Undersøgelse af lægemidlet rapamycin til behandling af epilepsi hos patienter med tuberøs sklerose, der ikke reagerer på almindelig epilepsimedicin

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af tuberøs sklerose kompleks, som er en sjælden genetisk sygdom, der kan forårsage epilepsi og tumorvækst i forskellige organer. Epilepsi er en tilstand, hvor hjernen sender unormale elektriske signaler, som forårsager anfald eller kramper. Når epilepsi ikke kan kontrolleres med almindelige mediciner, kaldes det lægemiddelresistent epilepsi. Studiet vil teste virkningen af medicinen rapamycin sammenlignet med placebo hos patienter, hvis epilepsi er forbundet med tuberøs sklerose kompleks og ikke reagerer godt på standard behandling.

Formålet med studiet er at undersøge, om rapamycin kan reducere antallet af epileptiske anfald og samtidig være sikkert at bruge. Rapamycin er et lægemiddel, der normalt bruges til at forebygge organafstødning efter transplantation, men som også kan have gavnlige virkninger på symptomer relateret til tuberøs sklerose kompleks. Studiet vil måle, hvor mange patienter oplever mindst halvering af deres ugentlige anfald efter behandling med rapamycin sammenlignet med dem, der får placebo.

Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten rapamycin eller placebo, uden at hverken patienten, familien eller lægen ved, hvilken behandling der gives. Denne fase varer i 12 uger, hvor antallet af anfald nøje overvåges og registreres. Deltagernes sikkerhed følges tæt gennem hele forløbet ved at registrere eventuelle bivirkninger. Studiet inkluderer både børn og voksne i alderen fra 3 måneder til 55 år, som alle har bekræftet diagnose af tuberøs sklerose kompleks og lider af lægemiddelresistent epilepsi.

1 Randomisering og start på behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at få sirolimus (også kaldet rapamycin) eller placebo. Placebo er en behandling uden aktiv medicin, der ligner den rigtige medicin.

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får. Dette kaldes en dobbeltblind undersøgelse.

Du vil få Rapamune 1 mg/mL oral opløsning eller placebo som oral opløsning. Placebo indeholder hørfrøolie i stedet for den aktive medicin.

2 12 ugers behandlingsfase

Du vil tage din tildelte medicin gennem munden i 12 uger.

Den nøjagtige dosis og hvor ofte du skal tage medicinen vil blive bestemt af dit behandlingsteam baseret på din vægt og tilstand.

Du skal have en kropsvægt på mindst 6 kg for at deltage i undersøgelsen.

3 Overvågning af anfald

Dit behandlingsteam vil tælle antallet af anfald per uge gennem hele behandlingsperioden.

De vil også registrere antallet af dage uden anfald.

Formålet er at se, om medicinen reducerer dine anfald med mindst 50% sammenlignet med før behandlingen startede.

4 Overvågning af bivirkninger

Dit behandlingsteam vil nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger gennem hele undersøgelsen.

Alle bivirkninger vil blive klassificeret efter et system kaldet CTCAE, som hjælper med at vurdere, hvor alvorlige de er.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan det være nødvendigt at stoppe behandlingen.

5 Sammenligning af behandlingsgrupper

Efter behandlingsperioden vil forskerne sammenligne resultaterne mellem dem, der fik sirolimus, og dem, der fik placebo.

De vil se på, hvor mange patienter der havde en reduktion i anfald på mindst 50%.

De vil også sammenligne antallet og alvoren af bivirkninger mellem de to grupper.

Hvem kan deltage i forsøget?

