Dette kliniske forsøg undersøger Fragile X syndrom, som er en arvelig tilstand der påvirker udviklingen og kan medføre forskellige udfordringer med adfærd og indlæring. Forsøget vil teste et lægemiddel kaldet CTH120, som gives som hårde kapsler, og sammenligne det med placebo. Deltagerne vil være voksne mænd i alderen 18 til 45 år, som har fået stillet diagnosen Fragile X syndrom gennem genetisk undersøgelse. Formålet med forsøget er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af CTH120 hos patienter med Fragile X syndrom sammenlignet med placebo.
Under forsøget vil deltagerne modtage enten CTH120 eller placebo i en periode på op til 42 dage. Den maksimale daglige dosis af CTH120 vil være 150 milligram, som tages gennem munden. Forsøget vil overvåge eventuelle bivirkninger og ændringer i vitale tegn, hjerterytme målt ved EKG og laboratorieprøver gennem hele forløbet. Deltagerne skal have en forælder eller anden pålidelig omsorgsperson med til alle besøg, som kan give oplysninger om deltageren og sikre, at alle undersøgelser gennemføres som planlagt.
I løbet af forsøget vil der blive foretaget forskellige målinger for at vurdere virkningen af behandlingen. Dette omfatter vurderinger af generel funktion, adfærdsproblemer, angst, kognitiv funktion, tilpasningsevne og livskvalitet gennem forskellige spørgeskemaer og skalaer. Der vil også blive foretaget målinger af hjerneaktivitet ved hjælp af elektroencefalografi, øjenbevægelser, søvnkvalitet og søvn-vågen rytme. Desuden vil der blive taget blodprøver for at måle niveauet af forskellige proteiner og stoffer samt for at undersøge, hvordan kroppen optager og nedbryder lægemidlet.
Spanien 