Undersøgelse af virkning og sikkerhed ved ACT-1004-1239 hos voksne med progressiv multipel sklerose

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette forsøg handler om progressiv multipel sklerose, som er en sygdom i nervesystemet hvor beskyttelseslaget omkring nerverne gradvist bliver beskadiget. I forsøget undersøges et lægemiddel kaldet ACT-1004-1239, som gives i form af hårde kapsler. Nogle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel, mens andre vil modtage placebo. Formålet med forsøget er at undersøge virkningen af ACT-1004-1239 sammenlignet med placebo på genopbygning af beskyttelseslaget omkring nerverne hos personer med progressiv multipel sklerose, hvilket måles ved hjælp af MR-skanning.

Forsøget varer i 48 uger, hvor deltagerne vil blive undersøgt på forskellige tidspunkter. Under forsøget vil der blive foretaget MR-skanninger for at måle ændringer i nervevævets beskyttende lag, særligt i den del af hjernen der kaldes corpus callosum. Der vil også blive målt på nervesignaler gennem øjnene ved hjælp af en undersøgelse kaldet visuel fremkaldt potentiale. Deltagerne vil få taget prøver af rygsøksvæske på forskellige tidspunkter for at måle koncentrationer af bestemte stoffer i kroppen.

I løbet af forsøget vil der blive holdt øje med bivirkninger og sikkerhed ved at måle vitale tegn, kropsvægt, blodprøver og hjerterytme ved hjælp af EKG. Der vil også blive foretaget vurderinger af selvmordstanker og adfærd. Forsøget inkluderer voksne mellem 18 og 55 år med en diagnose af primær eller sekundær progressiv multipel sklerose, som ikke har haft tilbagefald inden for de seneste 6 måneder før forsøget starter.

1 Start af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten ACT-1004-1239 eller placebo (en inaktiv kapsel uden medicin).

Medicinen gives som hårde kapsler, som skal tages gennem munden.

Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du modtager, da forsøget er dobbeltblindet.

2 Uge 4

Der vil blive taget en prøve af mærket kropsvand, som bruges som reference til senere målinger.

3 Uge 12

Der vil blive taget en prøve af cerebrospinalvæske (væsken omkring rygmarv og hjerne). Denne prøve bruges til at måle koncentrationen af bestemte molekyler.

Målingen vil blive sammenlignet med det mærkede kropsvand fra uge 4.

4 Uge 24 – Hovedmåling

Der vil blive foretaget en MR-scanning (magnetisk resonans billeddannelse) for at måle myelinvandsfraktionen i corpus callosum (en del af hjernen). Dette er forsøgets primære målepunkt.

Der vil blive målt visuelt fremkaldte potentialer (VEP), som er en test der måler, hvor hurtigt nervesignaler bevæger sig fra øjnene til hjernen. Specifikt måles P100-latenstiden.

Der vil igen blive taget en prøve af cerebrospinalvæske for at måle koncentrationen af bestemte molekyler, sammenlignet med det mærkede kropsvand fra uge 4.

5 Løbende gennem hele forsøget

Du skal fortsætte med at tage kapslerne som ordineret gennem hele forsøgsperioden.

Hvis du i forvejen tager sygdomsmodificerende behandling for din multiple sklerose (undtagen B-celle-udtømmende behandlinger), skal du fortsætte med denne.

Der vil regelmæssigt blive foretaget målinger af dine vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur), kropsvægt, laboratorieprøver (blodprøver) og EKG (hjerterytme).

Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger ved hvert besøg.

Der vil blive foretaget vurdering af selvmordstanker og adfærd ved hjælp af et spørgeskema kaldet Columbia Suicide Severity Rating Scale.

Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du gennemføre månedlige graviditetstests (urin eller blod) gennem hele forsøget.

6 Efter afslutning af behandling

Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du fortsætte med graviditetstests og anvendelse af sikker prævention i 30 dage efter, at du er stoppet med at tage forsøgsmedicinen.

Der vil blive foretaget opfølgende undersøgelser for at vurdere din sikkerhed efter behandlingens ophør.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mand eller kvinde i alderen 18 til 55 år
  • Du skal have fået stillet diagnosen primær progressiv eller sekundær progressiv multipel sklerose (MS) af en neurolog, der er specialist i MS, før screeningen. Progressiv MS betyder, at sygdommen gradvist forværres over tid
  • Du må ikke have haft klinisk tilbagefald (forværring af symptomer) inden for 6 måneder før screeningen
  • Din score på EDSS-skalaen skal være mellem 2,0 og 6,0. EDSS er en skala, der måler graden af funktionsnedsættelse ved MS fra 0 (ingen symptomer) til 10 (død som følge af MS)
  • Hvis du i øjeblikket får sygdomsmodificerende behandling (medicin der påvirker sygdommens forløb), undtagen behandling der udtømmer B-celler, skal denne behandling have været stabil og være startet mindst 6 måneder før screeningen
  • Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du acceptere at få taget månedlige graviditetstests i urin eller blod under forsøget og op til 30 dage efter at du er stoppet med forsøgsmedicinen
  • Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du acceptere at bruge en meget effektiv præventionsmetode fra screeningen og op til 30 dage efter at du er stoppet med forsøgsmedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier angivet i de tilgængelige oplysninger om dette kliniske forsøg.
  • Forsøget undersøger en behandling for progressiv multipel sklerose (en sygdom i nervesystemet der gradvist forværres) hos voksne deltagere.
  • Både mænd og kvinder kan deltage i forsøget.
  • For at vide præcist om du kan deltage, skal du tale med lægen der står for forsøget, da der kan være andre medicinske forhold der skal vurderes.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre for Human Drug Research Leiden Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer
12.11.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ACT-1004-1239 er et forsøgsmedicin, der undersøges i denne undersøgelse. Det gives til deltagere med progressiv multipel sklerose for at se, om det kan hjælpe med at genoprette beskyttelseslaget omkring nerverne i hjernen, som kaldes myelin. Dette beskyttende lag bliver beskadiget hos personer med multipel sklerose. Medicinen sammenlignes med placebo for at finde ud af, om den kan forbedre remyelinering, hvilket måles ved hjælp af MR-scanninger.

Undersøgte sygdomme:

Progressive multiple sclerosis – Progressive multipel sklerose er en form for multipel sklerose, hvor sygdommen forværres gradvist over tid. Ved denne sygdom angriber kroppens immunsystem beskyttelseslaget omkring nervecellerne i hjernen og rygmarven, hvilket kaldes myelin. Når myelinen bliver beskadiget, kan nervesignalerne ikke sendes korrekt gennem kroppen. Dette fører til en langsom forværring af neurologiske funktioner. Symptomerne kan omfatte problemer med bevægelse, balance, syn og koordination. I modsætning til andre former for multipel sklerose sker forværringen løbende uden klare perioder med tilbagefald og bedring.

Forsøgs-ID:
2025-522922-11-00
Protokolkode:
ID-086B201
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lægemidlet siponimod til behandling af kronisk betændelse hos patienter med fremskreden multipel sklerose

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien
  • Test af stamcellebehandling mod fremskreden multipel sklerose (MS) med transplantation af føtale nerveceller

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Italien