Dette studie undersøger en sygdom kaldet transthyretin amyloidose, som er en tilstand hvor unormale proteiner ophobes i kroppens væv, særligt i hjertet. Studiet fokuserer specifikt på patienter med en nyligt diagnosticeret form af sygdommen, der påvirker hjertet, kaldet variant transthyretin amyloid kardiomyopati. Dette er en fortsættelsesfase af et tidligere studie, hvor deltagere nu vil modtage behandling med lægemidlet acoramidis, som også går under kodenavnet AG10. Acoramidis gives som tabletter, der tages gennem munden.
Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af acoramidis hos deltagere med nyligt diagnosticeret transthyretin amyloid kardiomyopati. Under studiet vil der blive overvåget for eventuelle bivirkninger, alvorlige bivirkninger og ændringer i deltagernes helbredstilstand. Dette inkluderer regelmæssige fysiske undersøgelser, måling af vitale tegn som blodtryk og puls, samt hjerteundersøgelser ved hjælp af elektrokardiogram, som er en måling af hjertets elektriske aktivitet. Der vil også blive taget blodprøver for at vurdere sikkerhed og måle forskellige markører i blodet.
Studiet vil følge deltagerne over en længere periode, hvor de fortsætter med at tage acoramidis. Under forløbet vil læger også undersøge, hvordan sygdommen udvikler sig, herunder risikoen for hjertesvigt, hospitalsindlæggelser relateret til hjertesygdom, og dødelighed. Derudover vil man vurdere, om deltagerne udvikler symptomer på sygdommen, nye hjerterytmeforstyrrelser som atrieflimren, eller andre komplikationer såsom karpaltunnelsyndrom eller andre tilstande i led og sener. Hjertets struktur og funktion vil blive målt ved hjælp af ekkokardiografi, som er en ultralydsskanning af hjertet, og der vil blive overvåget for ændringer i forskellige biologiske markører i blodet, der kan fortælle noget om hjertets tilstand.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Irland 
Italien 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 