Undersøgelse af tamoxifen som ny behandling til patienter med cystisk fibrose, der ikke kan behandles med eksisterende medicin

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger sikkerheden og tolerabiliteten af tamoxifen citrate hos patienter med cystic fibrosis. Cystic fibrosis er en arvelig sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at producere tykt, klæbrigt slim, som kan blokere luftvejene og føre til infektioner. Dette studie fokuserer specifikt på patienter, der ikke har genetiske mutationer, som gør dem egnede til behandling med CFTR modulator lægemidler, som er en type medicin, der hjælper med at forbedre funktionen af det defekte protein, der forårsager sygdommen.

Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af tamoxifen citrate hos patienter med cystic fibrosis. Tamoxifen citrate er et lægemiddel, der traditionelt bruges til behandling af brystkræft, men forskere undersøger nu, om det også kan være gavnligt for patienter med cystic fibrosis. Under studiet vil deltagerne modtage behandling i 24 uger, mens forskerne nøje overvåger eventuelle bivirkninger og måler forskellige aspekter af deres helbredstilstand.

I løbet af de 24 uger vil forskerne regelmæssigt vurdere deltagernes lungefunktion gennem spirometri, som er en test der måler, hvor meget luft en person kan puste ud af lungerne. De vil også holde øje med antallet af lungeforværringer, som er perioder hvor symptomerne bliver værre, og antallet af hospitalsindlæggelser. Derudover vil forskerne overvåge ændringer i deltagernes vægt, analyse af opspyt for at tjekke for bakterier, og resultater fra svedtest, som måler mængden af salt i sveden og er en standard test for cystic fibrosis.

1 Behandlingsstart

Du begynder behandlingen med tamoxifen (handelsnavn TAMOXENE), som er et lægemiddel der normalt bruges til brystcancer, men som i dette studie testes for at se, om det kan hjælpe personer med cystisk fibrose.

Du vil få 20 mg tamoxifen dagligt i form af filmovertrukne tabletter, som du tager gennem munden.

Denne behandling fortsætter i 24 uger (cirka 6 måneder).

2 Løbende overvågning af sikkerhed

Gennem hele studieperioden vil forskerne registrere alle bivirkninger og alvorlige hændelser, du måtte opleve.

Der lægges særlig opmærksomhed på specifikke bivirkninger som blodpropper, forhøjede leverenzymer og lungeforværringer.

Hvis du oplever bivirkninger, der er for alvorlige til at fortsætte, kan behandlingen blive stoppet.

3 Lungefunktionstest

Du gennemgår tests for at måle din lungefunktion både ved studiets start og efter 24 uger.

Testen måler din forcerede ekspiratoriske volumen på 1 sekund (ppFEV1), som viser, hvor meget luft du kan puste ud på ét sekund.

Denne måling sammenlignes med, hvad der er normalt for personer på din alder, dit køn og din højde.

4 Registrering af lungeforværringer

Forskerne vil tælle, hvor mange lungeforværringer du oplever i løbet af de 24 uger.

De vil også registrere, hvor lang tid der går, før du får din første lungeforværring.

En lungeforværring betyder, at dine luftvejssymptomer bliver værre end normalt.

5 Hospitaliseringsovervågning

Alle hospitalsindlæggelser relateret til cystisk fibrose, som varer mere end 24 timer, bliver registreret.

Forskerne vil også måle tiden til din første hospitalsindlæggelse, hvis det sker.

6 Livskvalitetsvurdering

Du udfylder et spørgeskema om cystisk fibrose (CFQ-R) ved studiets start og igen efter 24 uger.

Dette spørgeskema fokuserer især på, hvordan dine vejrtrækningsproblemer påvirker dit daglige liv.

Forskerne sammenligner dine svar fra før og efter behandlingen.

7 Antibiotikabehandling

Forskerne registrerer alle dage, hvor du får antibiotika gennem en vene (intravenøst) på grund af lunge- eller bihuleproblemer.

De registrerer også alle dage, hvor du tager antibiotika gennem munden (oralt) af samme årsag.

Denne registrering foregår gennem hele studieperioden på 24 uger.

8 Vægt- og BMI-måling

Din Body Mass Index (BMI) måles ved studiets start og igen efter 24 uger.

BMI er et mål for forholdet mellem din vægt og højde, som viser din ernæringstilstand.

Forskerne sammenligner disse målinger for at se, om der er sket ændringer.

9 Sputumprøver

Sputumprøver (slim fra lungerne) tages ved studiets start og slutning.

