Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af en ny behandling rettet mod Cystic Fibrosis, som er en medfødt sygdom, der påvirker kroppens evne til at transportere salt og vand i cellerne, hvilket ofte fører til problemer i lungerne. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden ved brug af lægemidlet RCT2100, som gives som en inhalationsdispersion, hvilket betyder, at medicinen indåndes som en fin forstøvet væske via en nebulizer, en maskine der omdanner væske til en tåge. Som sammenligning anvendes medicinen Kalydeco, som indeholder det aktive stof ivacaftor og tages som tabletter.

Studiet foregår i flere faser, hvor man først tester stigende doser af RCT2100 for at se, hvordan kroppen reagerer. Der kigges på, hvordan stoffet fordeler sig i kroppen, og hvordan det påvirker lungefunktionen. Forløbet indebærer både observationer af raske personer og personer med Cystic Fibrosis for at sikre, at behandlingen kan tåles, før man ser på den mulige terapeutiske virkning.