Dette studie undersøger sikkerheden og tolerabiliteten af tamoxifen citrate hos patienter med cystic fibrosis. Cystic fibrosis er en arvelig sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at producere tykt, klæbrigt slim, som kan blokere luftvejene og føre til infektioner. Dette studie fokuserer specifikt på patienter, der ikke har genetiske mutationer, som gør dem egnede til behandling med CFTR modulator lægemidler, som er en type medicin, der hjælper med at forbedre funktionen af det defekte protein, der forårsager sygdommen.
Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af tamoxifen citrate hos patienter med cystic fibrosis. Tamoxifen citrate er et lægemiddel, der traditionelt bruges til behandling af brystkræft, men forskere undersøger nu, om det også kan være gavnligt for patienter med cystic fibrosis. Under studiet vil deltagerne modtage behandling i 24 uger, mens forskerne nøje overvåger eventuelle bivirkninger og måler forskellige aspekter af deres helbredstilstand.
I løbet af de 24 uger vil forskerne regelmæssigt vurdere deltagernes lungefunktion gennem spirometri, som er en test der måler, hvor meget luft en person kan puste ud af lungerne. De vil også holde øje med antallet af lungeforværringer, som er perioder hvor symptomerne bliver værre, og antallet af hospitalsindlæggelser. Derudover vil forskerne overvåge ændringer i deltagernes vægt, analyse af opspyt for at tjekke for bakterier, og resultater fra svedtest, som måler mængden af salt i sveden og er en standard test for cystic fibrosis.



Italien

