Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ny genterapi (AMT-162) til voksne med SOD1-ALS: Undersøgelse af sikkerhed og virkning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Amyotrofisk Lateral Sklerose, som er en sygdom der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven, der styrer musklerne. Over tid fører sygdommen til svækkelse og tab af muskelkontrol. Studiet fokuserer specifikt på en type af sygdommen kaldet SOD1 Amyotrofisk Lateral Sklerose, hvor patienter har en særlig genetisk ændring. Behandlingen der testes hedder AMT-162 og er en form for genterapi, som betyder at den forsøger at rette genetiske problemer ved at tilføre nyt genetisk materiale til kroppen.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af stigende doser af AMT-162 hos voksne med SOD1 Amyotrofisk Lateral Sklerose. Medicinen gives intratekalt, hvilket betyder at den injiceres direkte ind i væsken omkring rygmarven og hjernen. Dette gøres for at sikre at behandlingen når de nerveceller der er påvirket af sygdommen. Studiet vil også undersøge om behandlingen kan have en gavnlig effekt på sygdommen.

Under studiet vil deltagerne modtage forskellige doser af AMT-162 for at finde ud af hvilken dosis der er sikker og veltoleret. Læger vil følge deltagerne nøje og måle forskellige ting som blodprøver, vitale tegn som puls og blodtryk, og elektrokardiogram som måler hjertets elektriske aktivitet. De vil også teste lungefunktionen ved at måle hvor meget luft deltagerne kan puste ud, og muskelstyrken ved hjælp af særlige måleinstrumenter. Desuden vil de måle niveauet af et protein kaldet Neurofilament light chain i blodet, som kan fortælle noget om nervecellernes tilstand. Studiet vil også undersøge kroppens immunrespons på behandlingen i op til fem år efter den er givet.

1 Baseline undersøgelser

Du vil gennemgå en række baseline undersøgelser for at fastslå dit udgangspunkt før behandlingen. Disse undersøgelser inkluderer blodprøver for at kontrollere dine laboratorie værdier.

Dit vitale tegn bliver målt, hvilket omfatter blodtryk, puls og temperatur. Du vil også få taget et elektrokardiogram (EKG), som måler dit hjertes elektriske aktivitet.

Din lungefunktion bliver testet ved at måle din langsomme vital kapacitet (SVC), som viser hvor meget luft dine lunger kan rumme i procent af det forventede.

Din muskelstyrke bliver vurderet ved hjælp af håndholdt dynamometri (HHD), som måler styrken i forskellige muskler.

Der tages en blodprøve for at måle neurofilament let kæde (NfL) protein i dit blod, som er en markør for nervecelle skade.

2 Behandling med AMT-162

Du vil modtage en enkelt dosis af lægemidlet AMT-162. Dette lægemiddel er en genbehandling, der leveres direkte til dit nervesystem.

Behandlingen gives som en intratekal injektion, hvilket betyder at medicinen injiceres i væsken omkring din rygmarv og hjerne gennem din ryg.

AMT-162 indeholder en adeno-associeret viral vektor serotype rh10, som fungerer som et transportmiddel for at levere genetisk materiale til dine nerveceller. Dette genetiske materiale koder for mikroRNA mod SOD1 mRNA, som er designet til at påvirke produktionen af et specifikt protein i dine celler.

3 Umiddelbar opfølgning efter behandling

Efter behandlingen vil du blive overvåget for behandlingsrelaterede bivirkninger. Dit medicinske team vil registrere alle symptomer eller ændringer i dit helbred.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dine laboratorie værdier og sammenligne dem med dine baseline målinger.

Dine vitale tegn bliver målt regelmæssigt, og der kan blive taget yderligere EKG målinger for at overvåge dit hjerte.

4 Immunrespons overvågning

Dit immunsystem vil blive overvåget for at se, hvordan det reagerer på behandlingen. Dette inkluderer tests for B-celle og T-celle immunologisk respons.

Der testes specifikt for neutraliserende antistoffer mod AAVrh10 viral kapsel, som er antistoffer dit immunsystem kan producere mod det virale transportmiddel.

Der testes også for anti-AAV totale IgG/IgM antistoffer og T-celle respons for at få et komplet billede af, hvordan dit immunsystem reagerer.

5 Test for viral udskillelse

Du vil blive testet for AMT-162 vektor udskillelse. Dette betyder, at der tages prøver for at se, om det virale transportmiddel kan påvises i dine kropsvæsker efter behandlingen.

