Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Hydroxypropylbetadex

HYDROXYPROPYLBETADEX er et lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg som en mulig behandling for sjældne neurologiske sygdomme. Dette stof, også kendt som hydroxypropyl beta cyclodextrin, testes i øjeblikket i forsøg for tidlig Alzheimers sygdom og Niemann-Pick sygdom type C1. Lægemidlet gives som infusion direkte i blodbanen og sigter mod at forbedre symptomerne ved disse alvorlige sygdomme, hvor der i dag er begrænsede behandlingsmuligheder.

Indholdsfortegnelse

Hvad er HYDROXYPROPYLBETADEX?

HYDROXYPROPYLBETADEX er det aktive lægemiddelstof i præparatet Trappsol Cyclo, som produceres af Cyclo Therapeutics Inc[1][2]. Dette kemiske stof har flere synonymer, herunder hydroxypropyl beta cyclodextrin, HP-β-CD, HYDROXYPROPYL-BETADEX og 2-HYDROXYPROPYL-BETA-CYCLODEXTRIN[1][2].

Lægemidlet foreligger som en infusionsopløsning, der gives direkte i blodbanen gennem en vene[1][2]. HYDROXYPROPYLBETADEX er udviklet specifikt til behandling af sjældne neurologiske tilstande, hvor der i dag er meget begrænsede behandlingsmuligheder.

Hvilke sygdomme behandles?

HYDROXYPROPYLBETADEX undersøges i kliniske forsøg til behandling af to alvorlige neurologiske sygdomme:

  • Tidlig Alzheimers sygdom (Early Alzheimer’s Disease)[1]
  • Niemann-Pick sygdom type C1[2]

Begge sygdomme tilhører kategorien af nervesystemssygdomme og kan have alvorlig indvirkning på patienternes livskvalitet og daglige funktioner[1][2]. For Niemann-Pick sygdom er HYDROXYPROPYLBETADEX endda blevet tildelt orphan drug-status i EU, hvilket betyder, at det er godkendt som behandling for en sjælden sygdom[2].

Forsøg med tidlig Alzheimers sygdom

Forsøget med tidlig Alzheimers sygdom er et 6-måneders studie, der følger et randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblint design[1]. Dette betyder, at deltagerne tilfældigt bliver fordelt til enten at modtage HYDROXYPROPYLBETADEX eller en uvirksomm behandling (placebo), og hverken patient eller læge ved, hvilken behandling der gives.

Formål med Alzheimer-forsøget

Det primære formål med forsøget er at:

  • Vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af Trappsol Cyclo over 24 uger hos patienter med tidlig Alzheimers sygdom[1]
  • Undersøge den potentielle effektivitet af Trappsol Cyclo over 24 uger[1]
  • Fastslå farmakokinetikken (hvordan kroppen håndterer lægemidlet) over 24 uger[1]

Målemetoder i Alzheimer-forsøget

Forskerne måler forskellige aspekter af patienternes tilstand, herunder:

  • Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger[1]
  • Særlige bivirkninger som MR-påviste hjerneforandringer, høretab og infusionsreaktioner[1]
  • Vitale tegn og fysiske undersøgelser[1]
  • Sikkerhedslaboratorieprøver inkluderende blodtal, klinisk kemi og urinanalyse[1]

Forsøg med Niemann-Pick sygdom type C1

Forsøget med Niemann-Pick sygdom type C1 er et større fase 3-studie, som er det sidste trin før potentiel godkendelse til behandling[2]. Dette forsøg varer op til 96 uger (næsten 2 år) og sammenligner HYDROXYPROPYLBETADEX kombineret med standardbehandling mod placebo kombineret med standardbehandling[2].