Disse prøver undersøges for at identificere bakterier og andre mikroorganismer, som kan forårsage infektioner.

Forskerne sammenligner resultaterne for at se, om der er sket ændringer i typen eller mængden af mikroorganismer.

10 Svedtest

Du gennemgår en svedtest både ved studiets start og slutning.

Denne test måler mængden af klorid (salt) i din sved, som er forhøjet hos personer med cystisk fibrose.

Forskerne sammenligner disse målinger for at se, om behandlingen påvirker saltniveauet.

11 Studieafslutning

Efter 24 uger stopper du med at tage tamoxifen.

Du gennemgår alle de afsluttende tests og undersøgelser som planlagt.

Forskerne vil have indsamlet alle nødvendige data om behandlingens sikkerhed og virkning på din tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 18 år eller ældre
  • Du skal have cystisk fibrose – en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet
  • Du skal være patient på CF Centret i Verona
  • Du må ikke have de specifikke genændringer som i øjeblikket kan behandles med såkaldte modulator-lægemidler – det er særlige mediciner til behandling af cystisk fibrose
  • Du skal kunne udføre pålidelige og reproducerbare lungefunktionstest – undersøgelser der måler hvor godt dine lunger fungerer
  • Du skal kunne kommunikere godt med forskerne, forstå og følge studiets krav
  • Hvis du er kvinde, skal du have en negativ graviditetstest
  • Hvis du er seksuelt aktiv, skal du bruge ikke-hormonelle præventionsmetoder under studiet og i 2 måneder efter studiet er afsluttet
  • Du skal underskrive et informeret samtykke – et dokument hvor du giver tilladelse til at deltage i studiet og til behandling af dine personlige data
  • Din ppFEV1 skal være mellem 40% og 90% – det er et mål for hvor meget luft du kan puste ud på ét sekund sammenlignet med andre på din alder, køn og højde
  • Din sædvanlige behandling for cystisk fibrose skal være stabil i forhold til dosis og medicin i 28 dage før studiets start – dette inkluderer inhalerede antibiotika, bronkodilatatorer (medicin der åbner luftvejene), betændelseshæmmende medicin, inhalerede kortikosteroider og fysioterapi
  • Du skal have stabil lungesygdom i 3 uger før første dosis af studiemedicinen – det betyder at din tilstand ikke må være forværret

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 3 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er over 65 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede tager modulator lægemidler – det er særlige mediciner, der bruges til at behandle visse former for cystisk fibrose
  • Du kan ikke deltage, hvis dine genforandringer gør dig berettiget til behandling med modulator lægemidler – genforandringer er ændringer i dine arvelige egenskaber, der påvirker sygdommen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med hjertet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med leveren
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med nyrerne
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid
  • Du kan ikke deltage, hvis du ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som kan påvirke studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke studiemedicinen på en farlig måde
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universita’ Degli Studi Di Verona Verona Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
16.07.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Tamoxifen citrat er et lægemiddel, der traditionelt bruges til behandling af brystkræft. I dette studie undersøges det, om tamoxifen citrat kan være sikkert og veltålet hos patienter med cystisk fibrose. Cystisk fibrose er en genetisk sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet. Tamoxifen citrat testes her som en potentiel behandling for patienter med cystisk fibrose, som ikke har de specifikke genetiske mutationer, der gør dem berettiget til de nuværende standardbehandlinger med CFTR-modulatorer.

Undersøgte sygdomme:

Cystisk fibrose – Cystisk fibrose er en arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at producere normale kropsvæsker. Sygdommen opstår på grund af fejl i et gen, der kontrollerer produktionen af et protein kaldet CFTR. Dette medfører, at slim og andre kropsvæsker bliver tykke og klistrede i stedet for tynde og glatte. De tykke væsker blokerer rør og passager i kroppen, især i lungerne og fordøjelsessystemet. I lungerne ophobes det tykke slim og gør det vanskeligt at trække vejret, samtidig med at det skaber et miljø, hvor bakterier kan vokse og forårsage infektioner. Sygdommen påvirker også bugspytkirtlen, leveren og andre organer, hvilket kan føre til problemer med fordøjelsen og optagelsen af næringsstoffer.

Forsøgs-ID:
2024-519657-11-00
Protokolkode:
CRCFC-TAMOXI063
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og effekten af RCT2100 og ivacaftor til behandling af patienter med cystisk fibrose

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Holland
  • Hvordan optages antibiotika i lungerne hos patienter med KOL eller cystisk fibrose? En sammenligning af tre målemetoder

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Østrig