Denne test hjælper med at forstå, hvordan lægemidlet forbliver i eller forlader din krop over tid.

6 Længerevarende effektivitetsovervågning

Din lungefunktion vil fortsætte med at blive overvåget ved regelmæssige målinger af din langsomme vital kapacitet (SVC) for at se ændringer fra dit udgangspunkt.

Din muskelstyrke vil blive vurderet løbende ved hjælp af håndholdt dynamometri (HHD) scorer for at spore eventuelle ændringer i din fysiske funktion.

Der vil blive taget blodprøver for at måle neurofilament let kæde (NfL) protein niveauer i dit blod. Disse målinger vil fortsætte op til 5 år efter behandlingen for at overvåge langsigtede effekter.

7 Langsigtet opfølgning

Du vil blive fulgt i en længere periode for at overvåge både sikkerheden og den potentielle effekt af behandlingen på din tilstand.

Alle de overvågningsaktiviteter, der er nævnt i de tidligere trin, vil fortsætte som del af denne langsigtede opfølgning.

Undersøgelsen vil fortsætte indtil marts 2031 for at indsamle omfattende data om behandlingens sikkerhed og eventuelle fordele.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en sygdom kaldet ALS, som er en sygdom der påvirker nerverne som styrer musklerne
  • Din ALS skal være af typen SOD1-ALS, hvilket betyder at den er forårsaget af ændringer i et bestemt gen kaldet SOD1
  • Du skal tidligere have deltaget i et studie kaldet EPISOD1 og have fået behandling med lægemidlet AMT-162 mindst 6 måneder før du giver dit samtykke til dette studie
  • Du skal være villig og i stand til at give dit informerede samtykke, hvilket betyder at du forstår studiet og frivilligt accepterer at deltage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme udover ALS (amyotrofisk lateral sklerose), som kan påvirke dit helbred eller studieresultaterne
  • Du kan ikke deltage hvis du har en infektion eller feber på tidspunktet for behandlingen
  • Du kan ikke deltage hvis du har problemer med dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme) eller tager medicin, der svækker immunsystemet
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen visse former for hudkræft
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har problemer med rygraden (hvirvelsøjlen) eller området omkring rygmarven (nervevævet i ryggen), som kan gøre behandlingen farlig
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre kliniske studier med eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage hvis du har blødningsforstyrrelser (problemer med at blodet størkner normalt) eller tager blodfortyndende medicin (medicin der gør blodet tyndere)
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige psykiske problemer eller ikke kan forstå og følge studieinstruktionerne
  • Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for nogen af de stoffer, der bruges i behandlingen
  • Du kan ikke deltage hvis din ALS er så fremskreden, at du ikke kan trække vejret selv eller har brug for respirator (maskine der hjælper med at trække vejret)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Umea University Umeå Sverige

Andre steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
01.04.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

AMT-162 er en eksperimentel genterapi, der er designet til at behandle en specifik form for ALS (amyotrofisk lateral sklerose) kaldet SOD1-ALS. Denne terapi gives direkte ind i rygmarvskanalen gennem en procedure kaldet intratekal indgivelse. AMT-162 arbejder ved at levere genetisk materiale til nervecellerne for potentielt at stoppe eller bremse sygdommens progression. Terapien er stadig under udvikling og testes for at vurdere, hvor sikker den er, og om den kan hjælpe patienter med denne sjældne form for ALS.

Undersøgte sygdomme:

Amyotrofisk lateral sklerose – En progressiv nervesygdom, der påvirker de nerveceller, som styrer musklerne i kroppen. Sygdommen begynder typisk med muskelsvækkelse i hænder, fødder eller tale og spreder sig gradvist til andre dele af kroppen. Patienterne oplever stigende muskelstivhed, trækninger og gradvis tab af evnen til at bevæge sig, tale, synke og trække vejret. Nervecellerne, der sender signaler fra hjernen til musklerne, nedbryder sig langsomt over tid. Sygdommen påvirker både de øvre og nedre motorneuroner i nervesystemet. Musklerne bliver gradvist svagere og visner bort, da de ikke længere modtager de nødvendige nervesignaler.

Forsøgs-ID:
2024-517244-57-00
Protokolkode:
AMT-162-001
NCT ID:
NCT06100276
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af cromoglicat-inhalation som supplerende behandling til patienter med let til moderat ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

    Rekrutterer

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Tyskland Polen Spanien

  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af pridopidin til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3