Dette kliniske forsøg undersøger en sygdom kaldet familiær adenomatøs polyposis, som er en arvelig tilstand hvor der dannes mange polypper i tyktarmen og andre dele af fordøjelsessystemet. Polypper er små vækster på slimhinden, som over tid kan udvikle sig til kræft hvis de ikke behandles. Forsøget vil teste et lægemiddel kaldet eRapa, som indeholder det aktive stof sirolimus, mod placebo. Lægemidlet gives som kapsler, der tages gennem munden, og den maksimale daglige dosis er 0,5 milligram. Formålet med forsøget er at finde ud af, om behandling med eRapa kan forsinke sygdomsudviklingen hos patienter med familiær adenomatøs polyposis.
Forsøget er designet som et randomiseret, dobbeltblindt og placebokontrolleret studie, hvilket betyder at deltagerne tilfældigt vil blive tildelt enten eRapa eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvilken behandling. Deltagerne skal være mindst 18 år gamle og have bekræftet familiær adenomatøs polyposis enten gennem genetisk test eller en klar familiehistorie med sygdommen. Derudover skal deltagerne have visse højrisikofaktorer, såsom et bestemt antal polypper i tyktarmen, endetarmen eller tyndtarmen, eller have et bestemt stadium af polypper i tolvfingertarmen.
Under forsøget vil deltagerne modtage behandling i op til 132 uger, og de vil blive fulgt med regelmæssige endoskopiske undersøgelser, hvor lægen kigger ind i tarmene med et kamera for at vurdere polypbyrden. Disse undersøgelser vil finde sted efter 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder. Forsøget vil måle, hvor lang tid der går, før sygdommen forværres, hvilket kan omfatte udvikling af kræft, behov for større operation eller død. Der vil også blive undersøgt, hvordan behandlingen påvirker antallet og størrelsen af polypper i både den øvre og nedre del af fordøjelsessystemet, samt livskvaliteten hos deltagerne. Sikkerheden af lægemidlet vil blive overvåget nøje gennem hele forsøget ved at registrere eventuelle bivirkninger.
Danmark 
Holland 
Italien 
Spanien 
Tyskland 