Primære målsætninger

Forsøget har dobbelte primære mål, som varierer afhængigt af geografisk region[2]:

  • For USA: Måling af forbedring ved hjælp af 4-domæne Niemann-Pick sygdom Type C severitetsskala (4D-NPC-SS)[2]
  • For EU og resten af verden: Måling af forbedring ved hjælp af 5-domæne severitetsskala (5D-NPC-SS)[2]

Sekundære målsætninger

Forsøget måler også andre vigtige parametre:

  • Forbedring af ataksi (koordinationsproblemer) målt ved Spinocerebellar Ataxia Functional Index[2]
  • Ændringer i adaptiv adfærd målt ved Vineland Adaptive Behavior Scale[2]
  • Forbedring af synkefunktion målt ved Penetration Aspiration Scale[2]

Administration og dosering

HYDROXYPROPYLBETADEX gives som intravenøs infusion, hvilket betyder langsom indgivelse direkte i blodbanen gennem en vene[1][2].

Doseringsregimer

Doseringen varierer mellem de to forsøg:

  • Alzheimer-forsøget: Op til 1000 mg/kg kropsvægt, med maksimal total dosis på 7000 mg/kg over behandlingsperioden[1]
  • Niemann-Pick forsøget: 2000 mg/kg kropsvægt, med maksimal total dosis på 96.000 mg/kg over hele behandlingsforløbet[2]

Behandlingen gives som månedlige infusioner over den samlede studieperiode[1][2].

Sikkerhed og bivirkninger

Sikkerhed er en central del af begge forsøg. Forskerne overvåger nøje for forskellige typer bivirkninger:

Almindelige sikkerhedsparametre

  • Infusionsreaktioner under eller kort efter behandling[1]
  • Ændringer i vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur[1]
  • Abnorme resultater i blodprøver og urinprøver[1]

Specifikke sikkerhedsovervågninger

  • MR-scanninger af hjernen for at opdage eventuelle strukturelle forandringer[1]
  • Høreprøver for at registrere eventuel påvirkning af hørelsen[1]
  • Overvågning af leverfunktion, særligt vigtig for Niemann-Pick patienter[2]
  • Kontrol af nyrefunktion gennem måling af glomerulær filtrationsrate[2]

Kriterier for deltagelse

Alzheimer-forsøget

For at deltage i Alzheimer-forsøget skal patienter opfylde specifikke kriterier:

  • Alder mellem 50-80 år[1]
  • Mindst 8. klasses uddannelse[1]
  • Engelsk som primært sprog (for USA-baserede patienter)[1]
  • Diagnose af mild kognitiv svækkelse på grund af Alzheimers sygdom[1]

Patienter udelukkes, hvis de har:

  • Betydelig nyresygdom[1]
  • Andre neurodegenerative sygdomme end Alzheimers[1]
  • Svær hypothyroidisme (underaktiv skjoldbruskkirtel)[1]

Niemann-Pick forsøget

Kriterier for Niemann-Pick forsøget inkluderer:

  • Mindst 3 år gamle[2]
  • Genetisk bekræftet diagnose af Niemann-Pick sygdom type C1[2]
  • Kropsvægt mellem 4,5 kg og 125 kg[2]
  • Mindst ét neurologisk symptom på sygdommen[2]
  • Stabil behandling med miglustat (hvis relevant) i mindst 3 måneder[2]

Vigtige udelukkelsesskriterier omfatter:

  • Ukontrollerede epileptiske anfald inden for de sidste 2 måneder[2]
  • Neurologisk asymptomatiske patienter[2]
  • Aktiv leversygdom fra andre årsager end Niemann-Pick[2]
  • Stadium 3 kronisk nyresygdom eller værre[2]
Aspekt Information
Lægemiddel HYDROXYPROPYLBETADEX (Trappsol Cyclo)
Andre navne Hydroxypropyl beta cyclodextrin, HP-β-CD, HYDROXYPROPYL-BETADEX, 2-HYDROXYPROPYL-BETA-CYCLODEXTRIN
Behandlede sygdomme Tidlig Alzheimers sygdom, Niemann-Pick sygdom type C1
Administrationsform Infusion i blodbanen
Forsøgstype Fase 3 (Niemann-Pick) og sikkerhedsforsøg (Alzheimer)
Behandlingsvarighed 24 uger (Alzheimer) til 96 uger (Niemann-Pick)
Primære mål Sikkerhed, tolerabilitet og effekt på neurologiske symptomer
Doseringsområde 1000-2000 mg/kg kropsvægt

