Undersøgelse af rilzabrutinib tabletter sammenlignet med placebo hos voksne patienter med varm autoimmun hæmolytisk anæmi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af autoimmun hæmolytisk anæmi, en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber og nedbryder de røde blodlegemer. Den nye behandling, der afprøves, hedder rilzabrutinib og gives som tabletter, der skal indtages gennem munden. Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor godt denne medicin virker til at behandle sygdommen sammenlignet med placebo.

Studiet er opdelt i forskellige faser, hvor nogle patienter vil modtage rilzabrutinib, mens andre vil få placebo. Medicinen gives som filmovertrukne tabletter, og den maksimale daglige dosis er 800 mg. Behandlingen kan vare op til 224 uger, hvilket svarer til cirka fire år.

Under studiet vil lægerne følge patienternes blodværdier, særligt mængden af røde blodlegemer, for at se hvordan behandlingen virker. Der vil også blive holdt øje med eventuelle bivirkninger og andre helbredsmæssige ændringer. Patienterne vil blive bedt om at rapportere, hvordan de har det, særligt med hensyn til træthed og åndedrætsbesvær, som er almindelige symptomer ved denne sygdom.

1 Start af studiet

Du vil blive tildelt enten rilzabrutinib eller placebo (inaktiv tablet) via lodtrækning.

Medicinen skal tages som filmovertrukne tabletter gennem munden.

2 Primær behandlingsperiode

Du vil modtage behandling i den primære analyseperiode.

Din blodprocent (hæmoglobin) vil blive målt regelmæssigt for at vurdere din respons på behandlingen.

Der vil blive taget blodprøver for at måle LDH-niveauer (et protein der indikerer nedbrydning af røde blodceller).

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om træthed og åndenød ved hjælp af FACIT-værktøjet.

3 Opfølgning og vurdering

Din helbredstilstand vil blive overvåget gennem regelmæssige undersøgelser.

Lægen vil vurdere eventuelle bivirkninger.

Der vil blive foretaget fysiske undersøgelser, måling af vitale tegn og EKG (hjertediagram).

Efter uge 4 vil det blive vurderet, om du har behov for supplerende behandling.

4 Åben behandlingsperiode

Efter den blindede fase vil der være mulighed for at fortsætte i en åben behandlingsperiode.

Studiet forventes at fortsætte indtil oktober 2029.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Mænd og kvinder med bekræftet diagnose af primær varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA) i mindst 3 måneder. wAIHA er en tilstand, hvor kroppens immunsystem nedbryder røde blodlegemer.
  • Deltagere som tidligere ikke har opnået vedvarende respons efter behandling med kortikosteroider (binyrebarkhormon), hvilket betyder enten:
    • Manglende respons efter 3 ugers behandling med mindst 1 mg/kg eller 60 mg prednisolon eller tilsvarende dagligt
    • Behov for vedvarende behandling med mere end 10 mg prednisolon dagligt for at opretholde effekt
    • Ikke tåler eller er uegnede til kortikosteroidbehandling
  • Deltagere med ECOG-funktionsstatus på 2 eller lavere (ECOG er en skala fra 0-5, der beskriver patientens fysiske formåen, hvor 0 er fuldt aktiv og 5 er død)
  • Deltagere skal være i stand til og villige til at bruge effektiv prævention i overensstemmelse med lokale retningslinjer for kliniske forsøg
  • Deltagere skal være voksne (18 år eller ældre)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer under 18 år eller over 75 år kan ikke deltage i undersøgelsen
  • Personer med aktiv cancer eller som har modtaget kræftbehandling inden for de sidste 2 år
  • Personer med alvorlige infektioner eller som har haft alvorlige infektioner inden for de sidste 3 måneder
  • Personer med ukontrolleret forhøjet blodtryk (hypertension)
  • Personer med alvorlig leversygdom eller unormal leverfunktion
  • Personer med alvorlig nyresygdom eller nedsat nyrefunktion
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Personer som deltager i andre kliniske forsøg
  • Personer med kendt alkohol- eller stofmisbrug
  • Personer som er allergiske over for studiemedicinen eller nogle af dens indholdsstoffer
  • Personer med alvorlige psykiatriske lidelser
  • Personer som ikke kan give informeret samtykke

