Dette studie undersøger behandling af svær epilepsi, der er forbundet med en sjælden genetisk tilstand kaldet tuberøs sklerose. Tuberøs sklerose er en arvelig sygdom, der forårsager udvikling af godartede svulster i forskellige organer som hjernen, hjertet, nyrerne og huden. Når denne tilstand påvirker hjernen, kan den føre til epilepsi, som er gentagne anfald forårsaget af unormal elektrisk aktivitet i hjernen. Den type epilepsi, der studeres, kaldes refraktær epilepsi, hvilket betyder, at den er svær at kontrollere og ikke reagerer godt på almindelige epilepsimediciner.
Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel kaldet YCJ-01, som er et fuldspektrum cannabisekstrakt. Dette betyder, at det er lavet af cannabisplanten og indeholder flere forskellige aktive stoffer. Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt YCJ-01 virker til at reducere antallet af epileptiske anfald hos personer med refraktær epilepsi forbundet med tuberøs sklerose, samt at undersøge sikkerheden ved denne behandling. Studiet sammenligner YCJ-01 med placebo for at afgøre, om medicinen virkelig hjælper med at kontrollere anfaldene.
Under studiet vil deltagerne blive overvåget i flere måneder, hvor forskerne vil tælle antallet af epileptiske anfald før, under og efter behandlingen. Deltagerne eller deres omsorgspersoner skal føre en anfaldsdagbog for at registrere alle anfald. Studiet vil måle, hvor mange deltagere oplever en betydelig reduktion i deres anfald, herunder dem der opnår mindst 25%, 50%, 75% eller 90% færre anfald sammenlignet med før behandlingen startede. Forskerne vil også se på, om nogle deltagere bliver helt fri for anfald. Sikkerheden af behandlingen overvåges nøje gennem hele studiet ved at registrere eventuelle bivirkninger og ændringer i vitale tegn og laboratorieværdier.
Spanien 