Forældrene eller omsorgspersonerne skal være villige til og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen – dette betyder, at de skal forstå studiet og frivilligt sige ja til at deltage
Forældrene eller omsorgspersonerne skal være villige til og i stand til at følge alle krav i undersøgelsen
Patienten skal have en sikker diagnose af TSC ifølge fastlagte kriterier – TSC står for tuberøs sklerose kompleks, som er en genetisk sygdom der påvirker flere organer i kroppen
Patienten skal have behandlingsresistent epilepsi forbundet med TSC med mindst 8 anfald i løbet af 4 uger – behandlingsresistent epilepsi betyder, at anfaldene ikke kan kontrolleres med almindelige epilepsimediciner
Patienten skal være mellem 3 måneder og 55 år gammel på dagen for tilfældig fordeling til behandling
Patienten skal veje mindst 6 kg og have en passende ernæringsstatus – ernæringsstatus betyder, at lægen vurderer, at patienten får tilstrækkelig næring og har en sund vægt

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har tuberøs sklerose kompleks – en genetisk sygdom der påvirker mange dele af kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har epilepsi – en tilstand med gentagne krampeanfald
Du kan ikke deltage, hvis din epilepsi ikke er medicinresistent – det betyder epilepsi som ikke kan kontrolleres godt nok med almindelige krampemedicin
Du kan ikke deltage, hvis din epilepsi ikke er forbundet med din tuberøse sklerose kompleks sygdom
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har organsvulster – unormale vækster i kroppens indre organer – som er forbundet med din tuberøse sklerose
Du kan ikke deltage, hvis du allerede tager rapamycin eller lignende medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller svækket immunforsvar
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studieplanens krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki	Łódź	Polen
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Im. Prof. W. Orlowskiego CMKP	Warszawa	Polen
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Wdevnydl Igsqzuqy Mgjewcft Lscdeuiep	Warszawa	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer	01.03.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sirolimus

Rapamycin er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til at forhindre organafstødning hos patienter, der har fået organtransplantationer. I dette studie undersøges det som en potentiel behandling for patienter med lægemiddelresistent epilepsi forbundet med tuberøs sklerose kompleks. Rapamycin virker ved at blokere bestemte signaler i cellerne, som kan hjælpe med at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af epileptiske anfald hos patienter med denne tilstand.

Placebo er en inaktiv substans, der ser ud som det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive ingredienser. Placebo bruges i kliniske studier til at sammenligne effekterne af det rigtige lægemiddel. Patienter, der får placebo, vil ikke opleve nogen medicinsk virkning fra selve produktet, hvilket hjælper forskerne med at måle, hvor effektivt det rigtige lægemiddel er.

Undersøgte sygdomme:

Tuberøs sklerose kompleks – En sjælden genetisk lidelse, der påvirker mange organer i kroppen, herunder hjernen, huden, nyrerne og hjertet. Sygdommen forårsager unormal vækst af celler og væv, hvilket fører til dannelse af godartet tumor-lignende vækster kaldet hamartomer. I hjernen kan disse vækster forstyrre normal hjernefunktion og ofte forårsage epilepsi. Hudforandringer kan omfatte lysere pletter, små knopper og grove pletter med appelsinlignende overflade. Sygdommen udvikler sig forskelligt fra person til person, hvor nogle har milde symptomer, mens andre oplever mere alvorlige komplikationer.

Epilepsi – En neurologisk tilstand karakteriseret ved tilbagevendende anfald forårsaget af unormal elektrisk aktivitet i hjernen. Anfaldene kan variere fra korte øjeblikke med manglende opmærksomhed til kraftige kramper, der påvirker hele kroppen. Mellem anfaldene fungerer hjernen normalt hos de fleste mennesker med epilepsi. Sygdommen kan opstå i alle aldre og har mange forskellige årsager, herunder hjerneskader, genetiske faktorer eller andre underliggende medicinske tilstande. Nogle former for epilepsi reagerer godt på medicin, mens andre kan være mere vanskelige at kontrollere.

Forsøgs-ID:

2024-515937-13-00

Protokolkode:

RaRE-TS

NCT ID:

NCT05534672

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet rapamycin til behandling af epilepsi hos patienter med tuberøs sklerose, der ikke reagerer på almindelig epilepsimedicin

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?