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Mazowiecki Szpital Specjalistyczny w Radomiu Radom Polen
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Medical University Of Vienna Wien Østrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina Trieste Italien
Institute Of Hematology And Blood Transfusion Prag Tjekkiet
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Azienda Unita Locale Socio Sanitaria N 8 Berica Vicenza Italien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou Thessaloniki Grækenland
Santa Sp. z o.o. Łódź Polen
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Dei Sette Laghi Varese Italien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Sverige
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita Novara Italien
Hanusch Krankenhaus Der Wiener Gebietskrankenkasse Wien Østrig
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
General University Hospital Of Patras Patras Grækenland
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spanien
University Of Debrecen Debrecen Ungarn
Semmelweis University Budapest Ungarn
Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologiai Intezet Budapest Ungarn
In Vivo Sp. z o.o. Bydgoszcz Polen
Region Midtjylland Aarhus Danmark
Odense University Hospital Odense Danmark
Rigshospitalet København Danmark
General University Hospital Of Larissa Larisa Grækenland
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Olympion Therapeftirio General Clinic Of Patras S.A. Patras Grækenland
Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfuerstendamm Berlin Tyskland
Uxirensdigtgyrawvowue Efmps Azb Essen Tyskland
Lpihs Uphjkrdlqhsz Mhslcil Cvmgtph (midxj Leiden Holland
Whygusmbxss Wsjtqmskvqsjpkvdnsak Cdfcqvb Ogwdlfwrr I Txngbeneqbomh In Msipwvptiak W Lenoz Łódź Polen
Ixnyspkh Rbplpmkso Phy Lv Szpsdm Dar Tzhsvq Deof Asxmrnz Icks Shseld Meldola Italien
Azukckr Oxcdksfurhj Oouqegyx Rluhmjo Vpyoo Sgsun Ccgdrnam Palermo Italien
Aiziuhwwa Uql Amsterdam Holland
Ubqzkwobhujcyd Cvnibtc Keekcjymg Gdańsk Polen
Lehdg Gqknvjw Huddetxh Oe Arfpsj Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer endnu ikke
15.06.2025
Grækenland Grækenland
rekrutterer
15.06.2025
Holland Holland
rekrutterer
15.06.2025
Italien Italien
rekrutterer
15.06.2025
Polen Polen
rekrutterer
15.06.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
15.06.2025
Sverige Sverige
rekrutterer
15.06.2025
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
15.06.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
15.06.2025
Ungarn Ungarn
rekrutterer
15.06.2025
Østrig Østrig
rekrutterer
15.06.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Rilzabrutinib er et lægemiddel, der bruges til behandling af varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA). Det er et nyt lægemiddel, der virker ved at påvirke kroppens immunsystem. Dette lægemiddel hjælper med at kontrollere de antistoffer, der angriber de røde blodlegemer hos personer med wAIHA. Formålet er at øge antallet af røde blodlegemer og forbedre hæmoglobinniveauet i blodet, hvilket kan hjælpe med at reducere træthed og andre symptomer forbundet med sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Autoimmun hæmolytisk anæmi – En tilstand hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger de røde blodlegemer. Dette fører til for tidlig nedbrydning af røde blodlegemer, hvilket resulterer i blodmangel (anæmi). Sygdommen kan udvikle sig gradvist eller opstå pludseligt. Personer med denne tilstand oplever ofte træthed, svaghed og åndenød på grund af det reducerede antal røde blodlegemer. Kroppen forsøger at kompensere ved at øge produktionen af nye røde blodlegemer i knoglemarven. Tilstanden kan være enten primær (opstår af sig selv) eller sekundær (udløst af andre sygdomme eller medicin).

Forsøgs-ID:
2024-517972-39-00
Protokolkode:
EFC17360 – LUMINA 3
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af tafasitamab til voksne med immunrelateret lavt antal blodplader eller autoimmun hæmolytisk anæmi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Holland Spanien
  • Sammenligning af blodfortyndende medicin (apixaban og enoxaparin) til forebyggelse af blodpropper hos patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig