Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Vascular Endothelial Growth Factor Receptor 3 Extracellular Domains 1-3 Fused To A Igg1 Fc Fragment

OPT-302 er et nyt lægemiddel, der undersøges som behandling for våd aldersrelateret makuladegeneration (AMD). Dette protein-baserede medicin gives som en injektion direkte i øjet og testes i kombination med eksisterende AMD-behandlinger. Kliniske forsøg undersøger, om OPT-302 kan forbedre synet bedre end nuværende standardbehandlinger alene.

Indholdsfortegnelse

Hvad er OPT-302?

OPT-302 er et nyt biologisk lægemiddel udviklet til behandling af våd aldersrelateret makuladegeneration (AMD)[1][2]. Det aktive stof har det tekniske navn “Vascular Endothelial Growth Factor Receptor 3 Extracellular Domains 1-3 Fused to a IgG1 Fc Fragment”, men kaldes også VEGFR-3 extracellular domains 1-3 fused to a IgG1 Fc fragment[1][2].

Lægemidlet er et protein af biotechnologisk oprindelse, som betyder, at det er fremstillet ved hjælp af levende celler i laboratoriemiljø[1][2]. OPT-302 udvikles af firmaet Opthea Ltd som en injektionsopløsning, der gives direkte ind i øjet.

Hvordan virker OPT-302?

OPT-302 virker ved at blokere VEGFR-3 receptorer[1][2]. Disse receptorer spiller en rolle i dannelsen af nye blodkar, hvilket er et centralt problem ved våd AMD. Når receptorerne blokeres, forhindres dannelsen af de skadelige og unormale blodkar under nethinden.

I modsætning til eksisterende AMD-behandlinger, som primært målretter VEGF (vascular endothelial growth factor), fokuserer OPT-302 på VEGFR-3 receptorer[1][2]. Denne forskellige tilgang gør det muligt at bruge OPT-302 sammen med etablerede behandlinger for potentielt bedre resultater.

Behandling af våd AMD

OPT-302 undersøges specifikt til behandling af neovascular aldersrelateret makuladegeneration, også kendt som våd AMD[1][2]. Denne tilstand påvirker makula, den centrale del af nethinden, som er ansvarlig for skarpt centralt syn.

Ved våd AMD dannes der unormale blodkar under nethinden, kaldet choroidal neovaskularisation (CNV)[1][2]. Disse blodkar kan lække væske og blod, hvilket fører til:

  • Subretinal væske – væskeophobning under nethinden
  • Intraretinal cyster – væskefyldte hulrum i nethinden
  • Forværret synsskarphed og centralt synstab

Kliniske forsøg med OPT-302

Der pågår to store fase 3 kliniske forsøg med OPT-302[1][2]. Begge forsøg er:

  • Multicenterstudier – gennemført på flere hospitaler
  • Dobbeltblindede – hverken patient eller læge ved, hvilken behandling der gives
  • Randomiserede – patienterne tildeles behandling tilfældigt

Det ene forsøg tester OPT-302 i kombination med ranibizumab, sammenlignet med ranibizumab alene[1]. Det andet forsøg undersøger OPT-302 sammen med aflibercept, sammenlignet med aflibercept alene[2].

Administration og dosering

OPT-302 gives som intravitreal injektion, hvilket betyder en injektion direkte ind i glaslegemet i øjet[1][2]. Denne administrationsmåde er almindelig ved behandling af øjensygdomme og gør det muligt at levere medicinen direkte til det område, hvor den skal virke.

Doseringen af OPT-302 er:

  • 2,0 mg pr. injektion[1][2]
  • Maksimal daglig dosis: 2,0 mg
  • Maksimal samlet dosis gennem hele behandlingen: 48 mg
  • Maksimal behandlingsperiode: 96 uger (næsten 2 år)

I kombinationsbehandlingerne gives OPT-302 sammen med:

  • Ranibizumab 0,5 mg intravitrealt[1]
  • Aflibercept 2,0 mg intravitrealt[2]

Hvem kan deltage i forsøgene?

For at kunne deltage i de kliniske forsøg med OPT-302 skal patienterne opfylde specifikke kriterier[1][2]:

Inklusionskriterier

  • Alder mindst 50 år – både mænd og kvinder kan deltage
  • Aktiv CNV-læsion – enten subfoveal (under den centrale del af makula) eller juxtafoveal (tæt på centrum) med påvirkning af fovea
  • CNV sekundært til AMD – de unormale blodkar skal være forårsaget af aldersrelateret makuladegeneration
  • Synsstyrke mellem 25-60 bogstaver på ETDRS-testen i det øje, der skal behandles

Eksklusionskriterier

  • Tidligere behandling for våd AMD – patienten må ikke have fået nogen tidligere behandling for neovascular AMD[1][2]
  • Andre øjensygdomme – klinisk betydningsfulde øjenlideliger (udover våd AMD), som kan påvirke synsmåling eller sikkerhedsvurdering

Måling af behandlingseffekt

Effekten af OPT-302-behandling måles på flere måder gennem forsøgene[1][2]:

Primært endepunkt

Det hovedsagelige mål for begge forsøg er at måle gennemsnitlig ændring i ETDRS BCVA bogstaver fra baseline til uge 52[1][2]. ETDRS står for Early Treatment Diabetic Retinopathy Study og er en standardiseret test til måling af synsskarphed.

