Undersøgelse af hvordan elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor i kombination optages i kroppen hos patienter med cystisk fibrose

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af Cystisk Fibrose, en arvelig sygdom som påvirker flere organer i kroppen, særligt lungerne. Undersøgelsen fokuserer på en kombination af tre lægemidler: elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor, som gives som tabletter under handelsnavnene Kaftrio og Kalydeco.

Formålet med studiet er at undersøge, hvordan disse lægemidler optages og fordeles i kroppen hos patienter med cystisk fibrose. Studiet vil måle mængden af lægemidlerne i blodet, når patienterne har taget medicinen regelmæssigt i mindst 8 dage, så der er opnået en stabil koncentration i kroppen.

I løbet af studiet vil deltagerne fortsætte med deres normale behandling med disse lægemidler, mens forskerne tager blodprøver for at måle koncentrationen af medicinen i blodet. Dette vil hjælpe med at forstå, hvordan kroppen håndterer medicinen, og hvordan behandlingen virker bedst muligt for forskellige patienter med cystisk fibrose.

1 Start på forsøget

Du skal have taget cystisk fibrose med mindst én F508del-mutation.

Du skal være mindst 6 år gammel.

Du skal have været i behandling med kombinationen af medicin (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) i minimum 8 dage.

2 Medicinering

Du vil fortsætte med at tage din normale dosis af Kaftrio tabletter (filmovertrukne tabletter).

Du vil også fortsætte med at tage Kalydeco tabletter som normalt.

Begge typer medicin skal tages gennem munden.

3 Blodprøver

Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i dit blod.

Formålet er at undersøge, hvordan medicinen fungerer i din krop over tid.

4 Opfølgning og overvågning

Alle bivirkninger vil blive registreret.

Din lungefunktion vil blive målt (ppFEV1).

Dine kloridværdier vil blive kontrolleret.

Disse målinger bruges til at vurdere, hvor godt medicinen virker.

5 Varighed

Forsøget starter i august 2025.

Forsøget forventes at slutte i juli 2027.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have cystisk fibrose med mindst én F508del-mutation og være i behandling med kombinationen ETI i mindst 8 dage
  • Du skal være 6 år eller ældre
  • Både mænd og kvinder kan deltage
  • Du skal give dit informerede samtykke (skriftlig tilladelse) til at deltage i undersøgelsen og til behandling af dine personlige oplysninger, før der indsamles data
  • Du skal være i stand til at forstå og følge studiets procedurer og krav
  • Du skal være villig til at gennemføre alle planlagte studiebesøg og procedurer
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter, der har en kendt overfølsomhed over for elexacaftor, tezacaftor eller ivacaftor eller andre studiemediciner
  • Personer med alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Personer, der deltager i andre kliniske forsøg inden for de sidste 30 dage
  • Patienter med akut lungebetændelse eller forværring af deres tilstand inden for de sidste 2 uger
  • Personer, der bruger visse typer medicin, som kan påvirke studiemedicinen (såkaldte CYP3A4-hæmmere eller -induktorer)
  • Personer med alvorlig nedsat leverfunktion (Child-Pugh klasse C)
  • Patienter med ukontrolleret højt blodtryk
  • Personer med en kendt historie med alkohol- eller stofmisbrug inden for det sidste år
  • Personer, der ikke kan eller vil følge studiets protokol og procedurer
  • Personer med andre alvorlige medicinske tilstande, som efter investigators vurdering kan påvirke deres sikkerhed i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Materno Infantile Burlo Garofolo Trieste Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2025

Forsøgssteder

Elexacaftor er et lægemiddel, der bruges til behandling af cystisk fibrose. Det hjælper med at forbedre funktionen af et bestemt protein i cellerne, hvilket kan hjælpe med at reducere de tykke sekreter, der dannes i lungerne hos personer med cystisk fibrose.

Tezacaftor er også et lægemiddel til behandling af cystisk fibrose. Det arbejder sammen med elexacaftor for at hjælpe det defekte protein med at fungere bedre og dermed forbedre lungefunktionen hos patienter.

Ivacaftor er det tredje lægemiddel i denne kombination. Det hjælper også med at forbedre funktionen af det defekte protein hos personer med cystisk fibrose. Når det bruges sammen med elexacaftor og tezacaftor, kan det give en mere effektiv behandling af sygdommen.

Disse tre lægemidler bruges i kombination for at give en mere effektiv behandling af cystisk fibrose. De arbejder sammen for at hjælpe med at forbedre patienternes lungefunktion og generelle sundhedstilstand.

Undersøgte sygdomme:

Cystisk Fibrose – En medfødt genetisk sygdom, der påvirker kroppens slimproducerende kirtler. Sygdommen medfører, at kroppen producerer unormalt tykt og sejt slim, som særligt påvirker lungerne og fordøjelsessystemet. Dette tykke slim hober sig op i luftvejene og kan give problemer med vejrtrækningen. Slimet påvirker også bugspytkirtlen, hvilket kan føre til problemer med at optage næring fra maden. Tilstanden viser sig ofte allerede i den tidlige barndom med symptomer som hyppige lungeinfektioner og dårlig vægtøgning. Personer med cystisk fibrose har også ofte et højt saltindhold i sveden.

Forsøgs-ID:
2024-518785-28-00
Protokolkode:
PKCAFTORs
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og effekten af RCT2100 og ivacaftor til behandling af patienter med cystisk fibrose

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Holland
  • Hvordan optages antibiotika i lungerne hos patienter med KOL eller cystisk fibrose? En sammenligning af tre målemetoder

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Østrig