Evaluering af belantamab mafodotin og lægemiddelkombination hos voksne med nydiagnostiseret amyloid letkæde amyloidi

2 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Den undersøgelser omhandler en sjælden sygdom kaldet amyloid light chain amyloidosis, hvor unormale proteiner kan samle sig i organer som hjerte, nyrer og lever og påvirke deres funktion. Formålet med undersøgelsen er at vurdere, om en kombination af fire lægemidler – belantamab mafodotin, cyclophosphamide, bortezomib og dexamethasone – kan give bedre kontrol over sygdommen hos voksne, der netop er blevet diagnosticeret.

Deltagerne får de nævnte lægemidler i fastlagte doser, som gives enten som tablet eller som injektion over flere behandlingscyklusser. Undervejs foretages regelmæssige blodprøver, kontrol af nyre‑ og hjertefunktion samt øjenundersøgelser for at opdage eventuelle ændringer i hornhinden eller synet. Studien følger hver person fra første dosis, registrerer hvor mange der opnår en fuldstændig blodprøve‑respons (det vil sige, at de unormale proteiner forsvinder fra blodet) og noterer eventuelle bivirkninger eller forbedringer i organernes funktion.

1 registrering og baselineundersøgelser

når du har tilsluttet dig studiet, vil du blive bedt om at underskrive en informeret samtykkeerklæring og give samtykke til at deltage.

herefter foretages der en række indledende undersøgelser, herunder blodprøver, nyre- og leverfunktionstest samt en grundig øjenundersøgelse for at fastslå udgangspunktet før behandlingen påbegyndes.

2 start af første behandlingscyklus

efter de indledende undersøgelser påbegynder du den første cyklus af kombinationsbehandlingen bestående af belantamab mafodotin, cyclophosphamide, bortezomib og dexamethason.

3 administration af medicin

hver cyklus indeholder følgende medicin:

cyclophosphamide: 500 mg peroralt (tablet), tages som en enkelt dosis i begyndelsen af cyklussen.

bortezomib: 1,3 mg/m2 subkutan (injektion under huden), gives på den dag, hvor cyclophosphamide tages.

dexamethason: 40 mg peroralt (tablet), tages som en enkelt dosis på samme dag som de øvrige lægemidler.

belantamab mafodotin: dosis og administrationsfrekvens følger protokolens anvisninger og gives som en intravenøs infusion i samme behandlingsdag.

4 overvågning og kontrolundersøgelser efter cyklus

efter hver behandlingsdag foretages der bloddyrkning, blodprøver og kontrol af nyre- og leverfunktion for at vurdere, om kroppen tolererer medicinen.

eventuelle bivirkninger registreres, og lægen kan justere doserne eller give ekstra behandling, hvis det er nødvendigt.

5 øjenundersøgelse

fordi belantamab mafodotin kan påvirke øjnene, udføres der en detaljeret øjenundersøgelse med måling af synsstyrke (best corrected visual acuity) og korneaundersøgelse efter hver cyklus.

resultaterne hjælper med at opdage eventuelle ændringer tidligt og træffe passende foranstaltninger.

6 gentagelse af behandlingscyklusser

behandlingen gentages i flere cyklusser i henhold til studieprotokollen, indtil lægen vurderer, at den ønskede behandlingseffekt er opnået, eller indtil bivirkninger gør det nødvendigt at stoppe.

hver nye cyklus følger de samme trin som beskrevet i trin 3‑5.

7 afslutning af behandlingen og opfølgning

når behandlingen afsluttes, foretages der en afsluttende vurdering af blodprøver, organrespons (nyre, hjerte, lever) og øjenundersøgelser for at fastslå, om der er opnået en komplet hæmatologisk respons.