Sekundære endepunkter

Forsøgene måler også flere andre vigtige parametre[1][2]:

  • Proportion af patienter med forbedring på 15 eller flere bogstaver fra baseline til uge 52
  • Proportion af patienter med forbedring på 10 eller flere bogstaver fra baseline til uge 52
  • Ændring i CNV-område målt ved fluoresceinangiografi fra baseline til uge 52
  • Proportion af patienter uden subretinal væske og intraretinal cyster målt ved spektral domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT) i uge 52

Disse målinger giver et omfattende billede af, hvordan OPT-302-behandling påvirker både synsfunktion og de strukturelle ændringer i øjet, som karakteriserer våd AMD.

Aspekt Information
Lægemiddel OPT-302 (VEGFR-3 ekstracelluære domæner fuseret til IgG1 Fc-fragment)
Synonymer VEGFR-3 extracellular domains 1-3 fused to a IgG1 Fc fragment
Sygdom Våd aldersrelateret makuladegeneration (nAMD)
Administration Intravitreal injektion (direkte i øjet)
Dosis 2,0 mg pr. injektion
Behandlingsvarighed Op til 96 uger (næsten 2 år)
Kombination med Ranibizumab (0,5 mg) eller Aflibercept (2,0 mg)
Primært mål Forbedring af synsskarphed målt med ETDRS-bogstaver efter 52 uger
Patientkriterier Mindst 50 år, aktiv CNV, ingen tidligere AMD-behandling

FAQ

  • Hvad er OPT-302? OPT-302 er et nyt lægemiddel til behandling af våd AMD. Det er et protein, der blokerer VEGFR-3 receptorer og gives som en injektion i øjet. Lægemidlet er udviklet til at bruges sammen med andre AMD-behandlinger for at give bedre resultater.
  • Hvordan gives OPT-302? OPT-302 gives som en injektion direkte ind i øjet (intravitreal injektion). Dosis er typisk 2,0 mg pr. injektion. Behandlingen gives sammen med andre lægemidler som ranibizumab eller aflibercept.
  • Hvad er formålet med de kliniske forsøg? De kliniske forsøg undersøger, om OPT-302 i kombination med standardbehandling kan forbedre synet mere end standardbehandling alene. Forsøgene måler synsskarphed og andre øjenmålinger over 52 uger.
  • Hvem kan deltage i forsøgene? Deltagere skal være mindst 50 år gamle og have våd AMD med aktiv choroidal neovaskularisation. De må ikke have fået tidligere behandling for våd AMD og skal have en synsstyrke mellem 25-60 bogstaver på ETDRS-testen.
  • Hvor længe varer forsøgene? De kliniske forsøg varer i 52 uger (ca. 1 år) som primær periode, men den samlede behandlingsperiode kan være op til 96 uger (næsten 2 år). Deltagerne får regelmæssige øjenkontroller og behandlinger gennem hele perioden.

Igangværende kliniske forsøg for Vascular Endothelial Growth Factor Receptor 3 Extracellular Domains 1-3 Fused To A Igg1 Fc Fragment

  • Undersøgelse af ny kombinationsbehandling (OPT-302 + aflibercept) mod våd AMD – en øjensygdom der påvirker synet hos ældre

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Kroatien Tjekkiet Estland Frankrig +10

  • Undersøgelse af ny behandling (OPT-302) sammen med ranibizumab mod våd AMD (aldersrelateret makuladegeneration)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Grækenland Ungarn +4

Ordliste

  • Våd AMD (aldersrelateret makuladegeneration): En øjensygdom der påvirker makula (den centrale del af nethinden) og forårsager synsnedsættelse hos ældre. 'Våd' betyder, at der dannes unormale blodkar under nethinden.
  • VEGFR-3: Vascular Endothelial Growth Factor Receptor 3 – en receptor der hjælper med at danne nye blodkar. OPT-302 blokerer denne receptor for at forhindre skadelige blodkar i øjet.
  • Intravitreal injektion: En injektion der gives direkte ind i glaslegemet (den gennemsigtige gel der fylder øjet). Dette er en almindelig måde at give øjenmedicin på.
  • ETDRS BCVA: Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Best-Corrected Visual Acuity – en standardtest til måling af synsskarphed ved hjælp af bogstaver på et øjentavle.
  • Choroidal neovaskularisation (CNV): Dannelse af unormale, nye blodkar under nethinden. Dette er karakteristisk for våd AMD og forårsager synsnedsættelse.
  • Ranibizumab og Aflibercept: Eksisterende lægemidler til behandling af våd AMD. De blokerer VEGF (vækstfaktor) for at forhindre dannelse af skadelige blodkar i øjet.
  • Subretinal væske (SRF): Væskeophobning under nethinden, som kan påvirke synet. Behandlingen sigter mod at reducere denne væske.
  • Intraretinal cyster (IR cyster): Små væskefyldte hulrum i nethinden, som kan påvirke synsfunktionen. Behandlingen forsøger at eliminere disse cyster.
  • Spektral domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT): En avanceret scanningsmetode til at tage detaljerede billeder af nethinden og måle tykkelse og væskeophobning.
  • Fluoresceinangiografi (FA): En undersøgelse hvor der sprøjtes farvestof i en blodåre for at visualisere blodkar i øjet og måle CNV-området.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-ny-behandling-opt-302-sammen-med-ranibizumab-mod-vad-amd-aldersrelateret-makuladegeneration/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-ny-kombinationsbehandling-opt-302-aflibercept-mod-vad-amd-en-ojensygdom-der-pavirker-synet-hos-aeldre/