Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Cerebrolysin Concentrate

Cerebrolysin koncentrat er et lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg for behandling af forskellige hjernerelaterede sygdomme. Dette lægemiddel gives som infusion eller injektion og er blevet testet i flere studier for at vurdere dets sikkerhed og effektivitet ved akut iskæmisk slagtilfælde, traumatisk hjerneskade og sjældne arvelige hjernekarsygdomme. Artiklens formål er at give patienter og deres pårørende en forståelig oversigt over den aktuelle forskning med Cerebrolysin koncentrat.

Indholdsfortegnelse

Hvad er Cerebrolysin koncentrat?

Cerebrolysin koncentrat er det aktive stof i lægemidlet Cerebrolysin, som undersøges for sin potentielle evne til at beskytte og genoprette hjernefunktioner[1][2][3][4]. Lægemidlet er klassificeret under ATC-kode N07X som “Andre nervesystemlægemidler”[2][3][4].

Cerebrolysin koncentrat fremstår som en brun-farvet opløsning, der gives som infusion eller injektion direkte i blodbanen[4]. Lægemidlet har neuroprotektive og neurotrofiske egenskaber, hvilket betyder, at det potentielt kan beskytte eksisterende nerveceller og fremme væksten af nye nerveforbindelser[2].

Sygdomme under forskning

Cerebrolysin koncentrat undersøges i kliniske forsøg for behandling af flere forskellige hjernerelaterede tilstande:

Akut iskæmisk slagtilfælde

Akut iskæmisk slagtilfælde opstår, når blodtilførslen til en del af hjernen pludselig stoppes, typisk på grund af en blodprop[1][4]. I studierne inkluderes patienter med moderate til svære neurologiske underskud, målt ved NIH Stroke Scale (NIHSS) score på 8-15[1] eller med nedsat arm-/håndfunktion[4].

Patienterne skal have bekræftet diagnose gennem billeddannelse og ingen tidligere slagtilfælde eller handicap[1][4]. Behandlingen skal påbegyndes inden for 72 timer efter symptomstart[4].

Traumatisk hjerneskade

Traumatisk hjerneskade er skade på hjernen forårsaget af ydre kraftpåvirkning[3]. I de kliniske forsøg inkluderes patienter med moderat til svær hjerneskade, defineret ved Glasgow Coma Scale (GCS) score på 7-12[3].

Patienterne må kun have isoleret hjerneskade og ikke andre alvorlige skader i kroppen[3]. Behandling skal påbegyndes inden for 4 timer efter skaden[3].

CADASIL

CADASIL (Cerebral Autosomal Dominant Arteriopathy with subcortical Infarcts and Leukoencephalopathy) er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker de små blodkar i hjernen[2]. Sygdommen kan føre til gentagne små slagtilfælde og gradvis udvikling af demens.

Diagnosen bekræftes gennem kliniske symptomer, MRI-scanning og genetisk analyse[2]. Patienter skal være mindst 18 år gamle og have tilstrækkelige sproglige og kognitive færdigheder til at følge studieprocedurerne[2].

Administration og dosering

Cerebrolysin koncentrat gives som intravenøs infusion, hvilket betyder langsom indgivelse direkte i en blodåre[1][2][3][4]. Doseringen og behandlingsvarigheden varierer afhængigt af den sygdom, der behandles:

  • Traumatisk hjerneskade: 10 ml dagligt i 6 dage (total dosis 50 ml)[3]
  • Post-akut slagtilfælde: 30 ml dagligt i 21 dage (total dosis 630 ml)[4]
  • CADASIL: 40 ml dagligt i 12 måneder (total dosis 1920 ml)[2]
  • Akut slagtilfælde (observationsstudie): Dosering følger lokal hospitalpraksis[1]

På grund af lægemidlets brune farve anvendes farvede infusionsslanger og tildækkede infusionsposer i studierne for at opretholde blindheden[4].

Aktuelle kliniske studier

C-REGS2 – Registerstudie ved slagtilfælde

Dette store observationsstudie undersøger rutineanvendelsen af Cerebrolysin ved akut iskæmisk slagtilfælde[1]. Studiet sammenligner patienter, der får Cerebrolysin som del af standardbehandlingen, med dem, der ikke får lægemidlet[1].

Det primære effektmål er Modified Rankin Scale (mRS) efter 3 måneder, som måler graden af handicap efter slagtilfælde[1]. Sekundære mål inkluderer NIH Stroke Scale og andelen af patienter med fremragende bedring eller funktionel uafhængighed[1].

CERICA – Cerebrolysin ved CADASIL

Dette er et randomiseret, dobbeltblindet crossover-studie med patienter med genetisk bekræftet CADASIL[2]. Studiet har en unik design, hvor alle patienter får både Cerebrolysin og placebo i to forskellige perioder for at sammenligne effekten[2].

Det primære effektmål omfatter 10 forskellige målinger af kognition, humør og billeddiagnostiske karakteristika vurderet efter 12 og 27 måneder[2].

Traumatisk hjerneskade-studie

Dette randomiserede, placebo-kontrollerede studie evaluerer Cerebrolysin ved moderat til svær traumatisk hjerneskade[3]. Det primære effektmål er Glasgow Outcome Scale Extended (GOSE) efter 90 dage, som måler det overordnede funktionelle outcome[3].

Sekundære mål inkluderer neurologiske underskud, funktionel status, angst- og depressionssymptomer samt livskvalitet målt på forskellige tidspunkter op til 180 dage[3].

CARS-CT – Post-akut slagtilfælde

Dette bekræftende studie fokuserer specifikt på genoprettelse af arm- og håndfunktion efter slagtilfælde[4]. Det primære effektmål er forbedring i Action Research Arm Test (ARAT) score fra baseline til dag 90[4].

For at deltage skal patienter have en ARAT score under 50 på den påvirkede arm og en slagtilfældevolumen på over 4 cm³[4].

Måling af behandlingseffekt

Forskerne anvender flere standardiserede måleinstrumenter for at vurdere effekten af Cerebrolysin koncentrat:

Funktionelle skalaer

  • Modified Rankin Scale (mRS): Måler handicapgrad fra 0 (ingen symptomer) til 6 (død)[1][4]
  • Glasgow Outcome Scale Extended (GOSE): Detaljeret vurdering af funktionelt outcome efter hjerneskade[3]
  • Action Research Arm Test (ARAT): Specifik test af arm- og håndfunktion[4]

Neurologiske vurderinger

  • NIH Stroke Scale (NIHSS): 11-punkts skala der måler neurologiske symptomer med score fra 0-42[1][4]
  • Montreal Cognitive Assessment (MoCA): Kognitiv screening med score fra 0-30, hvor 26+ er normalt[1]
  • Goodglass-Kaplan score: Vurdering af sprogfunktion[4]

Psykologiske mål

  • Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS): Måler angst- og depressionssymptomer[3][4]
  • Livskvalitetsmålinger: Vurdering af patientens oplevelse af eget velbefindende[3][4]

Patientsikkerhed og kontraindikationer

Absolutte kontraindikationer

Patienter kan ikke få Cerebrolysin koncentrat, hvis de har:

  • Hypersensitivitet (allergi) over for lægemidlet eller dets komponenter[2][4]
  • Epilepsi eller historie med epileptiske anfald[2][3][4]
  • Alvorlig nyresygdom med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) under 30 ml/min/1,73 m²[2]

Relative kontraindikationer

Følgende tilstande udelukker også deltagelse i de kliniske forsøg:

  • Graviditet eller amning[3][4]
  • Andre neurologiske sygdomme som Parkinsons sygdom[2][4]
  • Alvorlige psykiatriske lidelser inden for de seneste måneder, herunder skizofreni og bipolar lidelse[2][4]
  • Misbrugshistorie med alkohol eller stoffer inden for de sidste to år[2][4]

Lægemiddelinteraktioner

Patienter må ikke samtidig tage andre neuroprotektive, neurotrofiske eller nootropiske lægemidler under studierne[2][4]. Dette inkluderer:

  • Ginkgo biloba
  • Citicolin
  • Amantadin
  • Piracetam
  • Erythropoietin

Ligeledes må patienter ikke tage vasodilatoriske midler, der påvirker hjerneblodgennemstrømningen, såsom naftidrofuryl, cinnarizin eller vincamin[4].

Monitorering og sikkerhed

Alle studier anvender en risiko-baseret tilgang til monitorering kombineret med målrettet on-site overvågning for at sikre højeste standarder for datakvalitet og integritet[1]. Dette følger de nyeste krav fra ICH E6-retningslinjerne for God Klinisk Praksis[1].

I nødsituationer findes der forseglede nødskonvolutter på hvert studiecenter, som kan åbnes, hvis der er begrundet mistanke om patientskade[4].

Aspekt Detaljer
Lægemiddelnavn Cerebrolysin koncentrat
Administrationsform Intravenøs infusion/injektion
Primære sygdomme Akut iskæmisk slagtilfælde, traumatisk hjerneskade, CADASIL
Daglig dosering 10-40 ml afhængigt af sygdom og studie
Behandlingsvarighed 6 dage til 12 måneder
Primære effektmål Modified Rankin Scale, Glasgow Outcome Scale, Action Research Arm Test
Kontraindikationer Allergi, epilepsi, alvorlig nyresygdom, graviditet
Studietype Randomiserede, placebo-kontrollerede, dobbeltblindede

FAQ

  • Hvad er Cerebrolysin koncentrat og hvordan virker det? Cerebrolysin koncentrat er en brun-farvet opløsning, der gives som infusion eller injektion direkte i blodbanen. Det er klassificeret som et nervesystemlægemiddel og undersøges for sin evne til at beskytte hjerneceller og fremme helbredelse efter hjerneskader.
  • Ved hvilke sygdomme undersøges Cerebrolysin koncentrat? Lægemidlet undersøges primært ved akut iskæmisk slagtilfælde, traumatisk hjerneskade og CADASIL, som er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker hjernens blodkar. Forsøgene fokuserer på patienter med moderate til alvorlige hjerneskader.
  • Hvordan gives Cerebrolysin koncentrat til patienter? Lægemidlet gives som intravenøs infusion (direkte i en blodåre) over en periode på flere dage til uger. Doseringen varierer afhængigt af sygdommen: 10-40 ml dagligt i forskellige behandlingsperioder fra 6 dage til flere måneder.
  • Hvad måler forskerne for at vurdere effekten? Forskerne bruger forskellige standardiserede skalaer til at måle forbedringer, herunder Modified Rankin Scale til at vurdere funktionsevne, NIH Stroke Scale til at måle neurologiske symptomer, og specielle test til at vurdere arm- og håndfunktion samt kognitive evner.
  • Hvem kan ikke deltage i forsøgene med Cerebrolysin koncentrat? Patienter med allergi over for lægemidlet, epilepsi, alvorlig nyresygdom, andre neurologiske sygdomme, alvorlige psykiatriske lidelser eller graviditet kan ikke deltage. Patienter, der tager andre hjernebeskyttende lægemidler, er også udelukket.

Igangværende kliniske forsøg for Cerebrolysin Concentrate

  • Et studie til vurdering af effekten af Cerebrolysin sammenlignet med placebo hos patienter med akut iskæmisk slagtilfælde med fokus på genoptræning af armfunktionen

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Rumænien

  • Undersøgelse af om lægemidlet Cerebrolysin kan forbedre helbredelse efter alvorlig hjerneskade

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Rumænien

  • Undersøgelse af lægemidlet Cerebrolysin til behandling af CADASIL – en arvelig sygdom der påvirker hjernens blodkar

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet

Ordliste

  • Akut iskæmisk slagtilfælde: En tilstand hvor blodtilførslen til en del af hjernen pludselig stoppes på grund af en blodprop, hvilket medfører hjerneskade
  • CADASIL: En sjælden arvelig sygdom der påvirker de små blodkar i hjernen og kan føre til slagtilfælde og demens
  • Cerebrolysin koncentrat: Det aktive stof i lægemidlet Cerebrolysin, som undersøges for dets neuroprotektive og neurotrope egenskaber
  • Glasgow Coma Scale (GCS): En skala fra 3-15 der måler bevidsthedsniveau hos patienter med hjerneskade, hvor lavere score betyder dybere bevidstløshed
  • Glasgow Outcome Scale Extended (GOSE): En detaljeret skala der måler funktionelt outcome efter hjerneskade, fra død til fuldstændig selvstændighed
  • Infusion: En behandlingsmetode hvor lægemidlet gives langsomt direkte i blodbanen gennem et drop
  • Intravenøs: Givet direkte i en blodåre, typisk gennem et kateter eller kanyle
  • Modified Rankin Scale (mRS): En skala fra 0-6 der måler graden af handicap efter slagtilfælde, hvor 0 er ingen symptomer og 6 er død
  • NIH Stroke Scale (NIHSS): En standardiseret test med 11 punkter der måler neurologiske symptomer efter slagtilfælde, med score fra 0-42
  • Neuroprotektiv: Beskyttende for nerveceller og hjernefunktion
  • Neurotrofisk: Fremmende for vækst og udvikling af nerveceller
  • Nootropisk: Forbedrer kognitive funktioner som hukommelse og koncentration
  • Placebo-kontrolleret: Et studie hvor nogle patienter får lægemidlet og andre får en virkningsløs behandling til sammenligning
  • Randomiseret: Patienter fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper for at sikre fair sammenligning
  • Traumatisk hjerneskade: Hjerneskade forårsaget af et ydre traume eller slag mod hovedet

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT03480698
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-laegemidlet-cerebrolysin-til-behandling-af-cadasil-en-arvelig-sygdom-der-pavirker-hjernens-blodkar/
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-om-laegemidlet-cerebrolysin-kan-forbedre-helbredelse-efter-alvorlig-hjerneskade/
  4. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-laegemidlet-cerebrolysin-til-forbedring-af-arm-og-handfunktion-efter-slagtilfaelde/