever eller dine nyrer
Du tager medicin, som svækker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdom)
Du har en autoimmun sygdom (tilstand hvor kroppens immunsystem angriber raske celler) der kræver behandling
Du har haft krampeanfald eller andre alvorlige problemer med dit nervesystem
Du kan ikke få taget de nødvendige blodprøver eller scanninger
Du deltager i andre kliniske studier med eksperimentel medicin
Du har en allergi over for nogen af de stoffer, der bruges i behandlingen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda	Milan	Italien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Hospital Santa Maria Della Misericordia	Perugia	Italien
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere	Paris	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Fundacio De Recerca Clinic Barcelona-Institut D’Investigacions Biomediques August Pi I Sunyer	Barcelona	Spanien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Sgnubfieb Rkhuvqe Ufxgqegwcv Mfrglfi Cuoblz	Nijmegen	Holland
Ufghwebtdo Hwhfhkjv Cmamdmn	Köln	Tyskland
Asoepky Utpje Sbgaljqei Lkitsq Dd Bcdhrnx	Bologna	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	01.03.2023
Holland	rekrutterer ikke	01.03.2023
Italien	rekrutterer ikke	01.03.2023
Spanien	rekrutterer ikke	01.03.2023
Sverige	rekrutterer ikke	01.03.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.03.2023
Østrig	rekrutterer ikke	01.03.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Brexucabtagene autoleucel er en særlig type kræftbehandling, der kaldes CAR-T-celleterapi. Denne behandling fungerer ved at tage patientens egne T-celler (en type hvide blodlegemer, der normalt hjælper med at bekæmpe infektioner) og modificere dem i laboratoriet, så de bedre kan genkende og angribe kræftcellerne. De modificerede celler bliver derefter givet tilbage til patienten gennem en infusion. Formålet med denne behandling er at hjælpe patientens eget immunsystem med at bekæmpe kræften mere effektivt. I dette studie undersøges det, hvor godt brexucabtagene autoleucel virker hos voksne patienter med sjældne former for B-celle kræft, herunder hårcelleleukæmi, der er kommet tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandlinger.

Undersøgte sygdomme:

Hårcelleleukæmi

Hårcelleleukæmi – Hårcelleleukæmi er en sjælden form for blodkræft, der påvirker B-celler, som er en type hvide blodlegemer. Sygdommen får sit navn fra de karakteristiske “hårlignende” fremspring på celleoverfladen, som kan ses under mikroskop. Kræftcellerne ophober sig hovedsageligt i milten, knoglemarven og blodet. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt og kan forårsage forstørrelse af milten samt nedsat antal normale blodceller. Når sygdommen vender tilbage efter behandling eller ikke reagerer på standardbehandling, kaldes den recidiverende eller refraktær hårcelleleukæmi.

Forsøgs-ID:

2022-501262-21-00

Protokolkode:

KT-US-568-0138-D

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af behandling med brexucabtagene autoleucel hos voksne med tilbagevendende hårcelleleukæmi der ikke reagerer på standardbehandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?