Sikkerhed og tidlig effekt af TranspoCART19 hos patienter med refraktær lupus nefritis

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Undersøgelsen omfatter personer med svær lupus nefritis, en nyresygdom hvor immunsystemet angriber nyrevævet og kan forårsage betændelse og nedsat nyrefunktion. Behandlingen der testes er en såkaldt CAR‑T CD19 terapi, hvor patientens egne immunceller omprogrammeres i laboratoriet til at genkende og ødelægge de skadelige celler. Det specifikke produkt, der anvendes i studiet, har kodenavnet TranspoCART19 og gives som en væske, der indeholder de modificerede celler.

Formålet med studiet er at undersøge, om denne nye cellebaserede behandling er sikker og tolereres godt i de første uger efter administration.

Behandlingen gives som en enkelt infusion, hvilket betyder, at den tilføres kroppen gennem en vene som en kortvarig indsprøjtning af væske. Efter infusionen følges deltagerne nøje i mindst fire uger for at registrere eventuelle bivirkninger og for at følge, hvordan kroppen reagerer på behandlingen. Deltagere kan blive observeret i op til seks uger, hvis der opstår længerevarende lavt antal blodceller, for at sikre, at eventuelle problemer bliver opdaget og behandlet i tide.

1 start af trial

efter at du har underskrevet samtykke, starter du med en grundlæggende undersøgelse, hvor lægerne måler din blodtryk, blodprøver og nyrefunktion for at sikre, at du er klar til behandlingen.

2 forberedelse til infusion

før infusionen udføres der yderligere laboratorieundersøgelser for at bekræfte, at du opfylder de nødvendige kriterier. du får information om, hvordan den kommende intravenøse behandling vil foregå.

3 infusion af <b>transpocart19</b>

på den planlagte dag modtager du en enkelt infusion af transpocart19, som er en cellevæske til at blive indgivet i en vene. doseringen er fastlagt som én enkelt administration; der er ingen gentagne doser.

infusionen foregår på en klinik, hvor du ligger på en seng, og personalet følger nøje din vitale funktion under proceduren.

4 umiddelbar observation efter infusion

efter infusionen bliver du overvåget i flere timer for at sikre, at der ikke opstår akutte bivirkninger. personalet måler din temperatur, puls, blodtryk og iltmætning.

5 post‑infusions overvågning dag 0‑28

de første 28 dage efter infusionen kaldes dag 0‑28. i denne periode har du regelmæssige besøg på klinikken, typisk hver anden dag eller efter behov, hvor blodprøver tages for at følge din immunrespons og eventuelle bivirkninger.

du vil blive bedt om at notere eventuelle nye symptomer, såsom feber, træthed eller ændringer i urin, og rapportere dem til behandlingsholdet.

6 udvidet overvågning dag +42 ved længerevarende lavt blodtal

hvis laboratorieprøver viser vedvarende lavt antal blodceller, forlænges overvågningen til dag +42. i denne ekstra periode fortsætter de hyppige kontrolbesøg og blodprøver for at sikre, at blodcellerne vender tilbage til normale niveauer.

