Amyotrophic lateral sclerosis er en sjælden sygdom, hvor de motoriske nerveceller i hjernen og rygmarven gradvist mister deres funktion, hvilket giver svaghed i musklerne og vanskeligheder med at tale, spise og trække vejret. I forsøget undersøges et nyt lægemiddel med kodenavnet TRCN-1023, som gives som en intrathecal injection, dvs. en injektion direkte i den væske, der omgiver rygmarven.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af enkelt‑doser af stoffet hos personer med ALS. Studiet er en tidlig fase‑undersøgelse, hvor deltagerne tilfældigt får enten lægemidlet eller et placebo, og hverken de eller forskerne ved, hvem der har fået hvilken behandling. Efter en enkelt injektion følges deltagerne i flere uger for at registrere eventuelle bivirkninger og for at måle, hvor lægemidlet fordeles i blodet og i rygmarvsvæsken.
Holland 
Tyskland 