FAQ

  • Hvad er HYDROXYPROPYLBETADEX? HYDROXYPROPYLBETADEX er et lægemiddel, der også kaldes hydroxypropyl beta cyclodextrin eller HP-β-CD. Det er et kemisk stof, der gives som infusion i blodbanen og undersøges som behandling for neurologiske sygdomme som Alzheimers og Niemann-Pick sygdom.
  • Hvilke sygdomme behandles med HYDROXYPROPYLBETADEX i kliniske forsøg? HYDROXYPROPYLBETADEX undersøges primært til behandling af tidlig Alzheimers sygdom og Niemann-Pick sygdom type C1. Begge er alvorlige neurologiske tilstande, hvor der er stort behov for nye behandlingsmuligheder.
  • Hvordan gives HYDROXYPROPYLBETADEX? Lægemidlet gives som en infusion direkte i blodbanen gennem en vene. I forsøgene gives behandlingen månedligt over en periode på flere måneder, afhængigt af det specifikke forsøg.
  • Hvad er formålet med de kliniske forsøg? Forsøgene har til formål at undersøge om HYDROXYPROPYLBETADEX er sikkert og effektivt til behandling af neurologiske symptomer. Forskerne måler både bivirkninger og forbedringer i patienternes tilstand gennem forskellige tests og undersøgelser.
  • Hvor lange varer de kliniske forsøg? Forsøgene varierer i længde. Alzheimer-forsøget varer 24 uger (6 måneder), mens Niemann-Pick forsøget varer op til 96 uger (næsten 2 år). Dette giver tid til at vurdere både sikkerhed og virkning af behandlingen.

Igangværende kliniske forsøg for Hydroxypropylbetadex

  • Test af ny behandling med Trappsol Cyclo hos personer med tidlig Alzheimers sygdom – undersøgelse af sikkerhed og virkning

    Rekrutterer endnu ikke

    1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tyskland

  • Undersøgelse af ny behandling med Trappsol Cyclo til patienter med Niemann-Pick sygdom type C1

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien Polen Spanien

Ordliste

  • HYDROXYPROPYLBETADEX: Det aktive lægemiddelstof, også kaldet hydroxypropyl beta cyclodextrin, som undersøges til behandling af neurologiske sygdomme
  • Infusion: En behandlingsform hvor lægemiddel gives langsomt gennem en slange direkte ind i en blodåre
  • Placebo-kontrolleret forsøg: Et forskningsdesign hvor nogle deltagere får det rigtige lægemiddel, mens andre får en uvirksomm behandling (placebo) for at sammenligne effekten
  • Dobbeltblind: Hverken patient eller læge ved, om patienten får det rigtige lægemiddel eller placebo, hvilket sikrer objektive resultater
  • Tidlig Alzheimers sygdom: En tidlig fase af Alzheimers, hvor patienten oplever milde hukommelses- og tænkeproblemer, men stadig kan fungere relativt selvstændigt
  • Niemann-Pick sygdom type C1: En sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde visse fedtstoffer, hvilket fører til ophobning i organer og neurologiske problemer
  • Neurologiske symptomer: Symptomer der påvirker nervesystemet, såsom problemer med bevægelse, tale, synkning eller tænkning
  • Farmakokinetik: Studiet af hvordan kroppen optager, fordeler, nedbryder og udskiller et lægemiddel
  • Primært endpoint: Det vigtigste mål i et klinisk forsøg – den effekt forskerne primært ønsker at måle
  • Sikkerhedsprofil: En vurdering af hvor sikker en behandling er, baseret på observerede bivirkninger og komplikationer

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-ny-behandling-med-trappsol-cyclo-hos-personer-med-tidlig-alzheimers-sygdom-undersogelse-af-sikkerhed-og-virkning/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-ny-behandling-med-trappsol-cyclo-til-patienter-med-niemann-pick-sygdom-type-c1/