Behandling af børn med akut myeloid leukæmi, der er vendt tilbage eller ikke reagerer på behandling, med revumenib, cytarabin og fludarabin

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af børn med Akut Myeloid Leukæmi, som er en form for kræft i blodet og knoglemarven. Undersøgelsen fokuserer på patienter, hvor sygdommen enten ikke reagerer på den normale behandling eller er vendt tilbage. Der kigges specifikt på undergrupper af sygdommen med bestemte genetiske forandringer kaldet KMT2A-r, NUP98-r eller NPM1-mutation.

Formålet med studiet er at undersøge effekten af en kombinationsbehandling bestående af lægemidlet revumenib og en kemoterapi kaldet FLA. Denne kemoterapi består af stofferne cytarabin og fludarabin, som gives via en intravenøs indsprøjtning direkte i en åre. Revumenib gives som en mundtlig medicin i form af enten en tablet eller en opløsning.

Forløbet i studiet involverer administration af disse behandlinger i op til to cyklusser, som er gentagne perioder med medicinsk behandling efterfulgt af pauser. Undervejs følger man med i, hvordan kroppen reagerer på den kombinerede medicin.

1 <b>behandling</b> med kombination af medicin

der påbegyndes en behandling, som består af en kombination af to typer medicin: revumenib og kemoterapi kaldet fla.

revumenib gives som enten en tablet eller en oral opløsning med en dosis på 540 mg.

fla-kemoterapien består af to typer medicin, der gives som intravenøs behandling (direkte i en åre): cytarabin i en dosis på 2000 mg/m2 og fludarabin i en dosis på 30 mg/m2.

2 <b>behandlingsforløb</b> og cyklusser

behandlingen foregår i op til 2 cyklusser (gentagne perioder med medicinsk behandling).

