Atorvastatin, placebo og ingen behandling til voksne med familiær hyperkolesterolæmi og statinrelaterede muskelsymptomer

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet undersøger familial hypercholesterolaemia, som er en arvelig tilstand med meget højt kolesterol i blodet, og de muskelgener, som nogle voksne oplever under behandling med kolesterolsænkende medicin. Behandlingen i studiet er atorvastatin i tabletform, sammenlignet med placebo og en periode uden studiemedicin. Formålet med studiet er at finde ud af, om muskelsymptomerne faktisk skyldes statinbehandling, eller om de kan være misforstået eller opstå af andre grunde.

Studiet forløber over flere perioder, hvor behandlingerne skiftes, så den samme person kan få forskellige perioder med og uden medicin. Der er også perioder med placebotabletter. Undervejs vurderes muskelgenerne, og der sammenlignes, hvordan de opleves i de forskellige perioder. Dette hjælper med at afklare, om symptomerne er knyttet til medicinen eller ej.

1 start af forsøget

Du indgår i et randomiseret og dobbeltblindt forsøg. Det betyder, at rækkefølgen af behandlingsperioderne bestemmes tilfældigt, og at du ikke ved, om du får aktiv medicin eller placebo i den enkelte periode.

Forsøget er et n-of-1 crossover-forsøg. Det betyder, at du gennemgår flere behandlingsperioder, hvor du skifter mellem forskellige perioder med behandling.

2 behandlingsperioder med atorvastatin og placebo

Du får perioder med atorvastatin og perioder med placebo. Placebo er tabletter uden aktiv medicin.

Atorvastatin gives som en tablet til at tage gennem munden i en dosis på 80 mg én gang dagligt.

Placebo gives som kapslede placebo-tabletter til at tage gennem munden. Dosis er 0 mg.

Hver behandlingsperiode varer i den tid, som forsøget har fastlagt for sammenligning af symptomer mellem perioder med atorvastatin og placebo.

Du gennemfører også en periode uden forsøgsbehandling, hvis dette indgår i rækkefølgen, som er fastlagt i forsøget.

3 vurdering af muskelsymptomer under forsøget

Du vurderer dine muskelsymptomer under behandlingsperioderne.

Det vigtigste mål i forsøget er forskellen i styrken af muskelsymptomer mellem perioden med atorvastatin og perioden med placebo.

Vurderingen fokuserer på de sidste 2 uger af hver behandlingsperiode, nærmere bestemt uge 5-6.

4 afslutning af forsøget

Når alle planlagte perioder er gennemført, afsluttes forsøget.

Resultatet bruges til at vurdere, om dine muskelsymptomer er knyttet til statin behandling eller til andre årsager. Statin er en type kolesterolmedicin, og atorvastatin er et statin.

Hvem kan deltage i forsøget?

Personen skal være 18 år eller ældre, når samtykket underskrives. Samtykke betyder, at man frivilligt siger ja til at deltage.
Personen skal have en verificeret diagnose af familiær hyperkolesterolæmi. Det betyder enten en genetisk bekræftet form, hvor man har heterozygot familiær hyperkolesterolæmi, eller en klinisk diagnose med en Dutch Lipid Clinic Network Score på 9 eller højere. Denne score er en lægelig vurdering, der bruges til at afgøre, hvor sandsynlig diagnosen er.
Personen skal have haft muskelgener, som vedkommende selv forbinder med statinbehandling. Statiner er kolesterolsænkende lægemidler. Muskelgenerne skal have været oplevet ved mindst to forskellige typer statiner.
Personen skal have stoppet med statinbehandling på grund af muskelgener og have været uden statiner i mindst 2 uger før den første vurdering til studiet.
Hvis personen er en kvinde, som kan blive gravid (det vil sige en kvinde før overgangsalderen, som ikke er varigt steril), skal hun have en negativ graviditetstest og være villig til at bruge meget sikker prævention eller afholde sig fra sex under hele studiebehandlingen. Prævention betyder metoder, der forebygger graviditet.
Personen skal forventes at kunne følge de krav og begrænsninger, der står i samtykkeerklæringen og i studieplanen.
Personen skal have adgang til en smartphone, tablet eller computer under hele studiet.
Personen skal være i stand til at underskrive samtykke selv.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har været indlagt på hospitalet for en uforudset hjerte- eller blodkarsygdom inden for de sidste 6 måneder.
Du kan ikke deltage, hvis din forventede levetid er under 24 måneder på grund af andre sygdomme.
Du kan ikke deltage, hvis dit CK (et muskelenzym i blodet) er 5 gange eller mere over normalområdet ved start.
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i et andet interventionsstudie, altså et andet forsøg hvor du får en behandling eller et lægemiddel som en del af studiet.
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft rhabdomyolyse, som er en alvorlig nedbrydning af musklerne.
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft myopati, det vil sige en muskelsygdom, hvor CK har været 10 gange eller mere over normalområdet.
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft påvirkning af leveren i forbindelse med statinbehandling, hvor ALAT og/eller ASAT har været 3 gange eller mere over normalområdet. ALAT og ASAT er blodprøver, der viser leverens funktion.
Du kan ikke deltage, hvis du inden for de sidste 12 måneder har haft svær nedsat nyrefunktion, defineret som eGFR under 30 mL/min/1,73 m². eGFR er en blod- og urinbaseret måling af, hvor godt nyrerne filtrerer blodet.
Du kan ikke deltage, hvis du har en sygdom eller tilstand, som forskeren vurderer kan gøre det farligt for dig, påvirke resultaterne eller gøre det svært for dig at deltage. Det kan for eksempel være psykisk sygdom, dement eller stofmisbrug.
Du kan ikke deltage, hvis du har nogen grund til ikke at kunne få atorvastatin, som er det lægemiddel der bruges i studiet. Det gælder blandt andet kendt allergi eller overfølsomhed over for indholdsstofferne, ALAT på 3 gange eller mere over normalområdet ved start, graviditet eller amning.
Du kan ikke deltage, hvis du lige nu tager andre lægemidler, som ikke må bruges sammen med atorvastatin, eller som ikke kan kombineres med atorvastatin 80 mg.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
St. Olavs Hospital HF	Trondheim	Norge

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Norge	rekrutterer endnu ikke	03.08.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Atorvastatin

Atorvastatin er et kolesterolsænkende lægemiddel, som tages som tablet gennem munden. I dette forsøg bruges det til at se, om det kan give muskelsymptomer hos personer, der tidligere har oplevet problemer med statiner. Lægen sammenligner, hvordan deltagerne har det, når de får dette lægemiddel, i forhold til andre perioder i forsøget.

Familial hypercholesterolaemia – Familial hypercholesterolaemia is an inherited disorder that causes very high levels of cholesterol in the blood from an early age. It happens because the body cannot remove cholesterol from the blood normally, so cholesterol gradually builds up in the arteries over time. This buildup can start in childhood or young adulthood and may continue to worsen if untreated.

Forsøgs-ID:

2025-521589-83-00

Protokolkode:

REMUS

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Atorvastatin, placebo og ingen behandling til voksne med familiær hyperkolesterolæmi og statinrelaterede muskelsymptomer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?