Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette er en undersøgelse af generaliseret myasthenia gravis, som er en sygdom hvor musklerne bliver svage, fordi nervesystemet og musklerne ikke fungerer sammen på den rigtige måde. Undersøgelsen omfatter børn fra 2 år til under 18 år. Den medicin der bliver brugt i undersøgelsen hedder inebilizumab og gives som en infusion direkte i blodet. Medicinen virker ved at påvirke bestemte celler i kroppens immunsystem som kaldes B-celler. Børn der deltager i undersøgelsen kan fortsætte med deres sædvanlige behandling, som kan omfatte binyrebarkhormoner, visse andre lægemidler der dæmper immunsystemet som azathioprin, mycophenolat mofetil eller mycophenolsyre, samt pyridostigmin som hjælper med at forbedre signalerne mellem nerver og muskler.

Formålet med undersøgelsen er at se hvordan medicinen optages og fordeles i kroppen hos børn, hvordan den påvirker antallet af B-celler, og om den er sikker og kan tåles godt. Under undersøgelsen vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i blodet og antallet af B-celler. Lægerne vil også undersøge om der opstår bivirkninger, og om der sker ændringer i laboratorieprøver og vitale tegn som blodtryk og puls. Derudover vil der blive brugt særlige skemaer til at vurdere hvor svære symptomerne på myasthenia gravis er, både når det gælder muskelstyrke og evnen til at klare daglige aktiviteter.

Undersøgelsen er åben, hvilket betyder at både deltagerne og lægerne ved hvilken behandling der gives. Behandlingen med inebilizumab kan vare op til 83 uger. Under hele forløbet vil der være regelmæssige besøg hos lægen hvor barnets tilstand bliver vurderet, og hvor der bliver taget forskellige prøver. Der vil også blive undersøgt om kroppen danner antistoffer mod medicinen, hvilket kan påvirke hvordan den virker.

1 Start af behandling med inebilizumab

Du vil modtage inebilizumab (handelsnavnet er Uplizna), som er et lægemiddel, der gives gennem en infusion i en blodåre.

Lægemidlet gives som en koncentreret opløsning, der fortyndes og løber langsomt ind i din blodåre gennem et drop.

Doseringen er 100 mg pr. infusion.

2 Regelmæssige infusioner

Du vil få infusioner med inebilizumab på bestemte tidspunkter gennem hele undersøgelsen.

Hver infusion vil blive givet på klinikken eller hospitalet.

Varigheden af hver infusion og hyppigheden vil blive bestemt af lægen baseret på undersøgelsesplanen.

3 Fortsættelse af din nuværende medicin

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige medicin mod myasthenia gravis.

Dette kan omfatte kortikosteroider (binyrebarkhormoner), som er lægemidler, der dæmper immunsystemet.

Det kan også omfatte andre immunhæmmende lægemidler såsom azathioprin, mycophenolatmofetil eller mycophenolsyre.

Du skal også fortsætte med acetylcholinesterasehæmmere (for eksempel pyridostigmin), hvis du tager disse. Disse lægemidler hjælper med at forbedre muskelstyrken.

Doseringen af disse lægemidler skal forblive stabil gennem undersøgelsen.

4 Blodprøver til måling af lægemidlets niveau

Der vil blive taget blodprøver på bestemte tidspunkter for at måle, hvor meget inebilizumab der er i dit blod.

Disse målinger kaldes farmakokinetik og viser, hvordan kroppen optager, fordeler og udskiller lægemidlet.

Blodprøverne hjælper med at bestemme den rigtige dosis til børn.

5 Blodprøver til måling af virkningen på immunsystemet

Der vil blive taget blodprøver for at måle antallet af bestemte immunceller kaldet CD20-positive B-celler.

Disse celler er en del af immunsystemet, og inebilizumab virker ved at reducere antallet af disse celler.

Målingen af disse celler kaldes farmakodynamik og viser, hvordan lægemidlet påvirker kroppen.

6 Vurdering af myasthenia gravis symptomer

Din læge vil regelmæssigt vurdere dine symptomer ved hjælp af særlige skalaer.

En af disse skalaer kaldes QMG-score (Quantitative Myasthenia Gravis score), som måler muskelstyrke og funktion gennem forskellige tests.

En anden skala kaldes MG-ADL-score (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living), som måler, hvordan sygdommen påvirker dine daglige aktiviteter.

Disse vurderinger hjælper med at se, om behandlingen forbedrer dine symptomer.

7 Sikkerhedsundersøgelser

Du vil blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger gennem hele undersøgelsen.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere dine laboratorieværdier.

Dine vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur og vejrtrækning) vil blive målt ved hvert besøg.

Lægen vil spørge dig om eventuelle nye symptomer eller problemer, du måtte opleve.

8 Test for antistoffer mod lægemidlet

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere, om din krop udvikler antistoffer mod inebilizumab.

Antistoffer er proteiner, som immunsystemet nogle gange danner mod medicin.

Denne test hjælper med at forstå, hvordan kroppen reagerer på behandlingen over tid.

9 Afslutning af undersøgelsen

Undersøgelsen forventes at vare indtil marts 2030.

Efter den sidste infusion vil der være opfølgende besøg for at kontrollere din tilstand.

Lægen vil informere dig om de næste trin efter undersøgelsens afslutning.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltageren skal være mellem 2 og 18 år gammel på den dag, de starter i undersøgelsen.
  • Deltageren skal have en diagnose af generaliseret myasthenia gravis (en sygdom, der påvirker musklerne), hvilket bekræftes ved: En positiv blodprøve, der viser bestemte antistoffer (kroppens forsvarsstoffer, der i dette tilfælde angriber musklerne), og mindst én af følgende: Tidligere unormale testresultater, der viser problemer med signalerne mellem nerverne og musklerne, eller tidligere positiv test med et særligt lægemiddel, der midlertidigt forbedrer muskelsymptomerne, eller deltageren har vist forbedring i symptomerne ved at tage medicin, der hjælper nervesignalerne til musklerne, eller deltageren har symptomer, der passer med sygdommen, og som ikke kan forklares af andre tilstande.
  • Deltagerens sygdom skal være i klasse II, III eller IV ifølge en bestemt klassificering, hvilket betyder, at sygdommen påvirker flere muskler i kroppen.
  • Deltageren skal have en score på 11 eller højere på en særlig vurderingsskala, der måler, hvor alvorlige symptomerne er.
  • Deltageren kan være i behandling med: Kun kortikosteroider (en type beroligende medicin for immunsystemet), hvor dosis ikke er øget inden for de seneste 4 uger, eller én tilladt immunhæmmende medicin (medicin, der dæmper kroppens immunforsvar), som skal have været taget i mindst 6 måneder uden dosisøgning i de seneste 4 måneder, eller en kombination af kortikosteroider og én tilladt immunhæmmende medicin med de samme krav som ovenfor.
  • Hvis deltageren tager medicin, der hjælper med signalerne mellem nerver og muskler (kaldet acetylcholinesterasehæmmere), skal dosis have været stabil (uændret) i mindst 2 uger før start i undersøgelsen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ikke angivet specifikke udelukkelseskriterier i de tilgængelige oplysninger om denne kliniske undersøgelse.
  • For at deltage i undersøgelsen skal patienten have generaliseret myasthenia gravis, som er en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber forbindelsen mellem nerver og muskler, hvilket gør musklerne svage.
  • Undersøgelsen er designet til børn og unge, så voksne over en bestemt alder kan muligvis ikke deltage.
  • Kontakt den ansvarlige læge for at få fuldstændig information om hvem der kan og ikke kan deltage i undersøgelsen.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Njdqoooxqbow Zxvfvq Omtbzx Zioobbiddg Wnchqtitrzzqghlxehsj Pnymiqok Lzmuhlml Sqxzgcmv Ljze Scccbdfgcjme Katowice Polen
Mobwzvuuk Iolhtgzzjn Cwhmqpec Sicijrch Spe z orzi Warszawa Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
05.02.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
05.02.2026
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
05.02.2026
Spanien Spanien
rekrutterer
05.02.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Inebilizumab er en medicin, der gives til børn og unge med generaliseret myasthenia gravis. Myasthenia gravis er en sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber forbindelsen mellem nerver og muskler, hvilket gør musklerne svage. Inebilizumab virker ved at påvirke immunsystemet for at hjælpe med at reducere disse angreb. I dette studie undersøger læger, hvordan medicinen virker i kroppen hos børn, hvordan den påvirker sygdommen, og om den er sikker at bruge for børn og unge mellem 2 og 18 år.

Generalized Myasthenia Gravis – Generalized Myasthenia Gravis er en sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber forbindelsen mellem nerver og muskler. Dette fører til muskelsvaghed, som forværres ved aktivitet og forbedres ved hvile. Sygdommen påvirker forskellige muskelgrupper i kroppen, herunder muskler i arme, ben, ansigt og hals. Svaghed kan vise sig som hængende øjenlåg, sløret syn, problemer med at synke eller tale, og svaghed i arme og ben. Symptomerne kan variere i intensitet fra dag til dag og kan forværres af stress, infektioner eller varme. Sygdommen er kronisk og vedvarer over tid med perioder, hvor symptomerne kan være mere eller mindre udtalt.

Forsøgs-ID:
2025-520993-20-00
Protokolkode:
20240236
NCT ID:
NCT06987539
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Langtidsopfølgning af sikkerheden ved brug af KYV-101 hos patienter med lupus nefritis, systemisk sklerose, myasthenia gravis, leddegigt eller stivpersonsyndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland