Dette studie undersøger en tilstand kaldet hereditær transthyretin-medieret amyloidose med polyneuropati. Dette er en sjælden sygdom, hvor et protein kaldet transthyretin ophobes i kroppen og skader nerverne, hvilket kan føre til problemer med følesansen og muskelstyrken. Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektivt og sikkert medicinen nucresiran er til at behandle denne tilstand.

I undersøgelsen vil deltagerne modtage enten nucresiran eller det eksisterende lægemiddel vutrisiran. Begge behandlinger gives som en subkutan indsprøjtning, hvilket betyder, at medicinen sprøjtes ind under huden. Ved siden af de aktive behandlinger sammenlignes resultaterne med en gruppe, der har modtaget placebo i et tidligere studie.

Forløbet i studiet indebærer regelmæssig opfølgning for at måle ændringer i nervesystemets funktion og patienternes generelle livskvalitet. Der vil blive kigget på niveauerne af transthyretin i blodet samt på fysiske funktioner gennem en længere periode for at se, hvordan medicinen påvirker sygdommens udvikling.