Effektivitet og sikkerhed af daxdilimab og prednison hos voksne med dermatomyositis eller anti‑syntetase myosit

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dermatomyositis er en sjælden sygdom, hvor immunsystemet angriber muskler og hud, hvilket giver muskelsvaghed og udslæt. En anden sjælden tilstand, anti‑synthetase inflammatory myositis, påvirker også musklerne og kan give lignende symptomer. Begge sygdomme kan være svære at kontrollere med eksisterende medicin.

I undersøgelsen får deltagerne en injektion af det eksperimentelle lægemiddel Daxdilimab under huden, samtidig med at de fortsætter med at tage den almindelige steroid prednisone i tabletform (et antiinflammatorisk lægemiddel). En anden gruppe får en tilsvarende injektion, men uden aktivt lægemiddel, kaldet placebo. Formålet er at se, om den nye behandling kan reducere sygdomsaktiviteten efter 24 uger.

Deltagerne indlægges ikke, men besøger klinikken regelmæssigt for at få injektionen, blodprøver og en undersøgelse af muskelfunktionen. Behandlingen gives over flere måneder, og sikkerheden overvåges nøje gennem hele perioden. Efter 24 uger afsluttes studiet, og resultaterne vil vise, om den nye medicin er effektiv og sikker.

1 baseline visit (day 1)

you attend the first study visit after joining the trial.

the study staff explains the purpose of the trial and obtains your written consent.

baseline measurements are taken, including disease activity scores and blood samples.

you receive the first subcutaneous injection of daxdilimab (300 mg) or a matching placebo, administered under the skin.

you continue taking your regular oral prednisone tablets, 20 mg once daily, as prescribed before the study.

2 follow‑up visits and repeat injections

you return to the study site for follow‑up visits that are scheduled approximately every four weeks, continuing until week 24.

at each visit you receive another subcutaneous injection of daxdilimab (300 mg) or placebo, according to the randomization assignment.

your oral prednisone dose of 20 mg daily is maintained throughout the treatment period unless a dose reduction is advised by the study physician based on predefined criteria.

the study team records disease activity scores, performs safety assessments, and collects blood samples to measure drug levels and antibodies.

3 interim safety and efficacy assessments

during the follow‑up visits you undergo assessments that include the total improvement score (tis) and the cdasi activity score, which evaluate changes in skin and muscle involvement.

any side effects or adverse events are documented and evaluated at each visit.

blood tests are performed to monitor the concentration of daxdilimab and to check for the presence of antidrug antibodies.

4 final visit (week 24)

you attend the last study visit at week 24, which marks the end of the treatment period.

the final disease activity scores are recorded, and blood samples are taken for the final pharmacokinetic and safety analysis.

the study team evaluates whether a clinically meaningful reduction in the prednisone dose (at least a 25 % decrease or a dose of 7.5 mg/day) has been achieved, if you were on a dose of 10 mg or more at baseline.