herefter vil du blive inviteret til regelmæssige opfølgningsbesøg for at monitorere langtidseffekter og sikre, at ingen nye problemer opstår.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel eller have den lovlige alder for samtykke i det land, hvor undersøgelsen foregår.
Du skal have en nyudredet diagnose af AL amyloidose bekræftet ved vævsprøve, hvor et særligt farvestof (Congo‑red) viser den karakteristiske grønne farve under polarisationsmikroskopi, samt have mindst én organ påvirket og bevis for en monoklonal plasmacelleforstyrrelse (en unormal vækst af en type blodcelle).
Din sygdom skal kunne måles med mindst én af følgende blodprøver: en serum‑monoklonal protein på mindst 0,5 g/dL, eller en involveret serum‑fri letkæde (FLC) på mindst 5,0 mg/dL med en unormal kappa/lambda‑ratio, eller en forskel mellem involveret og uinvolveret letkæde (dFLC) på mindst 5 mg/dL.
Du må ikke være egnet til høj‑dosis kemoterapi med autolog stamcelletransplantation (ASCT) som første behandlingsvalg.
Du skal være villig til at bruge pålidelig prævention under hele studiet og i en periode efter behandlingen (mandlige deltagere skal undgå sæddonation og enten undlade samleje eller bruge prævention; kvindelige deltagere må ikke være gravide eller amme og skal bruge en meget effektiv præventionsmetode i den angivne periode).
Du skal kunne underskrive et informeret samtykke, som viser at du forstår og accepterer studiets betingelser.
Du skal have en ECOG‑funktionsstatus på 0, 1 eller 2, hvilket betyder at din daglige aktivitet er normal til let begrænset, og denne status må ikke have forværret sig de seneste to uger.
Du skal have tilstrækkelig organfunktion, herunder: hvide blodlegemer (ANC) ≥1,0 × 10⁹/L, blodplader ≥75 × 10⁹/L, bilirubin (gulsot‑måling) ≤1,5 × den øvre normalgrænse (med specifikke undtagelser), leverenzym (ALT) ≤2,5 × normal (eller ≤3 × normal hvis leveren er påvirket) og nyrefunktion (eGFR) ≥30 mL/min/1.73 m².

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Har du tidligere eller nuværende diagnose af POEMS‑syndrom eller symptomatisk multiple myeloma (kræft i plasma‑celler med knogleødelæggelse, knoglemarvstumorer eller mere end 60 % plasma‑celler i knoglemarven)?
Har du AL‑amyloidose relateret til IgM‑protein?
Har du en anden form for amyloidose end AL‑amyloidose, herunder wild‑type eller muteret ATTR‑amyloidose?
Har du alvorlige hjerte‑ eller blodkarsygdomme, som kan påvirke behandlingen?
Er din sygdom klassificeret som Mayo‑stadie 3B (en meget avanceret og svær form af sygdommen)?
Har du en aktiv sygdom på hornhinden i øjet (undtagen let pigmentering)?
Har du haft en anden kræftsygdom (malignitet), som ikke er stabil i mindst to år, eller som stadig behandles?
Har du gennemgået større operation inden for de sidste 2 uger, eller er du stadig ved at komme dig efter en operation?
Har du tidligere fået en knoglemarvstransplantation eller en anden organtransplantation?
Har du kendt eller mistanke om en allergisk (hypersensitiv) eller usædvanlig reaktion på lægemidler, der ligner belantamab‑mafodotin, cyclophosphamid, bortezomib, dexamethason, bor eller mannitol, eller andre stoffer i medicinen?
Har du en alvorlig eller ustabil medicinsk eller psykiatrisk lidelse, eller andre forhold (herunder unormale laboratorieværdier), som kan påvirke din sikkerhed, evne til at give samtykke eller følge studiets regler?
Har du en aktiv infektion eller aktiv blødning?
Kan du ikke tåle eller har du kontraindikationer (modforholdsregler) for antiviral forebyggelse?
Har du en kendt HIV‑infektion, medmindre du har haft stabil behandling i mindst 4 uger, en virusmængde under 400 kopier/ml, CD4‑tælling ≥ 350 celler/µl og ingen AIDS‑definerende infektioner de sidste 12 måneder?
Har du fået behandling for AL‑amyloidose eller multiple myeloma før, undtagen en maksimal dosis på 160 mg dexamethason?
Har du fået en levende eller svækket (live‑attenueret) vaccine inden for de sidste 30 dage?
Har du deltaget i et andet klinisk forsøg eller er i et andet studie inden for de sidste 28 dage?
Har du et leverenzym (ALT) der er mere end 2,5‑3 gange over normalværdien, især hvis din lever er påvirket af sygdommen?
Har du en total bilirubin‑værdi (gulsot‑måling) som er mere end 1,5 gange over normalværdien?
Har du levercirrose eller en ustabil lever‑ eller galdevejssygdom (fx væske i maven, leverforvirring, koagulationsproblemer, lavt albumin, åreblødning i spiserøret eller vedvarende gulsot)?
Har du et positivt testresultat for HBsAg eller HBcAb (hepatitis B‑markører) ved screening eller inden for de sidste 3 måneder?
Har du en positiv test for hepatitis C (antistof eller RNA) uden at have gennemført antiviral behandling og opnået negativ RNA‑test?
Har du kronisk hepatitis B‑infektion med påviseligt virus‑DNA, eller samtidig hepatitis D‑infektion (antistof eller RNA) inden for de sidste 3 måneder?
Har du kendt blokering af urinstrømmen (urinretention)?
Har du en akut, udbredt lungebetændelse eller betændelse i hjerteposen (perikarditis)?

