Fragile X-syndrom er en arvelig tilstand, der påvirker hjernens udvikling og kan forårsage adfærdsmæssige udfordringer som social tilbagetrækning og irritabilitet. Denne sygdom opstår på grund af ændringer i FMR1-genet, som er vigtigt for normal hjerneudvikling. Personer med Fragile X-syndrom kan have vanskeligt ved at interagere socialt og kan vise tegn på irritabel adfærd.
Dette forskningsstudie undersøger virkningen og sikkerheden af et eksperimentelt lægemiddel kaldet ZYN002, som påføres huden som en gel. Studiet sammenligner dette aktive lægemiddel med placebo for at finde ud af, om ZYN002 kan hjælpe med at forbedre adfærdsmæssige symptomer hos børn, unge og unge voksne med Fragile X-syndrom. Formålet med studiet er at evaluere, hvor effektivt ZYN002 er til behandling af adfærdssymptomer ved Fragile X-syndrom.
Studiet varer 18 uger og er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel eller placebo. Deltagerne påfører gelen på huden dagligt som anvist. Under studiet vil forskerne måle ændringer i social tilbagetrækning og irritabilitet ved hjælp af forskellige bedømmelsesskalaer. Deltagerne vil have regelmæssige besøg, hvor deres fremskridt og eventuelle bivirkninger bliver overvåget gennem fysiske undersøgelser, blodprøver og EKG-målinger af hjerterytmen.
Irland 