Dette kliniske forsøg undersøger behandling af hepatoblastom og hepatocellulært karcinom, som er sjældne former for leverkræft. Forsøget anvender forskellige kombinationer af kemoterapimedicin, herunder cisplatin, carboplatin, doxorubicin, fluorouracil, vincristin, etoposid, irinotecan, gemcitabin, oxaliplatin og sorafenib.
Formålet med forsøget er at undersøge forskellige behandlingsstrategier for patienter med forskellige risikoprofiler af sygdommen. Behandlingen tilpasses efter sygdommens stadie og type, og nogle patienter vil modtage forskellige kombinationer af medicin gennem et behandlingsforløb der kan vare op til 23 måneder.
Forsøget vil måle hvor effektiv behandlingen er ved at se på hvor længe patienterne lever uden at sygdommen forværres, samt den overordnede overlevelse. Der vil også blive holdt øje med bivirkninger af behandlingen, særligt påvirkning af hjerte, nyrer og hørelse. Forsøget forventes at løbe frem til udgangen af 2027.
1Indledende vurdering
En læge vil bekræfte diagnosen af enten hepatoblastom eller hepatocellulært karcinom gennem vævsprøve
Der vil blive foretaget undersøgelser for at kontrollere hjerte-, nyre- og blodfunktion
Baseret på resultater vil patienten blive placeret i en af følgende grupper: A (meget lav risiko), B (lav risiko), C (mellem risiko), D (høj risiko), E (opereret leverkræft) eller F (ikke-opereret leverkræft)
2Behandlingsforløb
Behandlingen vil variere afhængigt af den tildelte gruppe
Medicin gives primært gennem infusion i blodåren
De anvendte lægemidler kan omfatte: cisplatin, carboplatin, doxorubicin, fluorouracil, etoposid, sorafenib, irinotecan, oxaliplatin, vincristin og gemcitabin
Nogle patienter vil modtage standardbehandling, mens andre vil blive tilfældigt udvalgt til forskellige behandlingsformer
3Opfølgning og kontrol
Regelmæssig vurdering af behandlingens effekt gennem scanning og blodprøver
Kontrol af bivirkninger, særligt påvirkning af hjerte, nyrer og hørelse
Opfølgningsperioden fortsætter indtil december 2027
Hvem kan deltage i forsøget?
Patienten skal være 30 år eller yngre
Der skal foreligge en klinisk eller vævsprøvebekræftet diagnose af hepatoblastom (HB) eller hepatocellulært karcinom (HCC)
Patienten skal have tilstrækkelig hjertefunktion med enten: – Forkortningsfraktion på mindst 28% eller – Uddrivningsfraktion på mindst 47%
Blodprøver skal vise tilfredsstillende værdier for: – Neutrofile (hvide blodlegemer) over 0,75 x 109/L – Blodplader over 75 x 109/L – Normal koagulation – Normale værdier for kalium, magnesium og calcium
Normal nyrefunktion med enten: – Normal kreatinin for alderen eller – GFR på mindst 60 mL/min/1.73m2
Der skal gives skriftligt informeret samtykke til deltagelse i forsøget
For kvinder i den fødedygtige alder: – Negativ graviditetstest før start – Accept af at bruge sikker prævention under hele forsøget
Patienten skal være vurderet egnet til at modtage den specifikke behandling i deres gruppe
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Patienter, der tidligere har modtaget kemoterapi for hepatoblastom eller hepatocellulært karcinom (leverkræft)
Patienter med alvorlig nyrefunktionsnedsættelse (nedsat nyrefunktion)
Patienter med alvorlig hjertesygdom eller unormal hjertefunktion
Patienter med aktiv, ukontrolleret infektion
Patienter med andre former for kræft inden for de sidste 5 år
Patienter med alvorlig psykisk sygdom, der kan påvirke deres evne til at følge behandlingsprotokollen
Patienter, der er gravide eller ammende
Patienter med kendt overfølsomhed over for nogle af studiemedicinerne
Patienter, der deltager i andre kliniske forsøg
Patienter med alvorlig leverfunktionsnedsættelse (nedsat leverfunktion), medmindre det er forårsaget af tumoren
Hepatoblastom – En sjælden type leverkræft, der primært rammer små børn, typisk under 3 år. Det er en svulst, der udvikler sig fra umodne leverceller. Sygdommen starter i leveren og kan sprede sig til andre dele af kroppen. Tumoren kan vokse som en enkelt masse eller som flere knuder i leveren.
Hepatocellulært Karcinom – En primær form for leverkræft, der udvikler sig fra leverens hovedceller (hepatocytter). Det begynder som en eller flere tumorer i levervævet. Sygdommen udvikler sig ofte gradvist over tid. Dette er den mest almindelige type leverkræft hos voksne, men kan også forekomme hos børn og unge.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.