Dette studie undersøger en sygdom kaldet Beta-thalassemia, som er en arvelig tilstand, der påvirker dannelsen af røde blodlegemer. En almindelig komplikation ved denne sygdom er jernophobning, som sker, når der ophobes for meget jern i kroppen. Formålet med studiet er at undersøge effekten og sikkerheden af lægemidlet REGN7999 til behandling af denne tilstand.
Deltagerne i undersøgelsen vil modtage enten REGN7999 eller et placebo via en injektion under huden. REGN7999 fungerer som en hæmmer af et bestemt protein i kroppen for at regulere jernniveauerne. Undervejs i forløbet vil man holde øje med, hvordan medicinen påvirker mængden af jern i leveren, samt hvordan den påvirker mængden af hæmoglobin, som er det stof i blodet, der transporterer ilt.
For at måle mængden af jern i kroppen anvendes en MRI, som er en scanning af kroppen ved hjælp af magnetfelter. Der vil løbende blive foretaget observationer for at sikre, at behandlingen er sikker og tåles godt af kroppen. Man vil desuden holde øje med mængden af røde blodlegemer og behovet for blodtransfusioner gennem hele forløbet.
Grækenland 
Italien 
