Votoplam i en randomiseret, placebokontrolleret fase‑3‑undersøgelse hos voksne med Huntington’s sygdom

3 1

Hvad handler dette forsøg om?

Huntington’s Disease er en sjælden neurodegenerativ lidelse, der påvirker bevægelse, tænkning og humør. Undersøgelsen undersøger virkningen af det orale lægemiddel votoplam (kodenavn HTT227) sammenlignet med en placebo-tablet hos personer med sygdommen.

Formålet er at finde ud af, om votoplam kan bremse sygdommens fremgang. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til enten det aktive lægemiddel eller placebo, og hverken deltagerne eller de behandlende læger vil vide, hvilken gruppe de tilhører (dobbelt‑blind). Over en periode på cirka tre år vil de tage en tablet dagligt og komme til regelmæssige besøg, hvor man måler funktioner som balance, motorik og mentale færdigheder samt samler blodprøver. For at vurdere sygdommens udvikling anvendes en sammensat score kaldet cUHDRS, som kombinerer flere kliniske målinger.

1 tilmelding og randomisering

du tilmelder dig studiet og underskriver en samtykkeerklæring.

herefter placeres du tilfældigt i en af to grupper: enten votoplam (kendt som htt227) eller placebo. både du og de behandlende er uvidende om hvilken gruppe du er i (dobbeltblind).

2 baseline vurdering

før behandlingen påbegyndes gennemføres en grundig indledende undersøgelse.

der måles på cuhdrs-score, andre dele af uhd rs‑tfc, uhd rs‑is, samt blodprøver for at bestemme udgangsværdier.

3 start af behandling

du begynder at tage en oral tablet hver dag.

dosen er 00 mg (tablet form), og behandlingen fortsætter i op til 36 måneder.

tabletterne kan indeholde enten votoplam eller placebo, men du vil ikke kunne skelne mellem dem.

4 løbende opfølgning

hver tredje måned (måned 3, 6, 9 osv.) mødes du med studieteamet for at gennemgå kliniske målinger.

ved hver kontrol måles cuhdrs, uhd rs‑tfc, uhd rs‑is, uhd rs‑tms, sdmt, swrt samt blodprøver for mhtt‑protein og serum nfl.

eventuelle bivirkninger eller alvorlige hændelser registreres nøje.

5 studieafslutning

ved måned 36 afsluttes den aktive behandlingsperiode.

den sidste undersøgelse indeholder de samme målinger som tidligere besøg for at kunne sammenligne resultaterne over tid.

