Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvem kan deltage?
- Studiedesign og fase
- Hvad måles i forsøget?
- Status og omfang
- Vigtige begreber
Oversigt over forsøgene
Der er ét registreret interventionalt forsøg med 2-[4-[3-(METHYLAMINO)-1-PHENYLPROPOXY]PHENYL]ETHANOL HYDROCHLORIDE, også omtalt som CTH120 i forsøgets titel.[1] Forsøget undersøger behandlingens sikkerhed, tålelighed og effekt hos voksne mænd med Fragile X-syndrom.[1]
Hvem kan deltage?
Forsøget er målrettet voksne mænd med Fragile X-syndrom.[1] Det betyder, at studiet har en meget specifik målgruppe, og at det ikke er et bredt forsøg på tværs af alle aldersgrupper eller køn.[1]
Den planlagte deltagelse er 30 personer, hvilket gør dette til et lille studie.[1] Små studier bruges ofte i tidlige faser for at se nærmere på, hvordan behandlingen virker i praksis.[1]
Studiedesign og fase
Forsøget er et interventionelt studie, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler, hvad der sker.[1] Det er et fase 2-forsøg.[1]
Fase 2-forsøg bruges typisk til at undersøge, om en behandling ser lovende ud, og om der er tegn på, at den kan bruges sikkert i en mindre gruppe mennesker.[1] Her sammenlignes forsøgsbehandlingen med placebo, som er en identisk kapsel uden aktivt lægemiddel.[1]
Forsøget er beskrevet som Authorised, altså godkendt til at gennemføres.[1]
Hvad måles i forsøget?
Det vigtigste mål er treatment-emergent adverse events (TEAEs), som betyder bivirkninger eller andre uønskede hændelser, der opstår efter, at behandlingen er startet.[1] Forsøget måler disse fra dag 1 til slutningen af studiet.[1]
Forskerne ser også på potentielt klinisk betydende afvigelser i vitale tegn, 12-aflednings-ECG og sikkerhedslaboratorieprøver.[1] Det betyder, at de undersøger, om målinger som puls, blodtryk, hjerterytme og blodprøver viser tegn på et muligt sikkerhedsproblem.[1]
Forsøgets korte formål er at vurdere sikkerhed og tålelighed af CTH120 hos personer med Fragile X-syndrom sammenlignet med placebo.[1]
Status og omfang
Det registrerede forsøg har status Authorised og omfatter 30 planlagte deltagere.[1] Der er kun ét forsøg i det materiale, der er givet her, så oplysningerne handler om et enkelt, specifikt studie og ikke om en større forskningsserie.[1]
Vigtige begreber
Fragile X-syndrom er den tilstand, som studiet undersøger hos deltagerne.[1] Placebo bruges til at sammenligne resultaterne på en retfærdig måde.[1] ECG er en hjertetest, og laboratorieprøver bruges til at holde øje med sikkerheden under forsøget.[1]
