Evaluering af sikkerhed og effekt af REC-4881 hos voksne patienter med familial adenomatøs polyposis

2 1

Hvad handler dette forsøg om?

Den undersøgelser fokuserer på Familial Adenomatous Polyposis, en sjælden arvelig tilstand, hvor mange små vækster kaldet polypper dannes i tyktarmen og kan udvikle sig til kræft hvis de ikke fjernes. Behandlingen som testes er en oral kapsel med stoffet REC-4881, som gives i en fast dosis, og den sammenlignes med et placebo uden aktivt lægemiddel.

Formålet er at finde ud af hvor sikkert stoffet er, og hvor effektivt det kan reducere antallet og størrelsen af polypper. Deltagerne får stoffet eller placebo i flere uger og besøger klinikken regelmæssigt, hvor blodprøver tages for at se, hvordan kroppen håndterer stoffet, og hvor colonoscopi udføres for at måle ændringer i polypbelastningen. Eventuelle bivirkninger registreres løbende, og doseringen justeres efter behov for at finde den optimale mængde til videre studier.

1 opstart og randomisering

efter at du har tilsluttet dig studiet, foretages der en grundlæggende undersøgelse for at bekræfte diagnosen familiær adenomatøs polyposis. herefter randomiseres du til enten at modtage rec-4881 eller placebo. du får udleveret den relevante kapsel og instruktioner til indtagelse.

2 start på behandling

du skal tage én kapsel på 999 mg rec-4881 eller den tilsvarende placebo én gang dagligt med et glas vand. doseringen tages helst på samme tidspunkt hver dag for at sikre ensartet virkning.

3 farmakokinetisk prøvetagning (del 1)

i de første dage efter første dosis indsamles der blodprøver på flere fastsatte tidspunkter for at måle koncentrationen af stoffet i blodet. disse målinger omfatter cmax (højeste koncentration), tmax (tid til højeste koncentration) og auc (det samlede eksponeringsområde). formålet er at forstå hvordan lægemidlet optages og udskilles.

4 sikkerhedsovervågning (del 1)

under de første uger følges du nøje med regelmæssige kliniske besøg, hvor lægen registrerer eventuelle bivirkninger, alvorlige bivirkninger og om der er behov for dosejustering. alle rapporterede problemer vurderes for at sikre din sikkerhed.

5 fortsat behandling og evaluering (del 2)

behandlingen fortsættes dagligt i op til 37 uger. der planlægges kliniske besøg ved uge 12, uge 25 og uge 37, hvor lægen måler ændringer i polypbyrde. specifikt tælles antallet af polypper, antallet af polypper større end 5 mm, den højeste histologiske grad, samt klassifikationer som spigelman‑stadie for duodenal polyposis og insIGHT‑stadie for rektal/pouch‑polyposis. yderligere blodprøver kan indsamles for at følge rec-4881-niveauerne.

6 afslutning af studiet

ved studiets afslutning gennemføres et slutbesøg, hvor alle data samles, medicinen stoppes, og eventuelle resterende observationer registreres. du får information om eventuelle videre opfølgningsplaner, men ingen yderligere forpligtelser i forbindelse med studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel.
  • Du skal have fået diagnosen Familial Adenomatous Polyposis (FAP), en arvelig sygdom der giver mange polypper i tarmen, og som fortsat påvirker de resterende dele af tarmen efter en operation, hvor hele eller dele af tyktarmen er fjernet.
  • For den anden del af undersøgelsen skal du have en bekræftet mutation (en ændring) i APC‑genet, et gen som er forbundet med FAP.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Har unormale testresultater eller et helbredsproblem, som kan gøre det usikkert at deltage.
  • Har fået strålebehandling i underlivet (pelvis) tidligere.
  • Har kræft i mave, tolvfingertarmen, tyktarm, endetarmen eller en pouch (en lille pose i tarmen) ved screening (del 2).
  • Har en stor polyp (en vækst i tarmen), som ikke kan fjernes helt.
  • Modtager i øjeblikket behandling for kræft i underlivet (pelvis), eller har taget medicin, der kan påvirke REC-4881, før studiet starter.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Tyskland
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Agctlzsgd Uly Amsterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
24.07.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
24.07.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
24.07.2026

Forsøgssteder

REC-4881 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som oral kapsel. Det testes i en klinisk undersøgelse med patienter, der har familiær adenomatøs polyposis (FAP), en sjælden tilstand, hvor mange polypper dannes i tarmen. Formålet med studiet er at finde ud af, hvordan stoffet bevæger sig gennem kroppen (farmakokinetik), hvilken dosis der er bedst (anbefalet fase‑2‑dosis), og om det er sikkert og tolereres godt. Man vil også undersøge, om medicinen kan reducere antallet og størrelsen af polypper i tarmen. Lægemidlet er klassificeret som et såkaldt “orphan drug”, fordi det er udviklet til en sjælden sygdom.

Familial Adenomatous Polyposis – En arvelig sygdom, hvor tyktarmen udvikler mange små polypper. Polypperne starter som små, flade vækster og vokser gradvist i størrelse. Antallet af polypper stiger typisk over tid, især i tyktarmen og endetarmen. Tilstanden viser sig ofte i barndommen eller ungdommen. Polypperne kan blive større og mere udbredte, efterhånden som personen bliver ældre.

Forsøgs-ID:
2026-525282-50-00
Protokolkode:
REC-4881-201
NCT ID:
NCT05552755
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sirolimus til patienter med familiær adenomatøs polyposis for at forsinke sygdomsudvikling

    Rekrutterer

    3 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Tyskland Italien Holland Spanien
  • Undersøgelse af lægemidlet rapamycin hos børn og unge med arvelig polypdannelse i tarmen (FAP)

    Rekrutterer endnu ikke

    2 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig