Undersøgelse af lægemidlet Cerebrolysin til behandling af CADASIL – en arvelig sygdom der påvirker hjernens blodkar

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

CADASIL er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker blodkarrene i hjernen. Sygdommen opstår på grund af mutationer i et specifikt gen og fører til gentagne små blodpropper i hjernen samt skader på den hvide substans. Dette kan resultere i problemer med hukommelse, tænkning, stemningsleje og andre neurologiske symptomer. Sygdommen bliver gradvist værre over tid og påvirker patienternes daglige funktionsevne.

Denne undersøgelse tester behandlingen Cerebrolysin, som er et lægemiddel, der kan have beskyttende egenskaber for hjernecellerne. Formålet med studiet er at vurdere, om Cerebrolysin kan forbedre tilstanden hos patienter med CADASIL sammenlignet med placebo. Under studiet vil patienterne modtage både den aktive behandling og placebo i to forskellige perioder, men hverken patienten eller lægen ved, hvilken behandling der gives hvornår.

Studiet følger et særligt design, hvor hver patient gennemgår to behandlingsperioder på seks måneder hver, adskilt af en pause. I løbet af studiet bliver patienterne undersøgt med forskellige test, der måler hukommelse, tænkeevne og stemningsleje, samt MRI-scanninger af hjernen. Disse undersøgelser finder sted på flere tidspunkter gennem studieforløbet for at vurdere, om behandlingen har nogen effekt på sygdommens progression og patienternes symptomer.

1 Første behandlingsperiode starter

Du vil modtage den første behandling gennem en drop i armen. Behandlingen kan enten være Cerebrolysin (det aktive lægemiddel) eller natriumklorid (saltvandsopløsning som placebo). Du vil ikke vide, hvilken behandling du får.

Cerebrolysin er en koncentreret opløsning med 215,2 mg pr. ml, der gives som indsprøjtning. Natriumklorid er en 0,9% opløsning fra Fresenius Kabi, der gives som drop.

Denne behandlingsperiode varer i 6 måneder.

2 Første evaluering efter 6 måneder

Efter 6 måneder vil du gennemgå forskellige undersøgelser for at vurdere din tilstand.

Disse undersøgelser omfatter tests af din hukommelse og tænkeevne, vurdering af dit humør, og billeddannende undersøgelser af hjernen.

Denne evaluering markerer slutningen af den første behandlingsperiode.

3 Pauseperiode

Der vil være en pause mellem de to behandlingsperioder.

I denne periode modtager du ingen studiebehandling.

Pausen varer fra måned 6 til måned 12.

4 Evaluering ved måned 12

Ved måned 12 vil du gennemgå en ny evaluering.

Denne evaluering omfatter de samme typer undersøgelser som tidligere: tests af hukommelse og tænkeevne, vurdering af humør, og billeddannende undersøgelser.

Dette er et af de vigtigste evalueringspunkter i studiet.

5 Anden behandlingsperiode starter

Den anden behandlingsperiode begynder efter evalueringen ved måned 12.

Du vil nu modtage den anden type behandling – hvis du fik Cerebrolysin i første periode, får du nu natriumklorid (placebo), og omvendt.

Som i første periode vil behandlingen gives gennem drop i armen, og du vil ikke vide, hvilken behandling du modtager.

Denne behandlingsperiode varer også i 6 måneder.

6 Evaluering efter måned 21

Efter 21 måneder i studiet vil du gennemgå en ny evaluering.

Evalueringen omfatter igen tests af din hukommelse og tænkeevne, vurdering af dit humør, og billeddannende undersøgelser af hjernen.

Denne evaluering foregår under den anden behandlingsperiode.

7 Afsluttende evaluering ved måned 27

Den sidste evaluering finder sted ved måned 27, som markerer slutningen af den anden behandlingsperiode.

Du vil gennemgå de samme typer undersøgelser som ved de tidligere evalueringer: tests af hukommelse og tænkeevne, vurdering af humør, og billeddannende undersøgelser.

Dette er det andet vigtige evalueringspunkt og markerer afslutningen af din deltagelse i studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have fået stillet diagnosen CADASIL (en arvelig hjernekarsygdom), som er bekræftet gennem kliniske symptomer, MRI-scanning (magnetisk resonans billeddannelse af hjernen) og genetisk analyse (undersøgelse af dine gener)
Din score på MoCA-testen (en test der måler hukommelse og tænkeevne) skal være over 11 point
Du skal have tilstrækkelige syn-, høre- og sprogfærdigheder til at kunne følge undersøgelsesprocedurerne uden behov for tolk
Du skal enten ikke kunne blive gravid, eller hvis du kan blive gravid, skal du opfylde en af følgende betingelser: være i overgangsalderen i mindst to år, være opereret så du ikke kan få børn, eller bruge sikker prævention som hormonelle præventionsmidler kombineret med barrieremetoder, have en spiral eller hormonafgivende system, have fået lukket begge æggeledere, have en partner der er steriliseret, eller leve i seksuel afholdenhed
Du skal deltage frivilligt og have givet dit skriftlige samtykke til at være med i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage i studiet, hvis du har andre arvelige sygdomme i hjernen end CADASIL, som er en specifik arvelig hjernekarsygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en større hjerneblødning (blødning i hjernen) inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har haft et slagtilfælde (blodprop eller blødning i hjernen) inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der forhindrer blodets størkningsevne (såsom warfarin eller andre antikoagulantia), medmindre det er lavdosis aspirin
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller kredsløbsproblemer, der ikke er stabile
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig demens (hukommelsestab og forvirring), hvor du ikke kan forstå eller give samtykke til studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig psykisk sygdom, der ikke er behandlet eller kontrolleret
Du kan ikke deltage, hvis du har kræft, der kræver aktiv behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har en epilepsi (kramper), der ikke er velkontrolleret med medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller feber på tidspunktet for undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i et andet lægemiddelstudium samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Foiwplcr ntwoqdhbd Mdhmr a Hluutug	Prag	Tjekkiet

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tjekkiet	rekrutterer	04.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Cerebrolysin er et lægemiddel, der indeholder naturlige proteiner og peptider udvundet fra svinehjernevæv. Det er designet til at hjælpe med at beskytte og reparere nerveceller i hjernen. Cerebrolysin virker ved at fremme væksten af nye nerveceller og beskytte eksisterende celler mod skade. I denne undersøgelse anvendes det til at undersøge, om det kan hjælpe patienter med CADASIL, som er en genetisk sygdom, der påvirker blodkarrene i hjernen og kan forårsage slagtilfælde og demens. Lægemidlet gives som en indsprøjtning direkte i blodårerne.

Undersøgte sygdomme:

Arteriel forstyrrelse

Cerebral Autosomal Dominant Arteriopathy with subcortical Infarcts and Leukoencephalopathy – Dette er en arvelig sygdom, der påvirker de små blodkar i hjernen. Sygdommen opstår på grund af genetiske mutationer, der nedarves fra forældre til børn efter et dominant mønster. Over tid udvikler patienterne små infarkter (blodpropper) i de dybe dele af hjernen samt skader på den hvide hjernesubstans. Disse forandringer fører gradvist til kognitive problemer som hukommelsesbesvær og koncentrationsvanskeligheder. Mange patienter oplever også humørforandringer og depression. Sygdommen udvikler sig langsomt over mange år og kan påvirke evnen til at udføre daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:

2024-513828-42-00

NCT ID:

NCT05755997

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet Cerebrolysin til behandling af CADASIL – en arvelig sygdom der påvirker hjernens blodkar

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?