after the final assessments the investigational treatment is discontinued and you are provided with information about post‑study follow‑up, if any.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel.
  • Du skal have en sikker diagnose af myositis (betændelse i musklerne), som opfylder de officielle kriterier fra ACR/EULAR 2017.
  • Hvis du ikke har en muskelbiopsi, skal du have et karakteristisk hududslæt (heliotrop udslæt eller Gottrons papler/tegn).
  • Hvis du har en muskelbiopsi, skal du kunne give bioptisk materiale eller dokumentation for den.
  • Du skal tilhøre én af følgende grupper: Dermatomyositis (DM) med nuværende eller tidligere DM‑udslæt, eller Anti‑synthetase inflammatorisk myositis (ASIM) med positive specifikke antistoffer (anti‑Jo‑1 eller andre angivne antistoffer).
  • Din sygdom skal være aktiv og vise alle følgende: MMT8‑score (manuel muskeltest) mindre end 142, og mindst to af de nævnte tegn: patientens samlede sygdomsaktivitet ≥2 cm på en 10 cm skala, lægens samlede sygdomsaktivitet ≥2 cm, ekstra‑muskel symptomer ≥2 cm, mindst én muskelenzym‑værdi mindst 1,5 gange den øvre normalgrænse, HAQ‑DI (funktionelt spørgeskema) ≥0,5, eller samlet muskelskade‑score ≥5 på en 10 cm skala.
  • Du skal være på en stabil standardbehandling, som du kan tolerere, i mindst 4 uger før indskrivning; hvis du ikke kan tåle behandlingen, skal de tidligere lægemidler være stoppet (vasket ud) før du kan deltage.
  • Hvis du bruger corticosteroider (fx prednison), må dosis højst være 20 mg pr. dag, og du må højst bruge to andre tilladte immunosuppressive lægemidler, alle stabile i mindst 4 uger.
  • Hvis du tidligere har haft utilstrækkelig respons eller intolerance over for corticosteroider, skal både steroider og mindst ét andet immunosuppressivt lægemiddel være stoppet før du kan deltage.
  • Du skal være villig til at reducere (taper) din steroidbehandling i henhold til forsøgets plan, når sygdommen er stabil eller forbedrer sig.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis du har en anden sygdom eller tilstand, som lægen mener kan påvirke, hvordan medicinen virker eller gøre det svært at vurdere din sikkerhed, kan du ikke deltage.
  • Hvis din vægt er over 160 kg ved undersøgelsen, er du udelukket.
  • Hvis du har haft en allergisk reaktion, overfølsomhedsreaktion eller anafylaktisk chok (en alvorlig allergisk reaktion) på nogen del af studiets medicin eller på tidligere behandling med monoklonale antistoffer eller human immunglobulin (en type protein fra blodet), kan du ikke deltage.
  • Hvis du har gennemgået en større operation inden for de sidste 8 uger før undersøgelsen, eller hvis du har planlagt en planlagt (elektiv) operation fra starten af undersøgelsen og frem til den afsluttes, er du udelukket.
  • Hvis du har haft alvorlige hjerteproblemer, såsom ustabil angina (brystsmerter, der kan være farlige), myokardieinfarkt (hjerteinfarkt) eller hjertesvigt (hjertet kan ikke pumpe blod ordentligt) inden for 6 måneder før du skal starte i studiet, kan du ikke deltage.
  • Hvis du har givet mere end 50 ml blod eller plasma inden for de sidste 30 dage, eller mere end 499 ml blod eller plasma inden for de sidste 56 dage, eller hvis du planlægger at give blod eller plasma mens du er i studiet eller inden for 6 måneder efter den sidste dosis af medicinen, er du udelukket.
  • Hvis du har fået en blodtransfusion (blod, røde blodlegemer eller blodplader) eller har gennemgået plasmapeberese (en behandling hvor plasma fjernes fra blodet) inden for 8 uger før du skal starte i studiet, og fortsat under hele studiet, kan du ikke deltage.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Revmatologicky Ustav Prag Tjekkiet
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Toulouse Frankrig
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Association Institut De Myologie Paris Frankrig
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Hwrnuwfc Ucniwincjijdw da A Cnwfbg A Coruña Spanien
Ugxxvueehqvvfgcbooxbt Dkutqvqmsah Aec Düsseldorf Tyskland
Hwczlygv Uednvbrstjwpde Ssemfrnogd &zrgvkw Hxkfsnv dw Hwjxafiyngj Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
21.07.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
21.07.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
21.07.2023
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
21.07.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
21.07.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Daxdilimab er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en injektion under huden. I dette studie testes det for at se, om det kan reducere sygdomsaktiviteten hos voksne med svær dermatomyositis eller anti‑syntetase inflammatorisk myosit, når de allerede får anden behandling. Lægemidlet virker på immunsystemet og kan hjælpe kroppen med at dæmpe den unormale betændelse, som er karakteristisk for disse sygdomme.

Prednisone er et kortikosteroid, som tages som tablet. Det bruges som baggrundsbehandling i studiet for at kontrollere betændelse og symptomer på sygdommen. Prednisone hjælper med at dæmpe immunsystemets overaktivitet og kan lindre muskelsmerter, træthed og andre tegn på betændelse. Det er en almindelig behandling, der allerede er kendt og anvendes sammen med det nye lægemiddel i forsøget.

Dermatomyositis – Dermatomyositis er en sjælden autoimmun sygdom, der påvirker muskler og hud. Den starter typisk med muskelsvaghed i overarme og ben, som kan gøre det svært at løfte ting eller gå op ad trapper. Samtidig kan der opstå udslæt på huden, især over knogler og ansigt. Symptomerne udvikler sig gradvist over uger til måneder. Sygdommen kan påvirke både små og store muskler i kroppen.
Anti-synthetase inflammatory myositis – Anti-synthetase inflammatory myositis er en type inflammatorisk muskelsygdom, der er forbundet med specifikke antistoffer. Den giver muskelsvaghed, ofte ledsaget af ledsmerter og hævede hænder. Patienterne kan også opleve åndedrætsbesvær på grund af betændelse i lungerne. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt, men kan variere fra person til person. Symptomerne kan blive værre ved fysisk aktivitet.

Forsøgs-ID:
2022-502810-10-00
Protokolkode:
HZNP-DAX-205
NCT ID:
NCT05669014
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af cizutamig hos patienter med alvorlige immunsygdomme der ikke reagerer på behandling

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af idecabtagen vicleucel til behandling af autoimmune sygdomme hos patienter, hvor behandling mod B-celler ikke har virket

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland