Vurdering af zodasiranens effekt og sikkerhed hos adolescenter (12-17 år) med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

3 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet omhandler unge mellem 12 og 17 år med Homozygous Familial Hypercholesterolemia, en sjælden arvelig tilstand der giver meget højt kolesterol fra fødslen. Det undersøges om lægemidlet zodasiran, som gives som en subkutan injektion (subcutaneous injection) på 200 mg, kan sænke niveauet af LDL‑C – den såkaldte “dårlige” kolesterol, som kan bygge sig op i blodkarrene. Formålet er at vise, at stoffet kan reducere denne type kolesterol hos de unge.

Deltagerne får injektionen regelmæssigt i cirka et år, med kontrolbesøg hvor blodprøver tages ved start og flere gange undervejs, herunder efter 12 måneder, for at måle kolesterol og andre fedtstoffer i blodet. Studien følger også nøje eventuelle bivirkninger og registrerer hvordan kroppen tolererer behandlingen, for at vurdere sikkerheden og virkningen af medicinen i denne patientgruppe.

1 opstart af studiet

du har netop tilmeldt dig studiet og vil nu gennemgå de første undersøgelser, som danner grundlag for senere målinger.

2 baseline vurdering

første besøg indeholder blodprøver og andre målinger for at fastlægge dit udgangspunkt, herunder niveauet af ldl-c og andre kolesterolmålinger.

du får også information om hvordan den subkutane injektion af zodasiran vil blive givet.

3 første dosering af zodasiran

du modtager en injektion under huden (subkutan injektion) af zodasiran i en dosis på 200 mg i en opløsning til injektion.

administrationen sker på klinikken under observation.

4 løbende opfølgning og gentagen dosering

over de følgende 12 måneder vender du tilbage til klinikken regelmæssigt for at få yderligere injektioner af zodasiran og for at afgive blodprøver.

blodprøverne bruges til at måle ændringer i ldl-c, apolipoprotein b, non-hdl-c, triglycerider og andre lipidparametre.

5 måling af primært resultat

ved måned 12 udføres en endelig blodprøve, som sammenlignes med baseline for at beregne den procentvise ændring i fastende ldl-c.

resultaterne giver en indikation af hvor effektiv zodasiran er til at sænke dit kolesterol.

6 sikkerhedsovervågning

i hele studieperioden registreres eventuelle bivirkninger eller andre helbredsændringer, som du oplever.

disse oplysninger bruges til at vurdere sikkerheden ved zodasiran.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du er mellem 12 og under 18 år gammel, er ikke gravid, ammer ikke, og planlægger ikke at blive gravid i løbet af undersøgelsen.
Din kropsvægt er mindst 35 kilogram ved screening.
Du har Homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) bekræftet enten ved en genetisk test eller ved klinisk diagnose (en sjælden arvelig sygdom med meget højt kolesterol).
Dit LDL‑C‑niveau (det “dårlige” kolesterol) er mindst 116 mg/dL (3 mmol/L) ved screening.
Dit HbA1c‑niveau (et mål for blodsukker over tid) er højst 9,5 % ved screening.
Dit samlede bilirubin (et stof fra nedbrydning af røde blodceller) er mindre end dobbelt den normale øvre grænse, medmindre du har den kendte tilstand Gilbert‑syndrom.
Dine leverenzym‑niveauer, alanin‑aminotransferase (ALT) eller aspartat‑aminotransferase (AST), er mindre end tre gange den normale øvre grænse.
Der kan være yderligere inklusions‑ eller eksklusionskriterier i protokollen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke have fået en levercelle‑målrettet siRNA (et lille molekyle, der kan slukke gener) inden for de sidste 365 dage før første studiedag, med undtagelse af lægemidlet inclisiran, som er tilladt, men det skal gives mindst 4 uger før eller efter forsøgsmedicinen.
Du må ikke have brugt et antisense oligonukleotid (en lille DNA‑lignende sekvens, der påvirker gener) inden for de sidste 3 måneder før første studiedag.
Du må ikke have fået medicinen evinacumab (et særligt antistof, der sænker kolesterol) inden for de sidste 3 måneder før første studiedag.
Du må ikke bruge systemiske kortikosteroider (stærke betændelsesdæmpende hormoner, der påvirker hele kroppen), medmindre de kun bruges som erstatning for en hormonmangel fra hypofyse eller binyre og dosen er stabil.
Der kan være yderligere eksklusions‑ eller inklusionskriterier i protokollen, som også kan gøre dig ineligible.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Region Midtjylland	Aarhus	Danmark
Aiksjvnjw Udh	Amsterdam	Holland
Wbm Wymzky Iue Pjwvp Pkdxfwxy Kkrzlbd	Warszawa	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer endnu ikke	31.07.2026
Holland	rekrutterer endnu ikke	31.07.2026
Polen	rekrutterer endnu ikke	31.07.2026
Sverige	rekrutterer endnu ikke	31.07.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ZODASIRAN

Zodasiran er et nyt lægemiddel, der undersøges i denne kliniske undersøgelse. Det gives som en væske, der injiceres under huden (subkutan injektion). Formålet med behandlingen er at sænke det dårlige kolesterol (LDL‑C) hos unge mellem 12 og 18 år, som har en sjælden arvelig tilstand kaldet homozygot familiær hyperkolesterolemi. Deltagerne får kun dette lægemiddel, og deres kolesterolniveauer overvåges for at se, hvor effektivt og sikkert det er.

Undersøgte sygdomme:

Hyperlipidæmi type IIa

Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH) – Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH) er en genetisk lidelse, hvor kroppen har svært ved at fjerne LDL‑kolesterol fra blodet. Personen har meget højt niveau af LDL‑kolesterol fra fødsel, hvilket kan føre til tidlige ændringer i blodkar. Over tid kan kolesterolaflejringer opbygges i arterierne og gøre dem smallere. Disse forandringer kan begynde allerede i barndommen og blive mere udtalt med alderen. Tilstanden påvirker normalt både hjerte og blodkar og kan give synlige tegn som gule knopper på huden. Progressionen varierer fra person til person, men kolesterolniveauerne forbliver generelt meget høje uden behandling.

Forsøgs-ID:

2025-523662-24-00

Protokolkode:

AROANG3-3003

NCT ID:

NCT07473843

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Vurdering af zodasiranens effekt og sikkerhed hos adolescenter (12-17 år) med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?