Dette studie undersøger hereditær angioødem, en sjælden genetisk sygdom der skyldes mangel på C1-esterase inhibitor. Hereditær angioødem forårsager pludselige og smertefulde hævelser i ansigt, læber, tunge, svælg, hænder, fødder og kønsorganer. Disse anfald kan være livstruende, særligt når hævelsen påvirker luftvejene. Sygdommen skyldes fejl i et gen, som betyder at kroppen ikke producerer nok af et bestemt protein, der normalt kontrollerer hævelser. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet NTLA-2002, som sammenlignes med placebo.
Formålet med studiet er at undersøge hvor godt NTLA-2002 virker til at forhindre hereditær angioødem anfald. Deltagere i studiet vil modtage enten det nye lægemiddel eller placebo givet som indsprøjtninger. Studiet er dobbeltblindet, hvilket betyder at hverken deltagere eller læger ved, hvem der får den aktive behandling og hvem der får placebo. Behandlingen gives to gange med flere ugers mellemrum.
Studiet varer i alt omkring 28 uger efter den første behandling. I løbet af denne periode vil deltagerne blive fulgt tæt af læger, som vil registrere antallet af hereditær angioødem anfald og deres sværhedsgrad. Deltagerne skal fortsætte med at have adgang til deres sædvanlige akutmedicin til behandling af anfald, men må ikke bruge forebyggende medicin i studieperioden. Der vil være regelmæssige lægebesøg og blodprøver for at overvåge sikkerheden og effekten af behandlingen.
Frankrig 
Holland 
Tyskland 