formålet med disse cyklusser er at vurdere svarsraten, som er et mål for, hvor godt kroppen reagerer på den kombinerede behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være mellem 30 dage og 18 år gammel på det tidspunkt, hvor man starter i undersøgelsen.
  • Patienten skal have en god fysisk tilstand, målt ved en score (Lansky eller Karnofsky), der viser, at man kan udføre mange daglige aktiviteter.
  • Sygdommen må gerne findes i centralnervesystemet (hjernen eller rygmarven), men patienten må ikke have synlige tegn eller symptomer på det, såsom lammelser i ansigtet eller problemer med øjnene.
  • Patienten skal være helt restitueret fra de kraftige bivirkninger, som tidligere kræftbehandling kan have givet.
  • Patienten skal have en tilstrækkelig funktion i nyrerne, leveren og hjertet.
  • Patienten skal have en bestemt type akut myeloid leukæmi (en form for blodkræft), som enten er vendt tilbage efter behandling (relaps) eller som ikke reagerer på behandling (refraktær). Denne type skal være knyttet til ændringer i generne KMT2A, NUP98 eller NPM1.
  • Der skal være gået mindst 21 dage siden den sidste kræftbehandling, såsom kemoterapi.
  • Hvis patienten har fået foretaget en knoglemarvstransplantation eller stamcelletransplantation fra en donor, skal der være gået mindst 84 dage.
  • Patienten må ikke have graft versus host sygdom (GVHD), hvilket er en tilstand, hvor de nye celler angriber patientens eget væv, medmindre der er tale om en mild hudreaktion, der behandles med creme.
  • Hvis patienten har modtaget cellulær terapi (behandling med specielle immunceller), skal der være gået mindst 28 dage.
  • Patienten eller dennes forældre eller værger skal forstå og give skriftlig tilladelse til at deltage i undersøgelsen.
  • Patienten skal kunne overholde undersøgelsens tidsplan og de øvrige krav.
  • Kvinder, der kan blive gravide, skal have en negativ graviditetstest senest 10 dage før behandlingen starter.
  • Antallet af hvide blodlegemer (de celler i blodet, der bekæmper infektioner) skal være under 25.000 pr. mikroliter før opstart.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter, hvor kræftcellerne kun findes uden for knoglemarven (det væv, der danner blod).
  • Patienter, som i øjeblikket modtager anden undersøgelig medicin (medicin, der stadig bliver testet).
  • Patienter, der tager medicin for at forhindre graft-versus-host sygdom (en tilstand, hvor donorceller angriber patientens krop efter en transplantation) eller afstødning af et organ.
  • Patienter med aktiv graft-versus-host sygdom (undtagen mild hudreaktion).
  • Patienter, der tager stærke CYP3A4-hæmmere (en type medicin, der påvirker, hvordan leveren nedbryder visse stoffer), som ikke er de specifikke svampemidler nævnt i undersøgelsen.
  • Patienter, der tager medicin, som øger aktiviteten af CYP3A4-enzymer (proteiner i leveren), mens de deltager i studiet eller inden for 14 dage før start.
  • Patienter, der bruger medicin, som kan påvirke hjerterytmen (ved at forlænge den tid, det tager for hjertet at lade op mellem slagene).
  • Patienter med kendte genetiske syndromer, der påvirker knoglemarven, såsom Bloom syndrom eller Fanconi anæmi.
  • Kvinder, der er gravide eller ammer.
  • Kvinder og mænd, der kan få børn, og som ikke bruger meget effektiv prævention (forebyggelse af graviditet).
  • Patienter, der tidligere har brugt revumenib eller andre menin-hæmmere (en bestemt type medicin rettet mod kræftceller).
  • Patienter med en målt hjerterytme-forsinkelse (kaldet QTcF), der er højere end 450ms.
  • Patienter med overfølsomhed eller allergi over for det aktive stof eller de hjælpestoffer, som medicinen indeholder.
  • Patienter med en dokumenteret, aktiv og ukontrolleret infektion (en sygdom forårsaget af bakterier eller virus) ved studiets start.
  • Patienter med Downs syndrom.
  • Patienter med en form for leukæmi, der er opstået som følge af tidligere behandling med kemoterapi (cellegift).
  • Patienter med en specifik genetisk ændring kaldet KMT2A-PTD (en delvis gentagelse i et bestemt gen).
  • Patienter med Mixed Lineage Leukemia (en type leukæmi, hvor kræftcellerne har træk fra flere forskellige typer blodceller).
  • Patienter med en historik med medfødt hjerterytmeforstyrrelse, hjertesvigt (hvor hjertet ikke pumper blod effektivt nok) eller ukontrolleret arytmi (uregelmæssig hjerterytme) inden for de sidste 6 måneder.
  • Patienter med problemer i den øverste del af mave-tarm-kanalen, som kan påvirke, hvordan kroppen optager medicin gennem munden.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
St. Anna Kinderspital GmbH Wien Østrig
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Sverige
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Krakowie Krakow Polen
Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon Napoli Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Holland
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Tyskland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Roskilde University Roskilde Danmark
Ufizlxxakk Mqfjdut Cgunbm Hkqdefdjuubgrznke Hamborg Tyskland
Uauwkqxiqkxqzusefsmek Anitinuu Augsburg Tyskland
Slrakpm Kxzesdqva Iaz Kpuhrq Jnupflych Ueqkuiorhvnw Mkmtqfhipx Idn Kjjvfc Muwwsptlqgrfjok W Ptrkomek Poznań Polen
Fbcmbwfy navmuelmr Mbatd a Hkrfevf Prag Tjekkiet
Upqpcyxojhorueushbgcw Mlfpaayx Aqi Münster Tyskland
Unqniriwneaaml Ctxukjy Kokdchyhu Gdańsk Polen
Gjiqoj Upirdbhewy Fufhcnxum Frankfurt am Main Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer endnu ikke
19.02.2026
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
19.02.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
19.02.2026
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
19.02.2026
Sverige Sverige
rekrutterer endnu ikke
19.02.2026
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer endnu ikke
19.02.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
19.02.2026
Østrig Østrig
rekrutterer endnu ikke
19.02.2026

Forsøgssteder

Revumenib er en medicin, der gives som en tablet eller en mundoplade, som er beregnet til at behandle børn med en bestemt type blodkræft.

Cytarabin og Fludarabin er en del af en kemoterapi-behandling, der gives direkte i en blodåre for at hjælpe med at bekæmpe kræftcellerne i kroppen.

Acute Myeloid Leukemia – Denne sygdom er en form for kræft, der opstår i knoglemarven, hvor de hvide blodlegemer dannes. Sygdommen skyldes en ukontrolleret vækst af umodne celler, som kaldes blaster. Disse unormale celler ophober sig i knoglemarven og fortrænger de sunde blodceller. Som sygdommen skrider frem, kan det påvirke kroppens evne til at producere fungerende røde blodlegemer, blodplader og normale hvide blodlegemer. Tilstanden kan udvikle sig hurtigt, hvis de unormale celler fortsætter med at dele sig uden kontrol.

Forsøgs-ID:
2025-521390-14-00
Protokolkode:
STRIVE
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien