Undersøgelse af axatilimab sammenlignet med standardbehandling hos børn med kronisk graft-versus-host sygdom, som tidligere har modtaget mindst to systemiske behandlinger

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af kronisk graft-versus-host-sygdom, en tilstand der kan opstå efter en knoglemarvsransplantation, hvor det transplanterede væv angriber patientens krop. Studiet fokuserer på børn og unge, der allerede har prøvet mindst to andre behandlinger uden tilstrækkelig effekt.

Undersøgelsen sammenligner en ny behandling kaldet axatilimab, der gives som intravenøs infusion, med den bedst tilgængelige standardbehandling. Axatilimab er et lægemiddel, der arbejder ved at påvirke immunsystemet for at kontrollere sygdommen. Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt denne nye behandling virker sammenlignet med eksisterende behandlingsmuligheder.

Behandlingen vil vare op til 24 måneder, og patienterne vil få regelmæssige undersøgelser og opfølgning gennem hele forløbet. Under behandlingen vil lægerne overvåge, hvordan sygdommen reagerer på medicinen, og følge patienternes generelle helbredstilstand. Nogle patienter vil kunne fortsætte med at tage deres nuværende kortikosteroider sammen med studiemedicinen, hvis det er nødvendigt.

1 Start af behandling

Du vil modtage axatilimab gennem en intravenøs infusion (direkte i blodårerne).

Behandlingen starter efter at du er blevet godkendt til at deltage i studiet og har gennemgået de indledende undersøgelser.

2 Behandlingsperiode – første 6 måneder

Du vil blive behandlet med enten axatilimab eller den bedst tilgængelige standardbehandling.

Hvis du får kortikosteroider, vil dosis forblive stabil i mindst 2 uger før behandlingsstart.

Der vil blive foretaget regelmæssige vurderinger af din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Efter 6 måneder vil der blive foretaget en evaluering af behandlingens effekt.

3 Opfølgningsperiode – op til 12 måneder

Behandlingen fortsætter i op til 12 måneder, hvis der ses positiv effekt.

Der vil blive foretaget løbende vurderinger af:

– Din generelle helbredstilstand

– Eventuelle bivirkninger

– Livskvalitet gennem særlige spørgeskemaer

– Laboratorieprøver og andre kliniske undersøgelser

4 Afsluttende evaluering

Ved studiets afslutning vil der blive foretaget en samlet vurdering af behandlingens effekt.

Der vil blive udført en sidste helbredsundersøgelse og laboratorieprøver.

Din deltagelse i studiet afsluttes efter den endelige evaluering.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 2 og 18 år gammel på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
  • Du skal være villig til at underskrive en informeret samtykkeerklæring. For børn skal en forælder/værge give samtykke, og hvor det er relevant, skal barnet også underskrive deres egen samtykkeerklæring
  • Du skal have aktiv, moderat til svær kronisk graft-versus-host sygdom der kræver systemisk immunundertrykkende behandling
  • Du skal have gennemgået en allogen stamcelletransplantation fra enhver donortype
  • Du skal have modtaget mindst 2 tidligere systemiske behandlinger for din tilstand, herunder kortikosteroider og ruxolitinib
  • Din fysiske funktionsevne skal være tilstrækkelig god (mindst 60% på relevante skalaer)
  • Du skal have tilstrækkelig knoglemarvsfunktion med acceptable blodværdier
  • Du skal acceptere at blive behandlet med en af de godkendte standardbehandlinger
  • Du skal være villig til at undgå graviditet eller at gøre nogen gravid under studiet
  • Hvis du tager kortikosteroider, skal dosis have været stabil i mindst 2 uger før behandlingsstart

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter under 18 år kan ikke deltage i undersøgelsen
  • Personer med ukontrolleret infektion der kræver behandling
  • Personer som har aktiv kræft (bortset fra hudkræft der ikke er melanom)
  • Personer som har fået anden eksperimentel behandling inden for de sidste 30 dage
  • Personer med alvorlig lever- eller nyresygdom
  • Personer med ukontrolleret hjerte-kar-sygdom
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Personer som ikke kan give informeret samtykke
  • Personer med alvorlige psykiske lidelser der kan påvirke deres deltagelse
  • Personer som er allergiske over for studiemedicinen eller dens indholdsstoffer
  • Personer som deltager i andre kliniske forsøg
  • Personer med svækket immunforsvar på grund af andre sygdomme end GVHD

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Tyskland
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spanien
University Childrens Hospital Queen Fabiola Bruxelles Belgien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Cblclzdgt Ujwopuzwtnhsmv Sqtkxdlix Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Ugarhmawop Mxnbigz Clbtqd Hhysfovbzorosptxv Hamborg Tyskland
Grrhfl Uwlywylbdv Fghlylkru Frankfurt am Main Tyskland
Fcesrjuxe Pcwz Lq Ilawyjdsfsgrh Bzmweflts Djo Heifsjur Ulnanyzqjrzmy Lq Pyw Madrid Spanien
Hezthnra Uxioclnojpoaq Rhqbwzex Dp Msprml Malaga Spanien
Awsorxt Utteh Stmlayekg Lnphkh Dj Behkfii Bologna Italien
Hwtbukqs Vptw dskrzfnh Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
30.09.2025
Italien Italien
rekrutterer
30.09.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
30.09.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
30.09.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Axatilimab er et lægemiddel, der bruges til at behandle kronisk graft-versus-host-sygdom (cGVHD) hos børn. Dette lægemiddel virker ved at påvirke immunsystemet og hjælper med at kontrollere kroppens reaktion efter en knoglemarvstransplantation. Det er designet til at reducere de symptomer og komplikationer, der opstår, når det transplanterede væv reagerer mod patientens krop.

Bedste tilgængelige behandling (BAT) henviser til de nuværende standardbehandlinger, der bruges til at behandle kronisk graft-versus-host-sygdom. Dette kan omfatte forskellige typer medicin og behandlinger, som læger normalt bruger til at behandle denne tilstand. Den specifikke behandling vælges baseret på den enkelte patients behov og tidligere behandlingsforløb.

Chronic Graft-Versus-Host Disease – En kronisk tilstand der kan opstå efter en knoglemarv- eller stamcelletransplantation, hvor de transplanterede immunceller (donor) angriber værtens (patientens) væv og organer. Sygdommen udvikler sig typisk gradvist over tid og kan påvirke forskellige organer i kroppen, herunder hud, mund, øjne, lever og lunger. Tilstanden kan opstå når som helst fra 100 dage efter transplantationen og fremefter. Sygdommen kan variere i sværhedsgrad fra mild til moderat og svær. De transplanterede celler genkender værtens væv som fremmed, hvilket fører til en vedvarende immunreaktion. Symptomerne kan omfatte tør hud, stramhed i huden, tør mund, tørre øjne og ændringer i kroppens slimhinder.

Forsøgs-ID:
2025-521849-25-00
Protokolkode:
INCA034176-256
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Et studie af belumosudil til børn mellem 1 og 18 år med moderat til svær kronisk graft versus host sygdom, som kræver systemisk behandling

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland Spanien
  • Undersøgelse af belumosudil til patienter med steroidresistent overlappende graft-versus-host-sygdom efter stamcelletransplantation

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland