Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Studiedesign og fase
- Hvem forsøget er for
- Hvad forskerne måler
- Status og størrelse
Oversigt over forsøget
Det eneste forsøg i de givne data er et fase 2b, dobbeltblindet og randomiseret forlængelsesstudie med VOTOPLAM hos personer med Huntingtons sygdom.[1] Studiet er lavet for at vurdere langtidssikkerhed og effekt af VOTOPLAM over tid.[1]
Forsøget beskrives også som interventionalt, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv undersøgelsesbehandling eller placebo som en del af studiet.[1] I forsøget indgår både VOTOPLAM, som i materialet også omtales som HTT227, og placebo-tabletter i 5 mg og 10 mg form.[1]
Studiedesign og fase
Studiet er i fase 2, som er en fase, hvor man undersøger både sikkerhed og tidlige tegn på, om behandlingen virker.[1] Det er et dobbeltblindet studie, så hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får aktiv behandling eller placebo, mens forsøget foregår.[1]
Studiet er også randomiseret, hvilket betyder, at deltagere fordeles ved tilfældighed til forskellige behandlingsgrupper.[1] Denne metode bruges for at gøre sammenligningen mere retfærdig og mindske risikoen for skævhed i resultaterne.[1]
Hvem forsøget er for
Forsøget er rettet mod deltagere med Huntingtons sygdom.[1] De præcise krav til deltagelse er ikke beskrevet i de givne data, men studiet er tydeligt målrettet denne patientgruppe.[1]
Der er planlagt 250 deltagere i studiet.[1] Det giver mulighed for at følge mange personer og se, hvordan behandlingen virker og tolereres over længere tid.[1]
Hvad forskerne måler
Det vigtigste sikkerhedsmål er sikkerhedsprofilen, som vurderes ved hjælp af TEAEs, laboratorieafvigelser, vitale tegn, fysisk undersøgelse og C-SSRS.[1] TEAEs betyder behandlingsopståede bivirkninger, altså hændelser som opstår under behandlingen og kan være relevante for sikkerheden.[1]
Forskerne måler også blodets niveau af total huntingtin (tHTT) over tid.[1] Det bruges som et farmakodynamisk mål, hvilket betyder et mål for, om behandlingen ser ud til at påvirke en sygdomsrelateret markør i kroppen.[1]
Den korte forsøgsbeskrivelse siger, at sikkerhedsdelen skal vurdere den langsigtede sikkerhed af VOTOPLAM hos personer med Huntingtons sygdom, mens effekt-delen skal se på reduktion i blodets tHTT-niveauer.[1]
Status og størrelse
Forsøgets status er angivet som Authorised.[1] Det betyder, at studiet er godkendt til at køre ud fra de oplysninger, der er givet i materialet.[1]
Der er ikke flere kliniske forsøg med VOTOPLAM i det materiale, der er leveret her.[1] Derfor beskriver denne artikel kun det ene fase 2-studie, som er tilgængeligt i kildedataene.[1]
