Dette studie undersøger en eksperimentel behandling kaldet BIIB115 til personer med spinal muskelatrofi, som er en sjælden genetisk sygdom der påvirker nervecellerne i rygmarven og fører til muskelsvaghed og -svind. Studiet har to dele: den første del tester forskellige doser af BIIB115 hos raske voksne mænd for at vurdere sikkerheden, mens den anden del undersøger behandlingen hos børn med spinal muskelatrofi, som tidligere har modtaget behandling med onasemnogene abeparvovec (også kendt som Zolgensma). Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af BIIB115.
Behandlingen gives som en intratekal injektion, hvilket betyder at medicinen sprøjtes direkte ind i væsken omkring rygmarven og hjernen gennem en nål i ryggen. I den første del af studiet får de raske deltagere en enkelt dosis af enten BIIB115 eller placebo, og hverken deltageren eller lægen ved, hvad der gives. I den anden del får børnene med spinal muskelatrofi flere doser af BIIB115 over tid, og både deltageren og lægen ved, hvad der gives.
Under studiet bliver deltagernes sikkerhed overvåget nøje, og der tages regelmæssige blodprøver og prøver af væsken omkring rygmarven for at måle, hvor meget af medicinen der er i kroppen, og hvor længe den bliver der. Studiet vil også undersøge, hvor hurtigt kroppen nedbryder medicinen, og hvor lang tid det tager for medicinen at nå sit højeste niveau i blodet. Deltagerne i den første del følges i op til omkring 13 måneder, mens børnene i den anden del følges i op til omkring 24 måneder.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Tyskland 