Pegzilarginase er et lægemiddel, der gives som en subkutan injektion (indsprøjtning under huden) én gang om ugen. Det er designet til at behandle en sjælden genetisk tilstand kaldet Arginase 1-mangel (ARG1-D). Dette lægemiddel hjælper med at reducere mængden af aminosyren arginin i blodet, hvilket er forhøjet hos patienter med denne tilstand. Det er særligt udviklet til små børn under 2 år, der lider af denne sygdom. Medicinen arbejder ved at erstatte det enzym, som disse patienter mangler, og hjælper dermed kroppen med at nedbryde arginin på en mere normal måde.

Arginase 1 Deficiency (ARG1-D) – En sjælden genetisk stofskiftesygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde aminosyren arginin ordentligt på grund af mangel på enzymet arginase 1. Denne tilstand fører til en ophobning af arginin i blodet, hvilket påvirker kroppens evne til at håndtere kvælstofholdige affaldsstoffer. Sygdommen viser sig typisk i den tidlige barndom og kan påvirke barnets fysiske og motoriske udvikling. Symptomerne udvikler sig gradvist og kan omfatte problemer med bevægelse og balance. Personer med denne tilstand kan også opleve episoder med forhøjet ammoniak i blodet.