Indholdsfortegnelse
- Overblik over de kliniske forsøg
- Akut iskæmisk slagtilfælde
- Thrombotiske mikroangiopatier og iTTP
- Fase, deltagere og studiedesign
- Hvilke endepunkter måles?
- Vigtige ord forklaret
Overblik over de kliniske forsøg
Der findes to autoriserede, interventionelle studier af UROKINASE, CATALYTIC DOMAIN, FUSED WITH A SINGLE-CHAIN ANTIBODY AGAINST VON WILLEBRAND FACTOR.[1][2] Begge er i fase 1, som er et tidligt trin i forskning, hvor man især ser på sikkerhed og tolerabilitet.[1][2]
Det ene studie undersøger personer med akut iskæmisk slagtilfælde, og det andet undersøger personer med mistanke om eller klinisk diagnose af akut immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) og thrombotisk mikroangiopati.[1][2]
Akut iskæmisk slagtilfælde
Studiet om akut iskæmisk slagtilfælde har titlen “Evaluation of Novel Thrombolytic TGD001 in Patients With Acute Ischemic Stroke” og er autoriseret.[1] Det planlægger at inkludere 130 deltagere.[1]
Formålet er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet ved en enkelt intravenøs dosis hos personer med akut iskæmisk slagtilfælde, som er bekræftet med neuroimaging, altså billeddiagnostik af hjernen.[1] Deltagerne kan enten få endovascular thrombectomy (EVT), som er en procedure til at fjerne en blodprop, eller de kan være i en gruppe, hvor de ikke får EVT eller standard intravenøs trombolyse.[1]
Det vigtigste mål i dette studie er symptomatic intracranial hemorrhage (sICH) og treatment emergent adverse events (TEAEs), som er uønskede hændelser, der opstår efter behandlingsstart.[1]
Thrombotiske mikroangiopatier og iTTP
Det andet studie har titlen “TGD001 Treatment in Thrombotic Microangiopathies” og er også autoriseret.[2] Det planlægger at inkludere 70 deltagere.[2]
Studiet undersøger personer med mistanke om eller klinisk diagnose af en akut iTTP-episode, som er en alvorlig sygdom inden for thrombotisk mikroangiopati.[2] Målet er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet af behandlingen givet intravenøst.[2]
Det primære endepunkt i dette studie er treatment emergent adverse events, altså bivirkninger eller andre uønskede hændelser, der viser sig efter, at behandlingen er startet.[2]
Fase, deltagere og studiedesign
Begge studier er interventionelle, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og følger, hvad der sker bagefter.[1][2] Begge studier er i fase 1, så de er ikke først og fremmest lavet til at bevise, at behandlingen virker bedst, men til at se om den kan bruges sikkert i de udvalgte patientgrupper.[1][2]
Behandlingen gives intravenøst, som betyder gennem en blodåre.[1][2] I slagtilfældesstudiet indgår også en sammenligningsbehandling med 0,9% natriumchloridopløsning, som er en saltvandsopløsning.[1]
Hvilke endepunkter måles?
Et endepunkt er det, forskerne måler for at se, hvad der sker i studiet.[1][2] I begge studier er sikkerhed et centralt mål, og det ses især gennem uønskede hændelser efter behandlingen er givet.[1][2]
I slagtilfældesstudiet er der desuden fokus på blødning i hjernen med symptomer, fordi det er en vigtig sikkerhedsrisiko i denne type akut behandling.[1] Det hjælper forskerne med at forstå, om behandlingen kan testes videre i større studier.[1][2]
Vigtige ord forklaret
Akut iskæmisk slagtilfælde betyder, at en blodprop pludseligt blokerer blodet til hjernen.[1] Thrombotisk mikroangiopati er en gruppe sygdomme, hvor små blodkar bliver påvirket af blodpropper og skade.[2]
Immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) er en alvorlig form for thrombotisk mikroangiopati, som er nævnt som målgruppe i det andet studie.[2] Enrollment betyder det planlagte antal deltagere i et studie.[1][2]
