Dette studie undersøger seglcelleanæmi, som er en arvelig sygdom, der påvirker de røde blodlegemer. Ved seglcelleanæmi har de røde blodlegemer en unormal form, der ligner en segl, hvilket kan blokere blodkarrene og forårsage smertefulde anfald kaldet vaso-okklusive kriser. Disse kriser opstår, når de deformerede røde blodlegemer blokerer for blodgennemstrømningen i små blodkar, hvilket kan forårsage intens smerte og andre komplikationer. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet rilzabrutinib for at se, om det kan hjælpe med at forebygge disse smertefulde anfald hos personer med seglcelleanæmi.
Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektivt rilzabrutinib er til at forebygge de akutte smertefulde kriser hos personer med seglcelleanæmi. Deltagerne vil blive tilfældigt udvalgt til enten at modtage rilzabrutinib eller placebo i løbet af 52 uger. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilket behandling den enkelte deltager får, hvilket kaldes et dobbeltblindt studie. Under studiet vil deltagerne blive overvåget regelmæssigt for at se, hvor mange smertefulde anfald de oplever, og hvordan deres generelle helbred påvirkes.
Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingen påvirker træthed, blodværdier og behov for smertestillende medicin. Nogle deltagere kan allerede være i behandling med hydroxyurea eller L-glutamin, som er andre lægemidler, der bruges til at behandle seglcelleanæmi, og de kan fortsætte med disse mediciner under studiet. Sikkerhed vil blive overvåget nøje gennem hele studieperioden ved at holde øje med eventuelle bivirkninger eller ændringer i blodprøver og andre sundhedsmålinger.
Belgien 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Italien 
Spanien 
Tyskland