Undersøgelse af sikkerheden og effekten af CABA-201, fludarabin og cyklofosfamid til patienter med aktiv inflammatorisk muskelsygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af personer med Idiopathic Inflammatory Myopathy, som er en gruppe af sygdomme, der medfører betændelse i musklerne. Dette inkluderer tilstande som dermatomyositis, anti-synthetase syndrom, immune-mediated necrotizing myopathy samt Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathy, som rammer børn og unge. Sygdommene er kendetegnet ved muskelsvaghed og betændelsestilstande i muskelvævet.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og effekten af det eksperimentelle lægemiddel CABA-201. Dette lægemiddel er en form for CAR-T celleterapi, hvilket betyder, at man bruger kroppens egne immunceller, der er blevet ændret i et laboratorium til at genkende og angribe bestemte celler i kroppen. Som baggrund for studiet anvendes også medicin som cyclophosphamide og fludarabine.

Under forløbet vil deltagerne modtage CABA-201 gennem en intravenøs infusion, hvilket er en metode, hvor væsken føres direkte ind i en blodåre. Der vil løbende blive holdt øje med bivirkninger og kroppens reaktion på behandlingen for at sikre, at forløbet er sikkert.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 6 og 75 år gammel.
  • Du skal have en diagnose af idiopatisk inflammatorisk myopati, som er en gruppe af sygdomme, der giver betændelse i musklerne uden en kendt årsag.
  • Din diagnose skal være bekræftet gennem specifikke internationale retningslinjer for reumatologi (læren om led og muskelsygdomme).
  • Du skal have påvist bestemte typer myositis-specifikke antistoffer i dit blod. Antistoffer er proteiner i immunforsvaret, der ved fejl kan angribe kroppens eget væv.
  • Sygdommen skal være aktiv, hvilket betyder, at den er i gang og påvirker din krop lige nu, selvom du modtager behandling.
  • Der skal være tegn på aktiv sygdom gennem en forhøjet værdi af kreatinkinase (CK) i blodet. Kreatinkinase er et enzym, der lækker ud i blodet, når der er skade på musklerne.
  • Du kan have et hududslæt, som er forbundet med sygdommen (dermatomyositis).
  • Der skal være tegn på sygdom via en muskelbiopsi (en lille vævsprøve fra en muskel), en MR-scanning (en detaljeret billedundersøgelse af kroppen) eller en elektromyografi (en undersøgelse, hvor man måler de elektriske signaler i musklerne).
  • Du skal opleve muskelsvaghed, hvilket betyder, at dine muskler ikke har den normale styrke.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis man har en kontraindikation (det vil sige en lægelig årsag, der gør det farligt eller uhensigtsmæssigt) mod leukaferece, som er en procedure, hvor man renser blodet for specifikke hvide blodlegemer.
  • Hvis man tidligere har haft en anafylaktisk reaktion eller en alvorlig kropsomfattende reaktion på medicinen fludarabin eller cyklofosfamid.
  • Hvis man har en aktiv infektion (en igangværende sygdom forårsaget af f.eks. bakterier eller virus), som kræver lægelig behandling på det tidspunkt, hvor man bliver undersøgt til forsøget.
  • Hvis man har nuværende symptomer på alvorlig eller ukontrolleret sygdom i f.eks. nyrerne (nyrefunktion), leveren, blodet (blodceller), maven/tarmene, lungerne, psyken (sindet), hjertet eller hjernen.
  • Hvis man har alvorlige infektioner som sepsis (blodforgiftning) eller opportunistiske infektioner (infektioner, der opstår, når kroppens immunforsvar er svækket).
  • Hvis man har en betydelig nedsat funktion i lungerne eller hjertet.
  • Hvis man tidligere er blevet behandlet med CAR T-celle terapi (en form for avanceret immunterapi, hvor man bruger patientens egne genmodificerede celler).
  • Hvis man tidligere har fået foretaget en transplantation af et fast organ (som hjerte, lever, nyre eller lunge) eller en stamcelletransplantation (hvor man får udskiftet sin knoglemarv).
  • Hvis man har andre sygdomme, som lægen vurderer kan gøre det for risikabelt at deltage, eller som kan gøre det svært at måle, hvordan den nye medicin virker og er sikker.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Fraunhofer Institute for Translational Medicine and Pharmacology ITMP Frankfurt am Main Tyskland
Honruxny Vkif dmujbkrs Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.04.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.04.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
01.04.2026

Forsøgssteder

CABA-201 er en form for immunterapi, hvor man bruger patientens egne modificerede celler til at bekæmpe sygdommen. I dette forsøg undersøges det, hvordan disse specialiserede celler kan hjælpe med at behandle aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati.

Cyclophosphamide er medicin, der anvendes som baggrundsbehandling. Det er en type medicin, der bruges til at dæmpe kroppens immunsystem.

Fludarabine er medicin, der anvendes som baggrundsbehandling. Det er en type medicin, der bruges til at påvirke immunsystemet.

Active Idiopathic Inflammatory Myopathy – Denne tilstand er en gruppe af sygdomme, hvor kroppens eget immunforsvar angriber muskelvævet. Det kan medføre muskelsvaghed og betændelse i musklerne. Sygdommen kan omfatte forskellige former som dermatomyositis, anti-synthetase syndrom eller immunmedieret nekrotiserende myopati. Hos børn kan det optræde som juvenil idiopatisk inflammatorisk myopati. Tilstanden udvikler sig typisk ved, at immunforsvaret gradvist svækker musklernes evne til at fungere normalt.

Forsøgs-ID:
2025-521145-24-01
Protokolkode:
CAB-201-002
NCT ID:
NCT06154252
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland