Venglustat er et lægemiddel, der bruges til behandling af Fabrys sygdom. Det er designet til at reducere ophobningen af skadelige stoffer i hjertet hos patienter med denne sjældne genetiske sygdom. Medicinen arbejder ved at mindske venstre ventrikels masse i hjertet, som ofte er forstørret hos patienter med Fabrys sygdom.

Standard behandling refererer til de eksisterende godkendte behandlinger for Fabrys sygdom. Dette omfatter enzymsubstitutionsbehandling, som hjælper med at erstatte det manglende eller defekte enzym, der forårsager sygdommen. Denne behandling har været brugt i mange år og betragtes som den almindelige behandlingsmetode for Fabrys sygdom.

Fabry’s disease – En arvelig genetisk sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde bestemte fedtstoffer. Sygdommen skyldes mangel på et vigtigt enzym, hvilket fører til ophobning af skadelige stoffer i kroppens celler og væv. Dette kan medføre påvirkning af forskellige organer, særligt hjerte, nyrer og nervesystem. Symptomerne udvikler sig ofte gradvist og kan omfatte smerter i hænder og fødder, nedsat svedproduktion og karakteristiske små, mørkerøde udslæt på huden. Med tiden kan der opstå fortykkelse af hjertevæggen og påvirkning af nyrernes funktion. Sygdommen nedarves X-bundet, hvilket betyder, at mænd typisk rammes hårdere end kvinder.