Undersøgelse af virkning og sikkerhed af mexiletin med forlænget udløsning sammenlignet med mexiletin med øjeblikkelig udløsning hos voksne patienter med ikke-dystrofiske myotonier

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelsesstudie handler om non-dystrofiske myotonisygdomme, som er en gruppe af sjældne muskelsygdomme der giver muskelstivhed. De tre former der undersøges er myotonia congenita, paramyotonia congenita og natriumkanal myotoni. Ved disse sygdomme har musklerne svært ved at slappe af efter en sammentrækning, hvilket giver stivhed og problemer med at bevæge sig normalt. Undersøgelsen sammenligner to forskellige former af lægemidlet mexiletin. Den ene form kaldes mexiletin-PR og er en langtidsvirkende suspension som granulat, der blandes med vand og tages gennem munden. Den anden form kaldes mexiletin IR og er en hurtigtvirkende hård kapsel der også tages gennem munden. Begge former indeholder det samme aktive stof, men frigiver det på forskellige måder i kroppen.

Formålet med undersøgelsen er at sammenligne sikkerheden af de to former af mexiletin hos voksne patienter med disse muskelsygdomme. Undersøgelsen vil se på hvor mange bivirkninger der opstår med hver behandlingsform, og om der er forskel på hvor godt patienterne tåler de to forskellige former af medicinen. Derudover vil undersøgelsen også kigge på hvor godt de to behandlingsformer virker mod muskelstivheden ved at måle forskellige ting som hvor lang tid det tager at åbne hånden, livskvalitet, muskelstivhed i dagligdagen og evnen til at rejse sig og gå.

Undersøgelsen er et såkaldt cross-over studie, hvilket betyder at hver patient vil prøve begge behandlingsformer i en bestemt rækkefølge som bestemmes ved lodtrækning. Hver behandlingsperiode varer 12 uger, og den samlede behandlingstid for hver patient er 24 uger. Patienterne skal tage medicinen gennem munden dagligt med en maksimal dosis på 500 milligram per dag. Under undersøgelsen vil patienterne blive undersøgt regelmæssigt for at vurdere både sikkerheden og virkningen af behandlingerne gennem forskellige tests og spørgeskemaer.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en af følgende sygdomme bekræftet gennem genetisk test (en test der undersøger dine arvelige egenskaber): myotonia congenita (en tilstand der gør musklerne stive), paramyotonia congenita (muskelstivhed der forværres af kulde) eller natriumkanal myotoni (muskelstivhed forårsaget af ændringer i musklernes elektriske signaler).
  • Du skal være mindst 16 år gammel på tidspunktet for den indledende undersøgelse.
  • Du kan være mand eller kvinde, men hvis du er kvinde, må du ikke være gravid.
  • Dit BMI (Body Mass Index – et tal der viser forholdet mellem din vægt og højde) skal være mellem 18,5 og 30 kg/m2, og du skal veje mindst 45 kg.
  • Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, skal du bruge en meget sikker form for prævention (svangerskabsforebyggelse) under hele undersøgelsen og i mindst 7 dage efter den sidste dosis af studiemedicinen.
  • Du må ikke have alvorlige hjerteproblemer, hvilket skal bekræftes af en kardiolog (hjertespecialist) gennem undersøgelser som EKG (en test der måler hjertets elektriske aktivitet) og ekkokardiogram (en ultralydsskanning af hjertet). Disse undersøgelser må ikke være ældre end 3 måneder.
  • Dine myotoniske symptomer (muskelstivhed) skal være alvorlige nok til at det er nødvendigt med behandling.
  • Du skal være i stand til at forstå og villig til at underskrive et informeret samtykke (et dokument der bekræfter at du forstår undersøgelsen og frivilligt deltager). Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge også give tilladelse, og du skal selv give skriftlig tilsagn.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage i undersøgelsen) angivet i de tilgængelige oplysninger om dette kliniske forsøg.
  • For at deltage i undersøgelsen skal man være en voksen patient med non-dystrofisk myotoni, hvilket er en tilstand der påvirker musklernes evne til at slappe af efter sammentrækning.
  • Undersøgelsen er åben for både mænd og kvinder.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Association Institut De Myologie Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
31.01.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
31.01.2025
Italien Italien
rekrutterer
31.01.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
31.01.2025

Forsøgssteder

Mexiletine PR er en medicin, der bruges til at behandle symptomer på myotoni, som er en tilstand hvor musklerne har svært ved at slappe af efter sammentrækning. Dette er en form af medicinen, der frigiver det aktive stof langsomt over tid i kroppen.

Mexiletine IR er den samme medicin som ovenfor, men i en anden form. Denne version frigiver det aktive stof hurtigere i kroppen. Begge former af medicinen har til formål at hjælpe patienter med muskelstivhed og gøre det lettere for musklerne at fungere normalt.

Undersøgte sygdomme:

Myotonia congenita – Myotonia congenita er en arvelig muskelsygdom, der påvirker musklernes evne til at slappe af efter sammentrækning. Patienter oplever muskelstivhed, især når de begynder at bevæge sig efter en periode med hvile. Symptomerne forbedres typisk ved gentagen bevægelse, et fænomen kaldet “warm-up” effekten. Sygdommen skyldes fejl i de kanaler, der styrer muskelcellernes elektriske aktivitet. Stivheden kan påvirke forskellige muskelgrupper i kroppen, herunder hænder, ben og ansigt. Sygdommen viser sig ofte i barndommen eller den tidlige ungdom.

Paramyotonia congenita – Paramyotonia congenita er en arvelig lidelse, der forårsager muskelstivhed, som forværres ved kulde og gentagen muskelaktivitet. I modsætning til andre former for myotoni bliver stivheden værre ved fortsat bevægelse i stedet for bedre. Patienter kan også opleve midlertidig muskelsvaghed, især i ansigtet og hænderne. Symptomerne udløses typisk af eksponering for kolde temperaturer eller ved fysisk aktivitet i kulden. Sygdommen skyldes genetiske ændringer i natriumkanaler i muskelcellerne. Tilstanden viser sig normalt i den tidlige barndom.

Natriumkanal-myotoni – Natriumkanal-myotoni er en sjælden arvelig muskellidelse forårsaget af defekter i musklernes natriumkanaler. Patienter oplever muskelstivhed og vanskeligheder med at slappe af i musklerne efter sammentrækning. Symptomerne kan variere i intensitet og kan påvirkes af faktorer som kulde, hvile eller pludselige bevægelser. Stivheden rammer ofte øjenlåg, hænder, ben og tunge. Nogle patienter oplever forbedring af symptomerne ved fortsat bevægelse. Sygdommen begynder typisk i barndommen eller ungdomsårene.

Forsøgs-ID:
2024-514970-27-00
Protokolkode:
MEX-NDM-301
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Et langsigtet studie af sikkerheden og effekten af AOC 1001 givet intravenøst til patienter med myotonisk dystrofi type 1

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Frankrig Tyskland Italien Holland Spanien
  • Langtidsundersøgelse af mexiletin til behandling af myoton dystrofi type 1 og type 2 hos patienter der har gennemført MEX-DM-302 studiet

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Danmark Tyskland Italien Spanien