Dette studie undersøger transthyretin amyloidose, en sjælden arvelig sygdom hvor et abnormt protein kaldet transthyretin ophobes i kroppens væv og organer over tid. Sygdommen kan påvirke hjertet (ATTR-CM) eller nervesystemet (ATTR-PN), hvilket kan føre til alvorlige komplikationer. Studiet fokuserer på personer som bærer en genetisk mutation, der gør dem disponerede for at udvikle sygdommen, men som endnu ikke viser symptomer eller tegn på sygdom.
Formålet med studiet er at undersøge, om medicinen acoramidis kan forebygge udviklingen af transthyretin amyloidose hos personer, der har den genetiske risiko, men endnu ikke har udviklet sygdommen. Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt enten acoramidis eller placebo i en dobbeltblindet undersøgelse, hvilket betyder at hverken deltagere eller læger ved, hvilken behandling der gives. Studiet vil følge deltagerne over tid for at se, om medicinen kan forsinke eller forhindre, at sygdommen opstår.
Under studiet vil deltagerne modtage regelmæssige kontroller og undersøgelser for at overvåge deres helbred og opdage eventuelle tidlige tegn på sygdomsudvikling. Disse kontroller vil omfatte forskellige tests og scanninger for at vurdere hjerte- og nervefunktion. Studiet vil give vigtig viden om, hvorvidt det er muligt at forebygge denne alvorlige arvelige sygdom hos personer i risiko.
Belgien 
Bulgarien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Irland 
Italien 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tyskland