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Theagenio Cancer Hospital of Thessaloniki	Thessaloniki	Grækenland
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Alexandra Hospital	Athen	Grækenland
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Hospital Universitario Virgen De La Victoria	Malaga	Spanien
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana	Pisa	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Grækenland	rekrutterer endnu ikke	21.07.2026
Italien	rekrutterer endnu ikke	21.07.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	21.07.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Belantamab mafodotin er en målrettet antistof‑medicin, der binder sig til specifikke proteiner på overfladen af de unormale plasmaceller, som producerer amyloid‑protein. Når lægemidlet hæfter, hjælper det immunsystemet med at ødelægge disse celler og reducere mængden af amyloid i kroppen. I dette studie får deltagerne belantamab mafodotin sammen med andre lægemidler for at undersøge, om kombinationen kan stoppe sygdommens udvikling.

Cyclophosphamid er et kemoterapimedikament, der virker ved at hæmme cellevækst. Det påvirker hurtigt delende celler, herunder de unormale plasmaceller, som er ansvarlige for amyloidproduktionen. I kombination med de andre lægemidler bruges cyclophosphamid til at reducere antallet af disse skadelige celler og hjælpe med at kontrollere sygdommen.

Bortezomib er et proteasominhibitor, som blokerer et vigtigt nedbrydningssystem i cellerne. Når dette system stoppes, ophobes proteiner i de unormale plasmaceller, hvilket fører til deres død. Bortezomib gives som en injektion under huden og er en central del af behandlingen, fordi det kan reducere produktionen af amyloidprotein.

Dexamethason er et kortikosteroid, der har en stærk antiinflammatorisk og immunsuppressiv effekt. Det hjælper med at dæmpe kroppens immunrespons og kan også bidrage til at dræbe de unormale plasmaceller. I dette studie gives dexamethason som tabletter for at støtte de andre lægemidler og mindske symptomer på inflammation.

AL-amyloidose – AL-amyloidose er en sjælden sygdom, hvor letkæde‑immunoglobuliner danner unormale proteinaflejringer i væv og organer. Disse aflejringer kan opbygges i hjerte, nyrer, lever eller nerver og forstyrre deres normale funktion. Sygdommen starter ofte med uspecifikke tegn som træthed, vægtændringer eller hævelse i benene. Efterhånden kan de berørte organer blive mindre effektive, hvilket kan give symptomer som åndenød, væskeansamling eller forstoppelse. Tilstanden udvikler sig typisk gradvist, idet flere organer kan blive involveret over tid.

Forsøgs-ID:

2025-522803-60-00

Protokolkode:

223963

NCT ID:

NCT07224672

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Evaluering af belantamab mafodotin og lægemiddelkombination hos voksne med nydiagnostiseret amyloid letkæde amyloidi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?