7 opfølgende besøg

efter den udvidede overvågningsperiode planlægges der længere tidsintervalle for kontrol, typisk hver måned i de første seks måneder, derefter hver tredje måned. ved hvert besøg evalueres nyrefunktion, immunstatus og eventuelle langsigtede bivirkninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal kunne give et informeret samtykke og underskrive samtykkeskemaet, hvilket betyder, at du forstår hvad forsøget går ud på og accepterer at deltage.
  • Du skal have god venetilgang og ingen grund til, at du ikke kan gennemgå en leukapherese-procedure, hvor blodceller fjernes midlertidigt.
  • Du skal have fået alle almindelige vaccinationer samt de ekstra vaccinationer, som personer med svækket immunsystem skal have, herunder fuld vaccination mod SARS‑CoV‑2 (COVID‑19) inden eller under screeningsperioden.
  • Du skal være villig og i stand til at læse og forstå patientinformation, give samtykke og følge alle undersøgelsesprocedurer og opfølgning.
  • For kvinder, der kan blive gravide, kræves et negativt graviditetstest ved screening, før præ‑behandling og før infusion, samt brug af en meget effektiv præventionsmetode gennem hele forsøget. For seksuelt aktive mænd skal der anvendes en condom fra studiets start indtil mindst 12 måned efter behandlingen og indtil de specielle celler ikke længere kan påvises i to på hinanden følgende tests; de må heller ikke donere sæd i samme periode. Condoms kræves også hvis manden har fået en vasektomi.
  • Du skal være mellem 18 og 65 år og have en diagnose på systemisk lupus erythematosus (SLE) i henhold til de officielle 2019‑kriterier.
  • Ved screening skal du have et positivt antinukleært antistof (ANA)-test (titer >1:80) eller positivt på anti‑dobbelstrenget DNA‑ eller anti‑Smith‑antistof, som er blodprøver der viser, at immunsystemet angriber kroppen.
  • Du skal have en nyresygdom (klassifikation III eller IV) bekræftet ved en nyreb iopsi (en lille vævsprøve fra nyren) udført inden for de sidste 6 måneder, og den skal vise aktiv sygdom.
  • Din lupus nefritis skal være refraktær (resistent), hvilket betyder, at nyresygdommen ikke er forbedret eller er blevet værre efter mindst tre måneders behandling med tre forskellige immunsuppressive lægemidler, eller efter mindst seks måneders fuld‑dosis behandling med steroider og mindst to af de nævnte ekstra lægemidler.
  • Du skal have en estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) på mindst 30 mL/min/1,73 m² på mindst ét tidspunkt under screening, hvilket er et mål for nyrefunktionen.
  • Du skal have en urintest, der viser proteinuri (protein i urinen) med et protein‑til‑kreatinin‑forhold (UPCR) >0,7 g/g (eller albumin‑til‑kreatinin >0,5 g/g) i en enkelt urinprøve, eller proteinudskillelse >0,7 g/24 t, som bekræfter aktiv nyresygdom.
  • Du skal have fået behandling med en ACE‑hæmmer, en ARB (angiotensin‑receptor‑blokker) og/eller en mineralocorticoid‑receptor‑antagonist (eventuelt sammen med en SGLT2‑inhibitor) i mindst 3 måneder før screening, medmindre du ikke kan tåle dem, og dosen skal have været stabil i mindst 2 uger før screening.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Alvorlig organskade, såsom: hjertefunktionen med en venstre ventrikelfraktion (LVEF) under 50 % (eller under 40 % hvis hjertet kun midlertidigt er svækket), leverfunktion med for høje værdier af ALT og AST (mere end 1,5‑gange det normale) eller for høj bilirubin (mere end 1,5‑gange det normale), samt en INR (blodets koagulation) over 1,5, eller utilstrækkelig knoglemarvsreserve (f.eks. meget lavt antal hvide blodceller, neutrofiler, blodplader eller hæmoglobin) eller iltmætning under 92 % uden ilt.
  • Mandlige deltagere, der er seksuelt aktive, men som ikke vil bruge kondom i mindst 12 måned efter behandlingen og indtil to på hinanden følgende tests viser, at CAR‑T‑cellerne er væk.
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg med et eksperimentelt lægemiddel inden for de sidste 90 dage, eller modtagelse af eksperimentel behandling inden for de sidste 4 uger (eller fem halveringstider af lægemidlet, hvis længere).
  • Ude af stand til eller uvillig til at underskrive samtykkeerklæringen eller følge de nødvendige opfølgninger i studiet.
  • Planlagt start på dialyse eller anden nyre-erstatningsbehandling under studiet, eller en beregnet nyrefunktion (eGFR) under 30 ml/min/1,73 m².
  • Aktiv infektion, som kræver behandling, under screeningsperioden eller før den nødvendige cellebehandling, der svækker immunsystemet.
  • Positive testresultater for HIV, hepatitis B, hepatitis C eller aktiv tuberkulose (TB) på tidspunktet for screening.
  • Blodprop eller lignende blodkar‑hændelse af grad 2 eller højere inden for de sidste 4 uger.
  • Tidligere eller nuværende tegn på Progressiv multifokal leukoencefalopati (PML), en alvorlig hjerninfektion.
  • Behov for høje doser af systemisk glucocorticoid (prednison ≥ 30 mg/dag eller tilsvarende). Lavere doser er tilladt, hvis de har været stabile i mindst 2 uger.
  • Allergi eller overfølsomhed over for de aktive stoffer eller hjælpestoffer i undersøgelsen, herunder TraspoCART19‑cellerne eller de medfølgende behandlingsmidler.
  • Aktuel eller tidligere kræftsygdom, med undtagelse af hudkræft uden melanom eller kræft i hudens overflade, som har været i fuldstændig remission i mere end tre år.
  • Anden systemisk autoimmun sygdom, der kræver immunundertrykkende medicin uafhængigt af SLE‑behandling, og som kan forværres ved at stoppe behandlingen.
  • Tidligere behandling med anti‑CD19 CAR‑T‑terapi. Andre anti‑CD19‑behandlinger er kun tilladt, hvis de er afsluttet mindst 180 dage før indmeldelse.
  • Historik med større organtransplantation (fx hjerte, lunge, nyre, lever) eller knoglemarvstransplantation.
  • Planlagt større operation inden for et år efter den eksperimentelle medicin er givet.
  • Modtagelse af levende vaccine (f.eks. mælkebøtte‑ eller gulfeber‑vaccine) inden for de sidste 30 dage før behandlingen.
  • Aktuel misbrug af stoffer eller alkohol, som kan påvirke evnen til at følge studiekravene.
  • Alvorlig eller ukontrolleret medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som kan gøre det svært at tåle behandlingen eller de nødvendige undersøgelser.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Kvinder med mulighed for at blive gravide, som ikke vil bruge prævention gennem hele studieperioden.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz Madrid Spanien
Hospital Universitario De Leon León Spanien
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spanien
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Hzqhqxlq Uddcarqrckjcs Hwyxxxtq Tqxdt y Poyots Ilgcjgiv Ctqrin dcvhypyonxzxzkqba (hwzh Badalona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.05.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