herefter opsamles alle data til analyse.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have givet informeret samtykke før du kan deltage i undersøgelsen. (Dette betyder, at du har læst og forstået information om studiet og frivilligt har underskrevet).
Du skal kunne gå selvstændigt (ambulant) og være mellem 21 og 70 år på dagen, hvor du underskriver samtykket.
Du skal have en genetisk bekræftet Huntington’s sygdom med en CAG‑gentagelse på mindst 40. En CAG‑gentagelse er en specifik DNA‑ændring, som er målt i en tidligere genetisk test.
Du skal opfylde alle følgende testresultater: UHDRS IS‑score på 90 eller højere (måler sygdommens sværhedsgrad); UHDRS TFC‑score lig med 13 (vurderer din funktionelle evne); UHDRS TMS‑score mellem 7 og 25 inklusiv (måler din motoriske funktion); og CAP100 på 70 eller højere, hvor CAP beregnes som alder ved studiestart × (CAG‑gentagelse − 30) / 6,49.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Har du tidligere fået genbehandling, celletransplantation eller anden eksperimentel hjerneoperation for Huntingtons sygdom, må du ikke deltage.
Har du tegn på aktiv viral hepatitis i blodet, som viser sig ved positive testresultater for hepatitis‑B‑markører (fx positiv anti‑HBc IgM eller anti‑HBc IgG sammen med positiv HBsAg eller HBV‑DNA) eller hepatitis‑C‑markører (positiv HCV‑antistof bekræftet af positiv HCV‑RNA), eller har du en svækket immunforsvar (f.eks. positiv test for HIV), er du udelukket.
Kvinder, der kan blive gravide (fra første menstruation til overgangsalderen), må kun deltage hvis de har fået fjernet begge æggestokke eller livmoderen, eller hvis de bruger en meget sikker prævention (mindre end 1 % risiko for graviditet) under behandlingen og i 8 måneder efter. Hvis ikke, er de udelukket.
Gravide eller ammende (brystmælk‑givende) kvinder må ikke deltage.
Har du eller har du haft alvorlige hjerteproblemer, som vises på et EKG (elektrokardiogram), herunder farlige hjerterytmeforstyrrelser som vedvarende ventrikulær takykardi, alvorlige blokeringer i signalet mellem hjertekamrene (anden‑ eller tredjedels‑AV‑blok) uden en pacemaker, eller en familiehistorie med lang QT‑syndrom eller Torsade de Pointes, er du udelukket.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E.	Lissabon	Portugal
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
University Hospital Maastricht	Maastricht	Holland
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Nemocnica AGEL Zvolen a.s.	Zvolen	Slovakiet
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Bellvitge University Hospital	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice	Košice	Slovakiet
Turku University Hospital	Åbo	Finland
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne	Brno-Stred	Tjekkiet
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie	Amiens	Frankrig
Rigshospitalet	København	Danmark
Eginitio Hospital	Athen	Grækenland
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E.	Porto	Portugal
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Frankrig
CHU Gabriel-Montpied	Clermont-Ferrand	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
University Hospital Bratislava	Bratislava	Slovakiet
CNS Saude Lda.	Torres Vedras	Portugal
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna	Bologna	Italien
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Hospital Universitario De Cruces	Barakaldo	Spanien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino	Genova	Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre	Rom	Italien
Casa Sollievo Della Sofferenza	San Giovanni Rotondo	Italien
Region Vaesterbotten	Umeå	Sverige
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italien
Servei De Salut De Les Illes Balears	Palma de Mallorca	Spanien
Area De Salud De Burgos Y Soria	Burgos	Spanien
Asst Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini Cto	Milan	Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Hospital Universitario Virgen De La Victoria	Malaga	Spanien
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana	Pisa	Italien
Ayrahicijt Pyruafrb Hdvvoiji Dn Mjtokphfo	Marseille	Frankrig
Cqtmvc Hdjxscrutq E Ubhpjbyjgmmnt Dw Crzgegt Emffmd	Coimbra	Portugal
Lkrll Uobkithzavzx Mscvamx Cbcqjcb (xatxz	Leiden	Holland
Czlhxd Hrrdybkpkuz Rsctoyai Dcnwlgzotiyaho	Angers	Frankrig
Hhhmsiml Ukipdkrcsitkpr Sddzanpnxz &pclnpl Hljonsu dk Hjpxsylblox	Strasbourg	Frankrig
Hgmzwxro Vyfm dqbuuqow	Barcelona	Spanien
Hphczisa Du Ln Sccpl Cchm I Sryr Pxd	Barcelona	Spanien
Huphddwu Uolxonocqpfdn Dg Bdyblkl	Badajoz	Spanien
Izczk Ocknmidt Awrhuchtya Smd Lqyv	Milan	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Finland	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Grækenland	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Holland	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Italien	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Norge	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Portugal	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Slovakiet	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Sverige	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Tjekkiet	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

VOTOPLAM

votoplam er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som tablet, som patienten sluger gennem munden. Det er udviklet til at behandle personer med Huntington’s sygdom, en sjælden og alvorlig hjernelidelse. I denne fase‑3‑undersøgelse bliver votoplam testet for at se, om det kan bremse sygdommens fremgang ved at påvirke de symptomer, der måles med den samlede Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS). Lægemidlet er klassificeret som et såkaldt “orphan drug”, fordi det er beregnet til en sjælden sygdom. Deltagerne får enten votoplam eller ingen aktiv medicin (placebo) i en dobbeltblind opsætning, så hverken patient eller læge ved, hvem der får den aktive behandling.

Undersøgte sygdomme:

Huntingtons sygdom

Huntington’s Disease – Huntington’s Disease er en arvelig lidelse i nervesystemet, som påvirker hjernens funktion. Symptomerne starter ofte med lette bevægelsesforstyrrelser og ændringer i humør eller tænkning. Efterhånden kan koordinationen blive dårligere, og der kan opstå ufrivillige bevægelser. Kognitive evner som hukommelse og planlægning kan gradvist svækkes. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt over mange år.

Forsøgs-ID:

2025-522227-99-00

Protokolkode:

CHTT227A12301

NCT ID:

NCT07326709

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Votoplam i en randomiseret, placebokontrolleret fase‑3‑undersøgelse hos voksne med Huntington’s sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?