TranspoCART19 er en CAR‑T‑cellebehandling, hvor patientens egne immun‑celler (T‑celler) genetisk omprogrammeres til at genkende og ødelægge CD19‑positive B‑celler, som spiller en central rolle i lupus nefritis. Behandlingen gives som en intravenøs infusion af en celle‑suspension. I dette studie undersøges, om TranspoCART19 er sikkert og tolereres godt hos patienter med svær, behandling-resistant lupus nefritis, samt om den kan reducere sygdommens aktivitet i den tidlige periode efter infusionen.

Undersøgte sygdomme:

Lupus nephritis – Lupus nefritis er en nyresygdom, der opstår som en del af systemisk lupus. Immunsystemet angriber dele af nyrerne, hvilket forårsager betændelse. Over tid kan betændelsen give hævelse og nedsat nyrefunktion. Når sygdommen er svær at kontrollere med almindelig behandling, kaldes den refraktær. Tilstanden kan udvikle sig gradvist med symptomer som træthed, hævede ankler og ændringer i urinen.

Forsøgs-ID:
2025-522449-23-00
Protokolkode:
CART-NEL
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsopfølgning af sikkerheden ved brug af KYV-101 hos patienter med lupus nefritis, systemisk sklerose, myasthenia gravis, leddegigt eller stivpersonsyndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland
  • Undersøgelse af behandling med voklosporin, mykofenolat mofetil og prednisolon hos patienter med lupusnefritis

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Holland